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멘케스병에 대한 구리 히스티디네이트 치료

2026년 2월 26일 업데이트: Sentynl Therapeutics, Inc.
본 연구는 새로 진단된 6세 미만의 멘케스병 환자를 대상으로 Copper Histidinate 피하주사 치료의 임상적 효과와 안전성을 조사하였다.

연구 개요

상태

마케팅 승인

정황

개입 / 치료

연구 유형

확장된 액세스

확장 액세스 유형

  • 중간 규모 인구

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, 미국, 33021
        • Memorial Healthcare Systems
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Maine
      • Portland, Maine, 미국, 04102
        • Maine Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Montana
      • Helena, Montana, 미국, 59601
        • Shodair Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

설명

포함 기준:

  1. 피험자는 미국에서 새로 진단된 멘케스병 환자여야 합니다.
  2. 이 연구에서 평가가 수행되기 전에 이 연구에 대한 부모 또는 법적 보호자의 정보에 입각한 동의서에 서명하고 날짜를 기입해야 합니다.
  3. 만 0세~남녀

  4. 다음의 임상적 및/또는 생화학적 및/또는 분자적 특성에 근거한 멘케스병 진단 확인:

    임상: 비정상적인 모발 색상 및/또는 질감, 및/또는 발작 및/또는 긴장 저하 및/또는 발달 지연; 또는 생화학적: 낮은 혈청 구리 수치(< 75mcg/dL) 및/또는 세룰로플라스민 및/또는 비정상적인 혈장 카테콜아민 수치; 또는 분자: ATP7A 유전자의 돌연변이(결실/중복, 넌센스, 미스센스, 또는 정식 또는 비정규 스플라이스 접합부 돌연변이).

  5. 분자 ATP7A 유전자 돌연변이 확인이 보류 중인 새로 진단된 멘케스병 환자의 경우 이 환자의 혈청 구리 수치는 75mcg/dL 미만이어야 합니다.
  6. 처방된 구리 히스티디네이트 피하 주사 요법을 준수할 수 있는 능력.
  7. 모든 연구 방문 및 절차를 준수하려는 의지.

제외 기준:

  1. 기존의 간(예: 간염, 담도 폐쇄증, 간경화) 또는 신장 질환(예: 혈청 크레아티닌 >1.0 mg/dL).
  2. 출혈 체질의 역사.
  3. 윌슨병의 진단.
  4. 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구를 완료하는 것을 방해할 가능성이 높거나 피험자가 연구 요구 사항을 적절하게 준수할 수 없거나 따르지 않을 모든 질병 또는 상태.
  5. 본 연구를 위한 스크리닝 전 30일 이내에 조사 약물 또는 장치를 수령한 다른 조사 시험에 참여.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sentynl Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 8월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 8월 29일

처음 게시됨 (실제)

2019년 8월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 26일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CYP-001

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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