Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение гистидинатом меди при болезни Менкеса

26 февраля 2026 г. обновлено: Sentynl Therapeutics, Inc.
В этом исследовании исследуются клинические эффекты и безопасность подкожного лечения гистидинатом меди у пациентов с недавно диагностированной болезнью Менкеса в возрасте до 6 лет.

Обзор исследования

Статус

Одобрено для маркетинга

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Население среднего размера

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Соединенные Штаты, 33021
        • Memorial Healthcare Systems
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Maine
      • Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04102
        • Maine Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Montana
      • Helena, Montana, Соединенные Штаты, 59601
        • Shodair Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Описание

Критерии включения:

  1. Субъект должен быть недавно диагностированным пациентом с болезнью Менкеса в Соединенных Штатах.
  2. Должен подписать и поставить дату формы информированного согласия родителем или законным опекуном для этого исследования до проведения какой-либо оценки в этом исследовании.
  3. Мужчина или женщина в возрасте от 0 до

  4. Подтвержденный диагноз болезни Менкеса на основании следующих клинических и/или биохимических и/или молекулярных характеристик:

    Клинические: аномальный цвет и/или текстура волос, и/или судороги, и/или гипотония, и/или задержка развития; или биохимические: низкий уровень меди в сыворотке (< 75 мкг/дл) и/или церулоплазмин и/или аномальные уровни катехоламинов в плазме; или Молекулярная: мутация(и) в гене ATP7A (делеция/дупликация, нонсенс, миссенс или канонические или неканонические мутации соединения сплайсинга).

  5. У пациентов с недавно диагностированной болезнью Менкеса, у которых ожидается подтверждение молекулярной мутации гена ATP7A, эти пациенты должны иметь уровни меди в сыворотке < 75 мкг/дл.
  6. Способность придерживаться предписанного режима подкожных инъекций гистидината меди.
  7. Готовность соблюдать все учебные визиты и процедуры.

Критерий исключения:

  1. Ранее существовавшие заболевания печени (например, гепатит, атрезия желчевыводящих путей, цирроз печени) или почек (например, креатинин сыворотки >1,0 мг/дл).
  2. В анамнезе геморрагический диатез.
  3. Диагностика болезни Вильсона.
  4. Любое заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, с высокой вероятностью может помешать субъекту завершить исследование или при котором субъект не может или не будет надлежащим образом соблюдать требования исследования.
  5. Участие в любом другом исследовательском исследовании, в котором получение исследуемого препарата или устройства произошло в течение 30 дней до скрининга для этого исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sentynl Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 августа 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CYP-001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться