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Kupferhistidinat-Behandlung für die Menkes-Krankheit

26. Februar 2026 aktualisiert von: Sentynl Therapeutics, Inc.
Diese Studie untersucht die klinischen Wirkungen und die Sicherheit einer subkutanen Behandlung mit Kupferhistidinat bei Patienten mit neu diagnostizierter Menkes-Krankheit unter 6 Jahren.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Population mittlerer Größe

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Memorial Healthcare Systems
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Maine Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Montana
      • Helena, Montana, Vereinigte Staaten, 59601
        • Shodair Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Das Subjekt muss ein neu diagnostizierter Patient mit Menkes-Krankheit in den Vereinigten Staaten sein.
  2. Muss eine Einwilligungserklärung von Eltern oder Erziehungsberechtigten für diese Studie unterschreiben und datieren, bevor eine Bewertung in dieser Studie durchgeführt wird.
  3. Männlich oder weiblich, im Alter von 0 bis

  4. Bestätigte Diagnose der Menkes-Krankheit basierend auf den folgenden klinischen und/oder biochemischen und/oder molekularen Merkmalen:

    Klinisch: Abnormale Haarfarbe und/oder -textur und/oder Krampfanfälle und/oder Hypotonie und/oder Entwicklungsverzögerung; oder Biochemisch: Niedrige Serum-Kupferspiegel (< 75 mcg/dl) und/oder Ceruloplasmin und/oder abnormale Plasma-Katecholaminspiegel; oder Molekular: Mutation(en) im ATP7A-Gen (Deletion/Duplikation, Nonsense, Missense oder kanonische oder nicht-kanonische Splice-Junction-Mutationen).

  5. Bei Patienten mit neu diagnostizierter Menkes-Krankheit, deren molekulare ATP7A-Genmutationsbestätigung aussteht, sollten diese Patienten Kupferspiegel im Serum < 75 mcg/dL aufweisen.
  6. Fähigkeit, das vorgeschriebene subkutane Kupferhistidinat-Injektionsschema einzuhalten.
  7. Bereitschaft, alle Studienbesuche und Verfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorbestehende Leber- (z. B. Hepatitis, Gallengangsatresie, Zirrhose) oder Nierenerkrankung (z. B. Serum-Kreatinin > 1,0 mg/dl).
  2. Vorgeschichte von Blutungsdiathesen.
  3. Diagnose der Wilson-Krankheit.
  4. Jede Krankheit oder jeder Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden mit hoher Wahrscheinlichkeit vom Abschluss der Studie ausschließt oder bei dem der Proband die Studienanforderungen nicht angemessen erfüllen kann oder will.
  5. Teilnahme an einer anderen Prüfstudie, bei der der Erhalt des Prüfpräparats oder -geräts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening für diese Studie erfolgte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sentynl Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CYP-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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