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Studio per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Sapablursen (precedentemente ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

14 febbraio 2025 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2a, randomizzato, in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'ISIS 702843 somministrato per via sottocutanea a pazienti con β-talassemia intermedia non dipendente dalle trasfusioni

Lo scopo è valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di sapablursen somministrato per via sottocutanea ai partecipanti con β-talassemia intermedia non dipendente dalle trasfusioni.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in aperto su un massimo di 45 partecipanti. La durata di ciascun partecipante allo studio sarà di circa 29 mesi e includerà un periodo di screening di circa 2 mesi, un periodo di trattamento di 24 mesi e un periodo post-trattamento di 3 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

29

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Grecia
    • Attica
      • Athens, Attica, Grecia, 115 27
        • Aghia Sophia General Children's Hospital
    • Peloponnese
      • Patra, Peloponnese, Grecia, 26 504
        • University General Hospital of Patras
    • Thessaly
      • Larissa, Thessaly, Grecia, 412 21
        • Koutlimbaneio & Triantafylleio General Hospital of Larissa
  • Libano
      • Hazmiyeh, Libano
        • Chronic Care Center
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 1330
        • Cukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Ankara, Tacchino, 6100
        • Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi
      • Antalya, Tacchino, 07070
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Topkapı, Tacchino, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
      • İzmir, Tacchino, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Srinagarind Hospital
      • Pathum Thani, Tailandia, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Pathum Wan, Tailandia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Phitsanulok, Tailandia, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Songkhla, Tailandia, 90110
        • Songklanagarind Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Disponibilità a rispettare le procedure di studio
  • Diagnosi clinica di Beta-talassemia intermedia con conferma genotipica
  • Non dipendente dalle trasfusioni, come definito da: non più di 6 trasfusioni negli ultimi 12 mesi e nessuna trasfusione nelle 8 settimane precedenti il ​​giorno 1
  • Hb media nell'intervallo 6,0-10,0 g/dL, compreso allo Screening
  • LIC compreso nell'intervallo 3,0-20,0 mg Fe/g peso secco, compreso
  • Se si utilizzano chelanti, è necessario assumere una dose stabile per almeno 3 mesi con LIC > 5,0 mg Fe/g di peso secco e ferritina sierica > 300 nanogrammi per millilitro (ng/mL)
  • Le femmine devono essere non gravide e non in allattamento e chirurgicamente sterili o in postmenopausa
  • I maschi devono essere chirurgicamente sterili, astinenti o utilizzare un metodo contraccettivo accettabile

Criteri di esclusione:

  • Anomalie clinicamente significative nei valori di laboratorio, anamnesi o esame fisico
  • Triplicazione del gene dell'α-globina
  • Splenomegalia sintomatica
  • Conta piastrinica < limite inferiore della norma (LLN) o > 1.000 x 10^9/L
  • Coagulopatia concomitante/recente significativa, anamnesi di sanguinamento significativo non traumatico; storia di porpora trombocitopenica immunitaria (ITP); uso corrente di anticoagulanti SC; storia di eventi trombotici, inclusi ictus o TVP
  • Disfunzione renale, epatica o cardiaca clinicamente significativa
  • Ipertensione incontrollata (> 140 mm Hg sistolica o > 90 mm Hg diastolica)
  • Glicemia a digiuno > 2,0 × limite superiore della norma (ULN)
  • Incapacità di sottoporsi a risonanza magnetica (MRI).
  • Anamnesi nota o test positivo per virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite C (HCV) o epatite B (HBV)
  • Infezione attiva che richiede una terapia antivirale o antimicrobica sistemica
  • Uso eccessivo regolare di alcol
  • Inizio recente di idrossiurea (6 mesi prima del giorno 1)

  • Trattamento o recente esposizione a un altro farmaco sperimentale, agente biologico, ASO, piccolo acido ribonucleico interferente (siRNA) o dispositivo entro 1 mese dallo screening o 5 emivite dell'agente sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo; o trattamento con o esposizione a:

    • sotatercept (ACE-011), luspatercept (ACE-536) o ruxolitinib entro 4 mesi dallo screening
    • agenti stimolanti emopoietici o qualsiasi inibitore della prolil idrossilasi del fattore ipossia-inducibile entro 8 settimane dal giorno 1
    • precedente trapianto di midollo osseo, trapianto di cellule staminali o terapia genica
  • Chirurgia associata a significativa perdita di sangue entro 4 mesi dallo screening, splenectomia entro 12 mesi dallo screening o splenectomia programmata durante il trattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte A: Sapablursen
I soggetti inizialmente hanno ricevuto 30 mg/0,3 ml di Sapabrursen mediante iniezione SC (sottocutanea) una volta ogni quattro settimane fino alla settimana 105. Dopo l'emendamento del protocollo 2 la dose è stata aumentata a un massimo di 160 mg una volta ogni 4 settimane.
Droga: sapablursen
sapablursen somministrato per via sottocutanea
Altri nomi:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Sperimentale: Coorte B: Sapablursen
I soggetti inizialmente hanno ricevuto 50 mg/0,5 ML di Sapabrursen per iniezione SC una volta ogni quattro settimane fino alla settimana 105. Dopo l'emendamento del protocollo 2 la dose è stata aumentata a un massimo di 160 mg una volta ogni 4 settimane
Droga: sapablursen
sapablursen somministrato per via sottocutanea
Altri nomi:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx
Sperimentale: Coorte C: Sapablursen
I soggetti inizialmente hanno ricevuto 80 mg/0,8 ml di Sapabrursen per iniezione SC una volta ogni quattro settimane fino alla settimana 105. Dopo l'emendamento del protocollo 2 la dose è stata aumentata a un massimo di 160 mg una volta ogni 4 settimane.
Droga: sapablursen
sapablursen somministrato per via sottocutanea
Altri nomi:
  • ISIS 702843
  • IONIS TMPRSS6-LRx

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con un aumento ≥1,0 ​​grammi per decilitro (G/DL) dal basale nell'emoglobina (HB) alla settimana 27
Lasso di tempo: Basale e settimana 27
Emoglobina nel sangue
Basale e settimana 27

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con un aumento ≥1,5 g/dl rispetto al basale in HB alla settimana 53
Lasso di tempo: Settimana 53
Emoglobina nel sangue
Settimana 53
La percentuale di partecipanti con un ≥1,0 ​​milligrammi di ferro per grammi di peso a secco del fegato (mg Fe/g) diminuisce dal basale nella concentrazione di ferro epatico (LIC) alla settimana 53
Lasso di tempo: Settimana 53
Contenuto di ferro epatico
Settimana 53

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

28 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

28 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

16 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 702843-CS2
  • 2019-003505-96 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Beta talassemia intermedia

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