メンケス病のヒスチジン酸銅治療
2026年2月26日 更新者：Sentynl Therapeutics, Inc.
この研究では、新たに診断された 6 歳未満のメンケス病患者に対するヒスチジン酸銅の皮下投与治療の臨床効果と安全性を調査します。
調査の概要
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 中規模人口
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California Davis Medical Center
-
San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Hollywood、Florida、アメリカ、33021
- Memorial Healthcare Systems
-
St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
-
-
Maine
-
Portland、Maine、アメリカ、04102
- Maine Medical Center
-
-
Michigan
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Montana
-
Helena、Montana、アメリカ、59601
- Shodair Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Hospital
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Health Care System
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～6年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
なし
説明
包含基準:
- 被験者は、米国で新たに診断されたメンケス病患者でなければなりません。
- -この研究で評価が行われる前に、この研究のために親または法定後見人によるインフォームドコンセントフォームに署名し、日付を記入する必要があります。
- 0歳～0歳の男女
-次の臨床的および/または生化学的および/または分子的特徴に基づくメンケス病の確定診断：
臨床的：異常な髪の色および/または質感、および/または発作、および/または筋緊張低下、および/または発達遅延;または生化学的：血清銅レベルの低下（< 75 mcg/dL）および/またはセルロプラスミンおよび/または血漿カテコールアミンレベルの異常;または分子: ATP7A 遺伝子の変異 (欠失/重複、ナンセンス、ミスセンス、または標準的または非標準的なスプライスジャンクション変異)。
- 新たに診断されたメンケス病患者で、分子 ATP7A 遺伝子変異の確認が保留されている場合、これらの患者の血清銅濃度は 75 mcg/dL 未満でなければなりません。
- -処方された皮下ヒスチジン酸銅注射レジメンを順守する能力。
- -すべての研究訪問と手順を遵守する意欲。
除外基準:
- -既存の肝臓（例、肝炎、胆道閉鎖症、肝硬変）または腎臓病（例、血清クレアチニン> 1.0 mg / dL）。
- 出血素因の病歴。
- ウィルソン病の診断。
- -治験責任医師の意見では、被験者が研究を完了することを妨げる可能性が高い、または被験者が研究要件を適切に順守できない、または順守しない疾患または状態。
- -治験薬またはデバイスの受領が行われた他の治験への参加 この研究のスクリーニング前の30日。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2019年8月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年8月29日
最初の投稿 (実際)
2019年8月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月26日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CYP-001
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。