ミトコンドリアミオパシーにおける酸素ナノセンサーの検証
ヒト筋肉のミトコンドリア機能を定量化する低侵襲ナノセンサー技術の開発
過去のミトコンドリア病治療研究は、治療効果の決定に失敗しており、主な要因は、ミトコンドリア ミオパシー (MM) で検証済みのバイオ マーカーがないことです。 現在、MM 臨床介入試験を通じてテストされる可能性のある新しい治療法の数が増えており、MM 疾患の重症度、進行、および治療反応を確実に反映する定量的バイオマーカーの差し迫った必要性が生じています。
この研究の目的は、電気化学的酸素ナノセンサーの有効性を測定して、ヒト筋肉組織の生体内ミトコンドリア機能を測定し、MM 患者と健康なボランティアを区別する能力を測定することです。 このナノセンサー研究のデータと結果は、ミトコンドリア病患者の診断および治療アプローチの改善など、現在および将来の研究に貢献する可能性があります。
調査の概要
詳細な説明
これは治験用デバイスの臨床試験です。 MMの症例と健康なボランティアは、ハンドグリップ運動中に運動した（支配的な）前腕の筋肉でナノセンサー筋肉酸素測定を受けます。 同じ測定は、再現性を評価するために、各参加者が同じ前腕で同じ時間に7〜30日後に繰り返されます。
局所麻酔下で前腕にナノセンサーを配置した後、主要な結果の尺度はナノセンサー筋肉酸素レベルです。 副次評価項目は、痛みの評価です。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Sara Nguyen
- 電話番号：(267) 426-1986
- メール：nguyens2@chop.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Zarazuela Zolkipli-Cunningham
- 電話番号：(267) 426 4961
- メール：zolkipliz@chop.edu
研究場所
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
コンタクト：
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- メール：zolkipliz@chop.edu
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
健康なコントロールの包含基準
- 18 歳から 65 歳までの男女
- 研究参加のためのインフォームド コンセントを提供します。プロトコルを理解し、完了することができる
- 自立歩行が可能
- 自転車エルゴメトリーができる
MM ケースの包含基準
- 18 歳から 65 歳までの男女
- 研究参加のためのインフォームド コンセントを提供します。プロトコルを理解し、完了することができる
- -遺伝的に確認されたMMは、運動不耐性および筋力低下および疲労によって表されるミオパチーの主な症状を伴う原発性ミトコンドリア病（PMD）の診断によって定義されます。
- -フィラデルフィア小児病院（CHOP）の治験審査委員会（IRB）研究＃08-006177（Falk、PI）またはCHOP IRB＃16-013364（Zolkipli、PI）に以前に登録された（または登録予定）
- 自立歩行が可能
- 自転車エルゴメトリーができる
すべての参加者の除外基準
次のいずれかに該当する場合、対象は除外されます。
- -インフォームドコンセントを提供できず、エルゴメトリーを含むすべての研究手順を完了することができません
- 歩行不可能または独立して歩行できない
- 妊娠中
- 急性疾患による最近の入院から1か月以内
- -35％未満の駆出率とニューヨーク心臓協会の機能分類クラスIIIによって定義される重度の心臓病を患っています。または補足的な酸素療法または日中の換気サポートの必要性によって定義される重度の肺疾患
- 気管切開をする
- -既知の出血性疾患および/または既知の出血性疾患の家族歴（第一度近親者）を持っている
- 医学的理由で一時的に中止できないアスピリンまたはその他の抗血小板療法の毎日の摂取
- a) 先天性または後天性免疫不全を知っている、または疑っている; b) コルチコステロイドを含む免疫抑制薬の同時使用; c) 過去に再発した (年に 6 回を超える) 重度の (入院が必要な) 皮膚または軟部組織の感染症; d）手術または生検後の感染または創傷治癒の遅延の病歴; e）好中球絶対数が500 / mm3未満の好中球減少症の既知の病歴
- -毎日の経口摂取によって定義される慢性ステロイド治療を受けている（1か月以上）、または後天性ミオパシーを引き起こした甲状腺機能低下症などの未治療の内分泌障害がある
- 肥厚性瘢痕やケロイドになりやすい
- デュシェンヌ型筋ジストロフィーや先天性ミオパシーなど、他の既知の遺伝性ミオパチーがある
- -リドカインに対する既知のアレルギー
- -研究手順を完了する能力を妨げる可能性のある認知障害がある
- 治験責任医師の意見では、研究プロトコルの要件を順守できない、および/または何らかの理由で研究に不適切である
- 脆弱な集団の個人（囚人/被拘禁者など）
- 英語を話したり読んだりすることができない参加者（参加者は学習手順を完了するのに習熟している必要があるため）
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：影響を受ける MM ケース
MM症例の主要な適格基準には、運動不耐症および筋力低下および疲労によって表されるミオパシーの主な症状を伴う、遺伝的に確認されたMMを持つ身体能力のある成人（男性および女性、18〜65歳を含む）が含まれます。
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この研究の目的は、筋肉内の酸素レベル (ミトコンドリア機能の代理) を測定する「ナノセンサー」と呼ばれるデバイスをテストすることです。 ナノセンサーはヒトでテストされておらず、FDA の承認も受けていません。 研究ナノセンサーの寸法は、幅 1.8 mm x 長さ 6 mm x 深さ 0.3 mm です。 滅菌されたナノセンサーの配置には、筋肉の前腕組織にナノセンサーを手動で配置するための小さな切開が含まれます。 |
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他の：健康管理
成人の健康なボランティアは、年齢、生物学的性別、体格指数に基づいて、対応する MM ケースと個別に照合されます。
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この研究の目的は、筋肉内の酸素レベル (ミトコンドリア機能の代理) を測定する「ナノセンサー」と呼ばれるデバイスをテストすることです。 ナノセンサーはヒトでテストされておらず、FDA の承認も受けていません。 研究ナノセンサーの寸法は、幅 1.8 mm x 長さ 6 mm x 深さ 0.3 mm です。 滅菌されたナノセンサーの配置には、筋肉の前腕組織にナノセンサーを手動で配置するための小さな切開が含まれます。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ナノセンサー筋肉酸素 (Torr) レベル
時間枠：2回の調査訪問ごとにデータ収集に60分、最大6か月。
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ナノセンサーは、ベースライン、ハンドグリップ運動中、および運動後の筋肉の O2 レベルを測定しました。
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2回の調査訪問ごとにデータ収集に60分、最大6か月。
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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痛みと忍容性
時間枠：2回の研究訪問ごとに、最大6か月。
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2回の研究訪問ごとに、最大6か月。
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Zarazuela Zolkipli-Cunningham、Children's Hospital of Philadelphia
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。