Validação do Nanossensor de Oxigênio na Miopatia Mitocondrial
O desenvolvimento da tecnologia minimamente invasiva de nanosensores para quantificar a função mitocondrial no músculo humano
Estudos anteriores de tratamento de doenças mitocondriais não tiveram sucesso em determinar a eficácia do tratamento, e um fator importante foi a falta de biomarcadores validados na miopatia mitocondrial (MM). Atualmente, há um número crescente de novos tratamentos em potencial a serem testados por meio de ensaios clínicos de intervenção em MM, o que criou uma necessidade premente de biomarcadores quantitativos que reflitam de maneira confiável a gravidade, a progressão e a resposta terapêutica da doença de MM.
O objetivo do estudo é medir a eficácia de um nanossensor eletroquímico de oxigênio para medir a função mitocondrial in vivo no tecido muscular humano e sua capacidade de discriminar pacientes com MM de voluntários saudáveis. Os dados e resultados deste estudo de nanosensor podem contribuir para pesquisas atuais e futuras, incluindo abordagens diagnósticas e terapêuticas aprimoradas para pacientes com doença mitocondrial.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um ensaio clínico de dispositivo experimental. Casos de MM e voluntários saudáveis serão submetidos à medição de oxigênio muscular por nanosensor no músculo do antebraço exercitado (dominante) durante o exercício de preensão palmar. As mesmas medidas serão repetidas entre 7 e 30 dias depois no mesmo antebraço e no mesmo horário para cada participante avaliar a reprodutibilidade.
Após a colocação do nanossensor no antebraço sob anestesia local, o resultado primário é o nível de oxigênio muscular do nanosensor. A medida de resultado secundário é uma avaliação da dor.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Sara Nguyen
- Número de telefone: (267) 426-1986
- E-mail: nguyens2@chop.edu
Estude backup de contato
- Nome: Zarazuela Zolkipli-Cunningham
- Número de telefone: (267) 426 4961
- E-mail: zolkipliz@chop.edu
Locais de estudo
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Contato:
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- E-mail: zolkipliz@chop.edu
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão para controles saudáveis
- Homens e mulheres, dos 18 aos 65 anos, inclusive
- Fornecer consentimento informado para participação no estudo; capaz de entender e completar o protocolo
- Capaz de deambular de forma independente
- Capaz de realizar bicicleta ergométrica
Critérios de Inclusão para Casos MM
- Homens e mulheres, dos 18 aos 65 anos, inclusive
- Fornecer consentimento informado para participação no estudo; capaz de entender e completar o protocolo
- MM geneticamente confirmado, definido por um diagnóstico de doença mitocondrial primária (PMD) com sintomas predominantes de miopatia, expressos por intolerância ao exercício e fraqueza e fadiga muscular.
- Inscrito anteriormente (ou se inscreverá) no estudo do Conselho de Revisão Institucional (IRB) do Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) nº 08-006177 (Falk, PI) ou CHOP IRB nº 16-013364 (Zolkipli, PI)
- Capaz de deambular de forma independente
- Capaz de realizar bicicleta ergométrica
Critérios de exclusão para todos os participantes
Os indivíduos serão excluídos se qualquer um dos seguintes se aplicar:
- Incapaz de fornecer consentimento informado e concluir todos os procedimentos do estudo, incluindo ergometria
- Não ambulatório ou incapaz de deambular de forma independente
- Grávida
- Dentro de 1 mês de uma internação hospitalar recente devido a doença aguda
- Ter doença cardíaca grave definida por uma fração de ejeção inferior a 35% e classificação funcional da New York Heart Association Classe III; ou doença pulmonar grave definida pela necessidade de terapia suplementar com O2 ou suporte ventilatório diurno
- Ter uma traqueostomia
- Tem um distúrbio hemorrágico conhecido e/ou história familiar (parente de primeiro grau) com um distúrbio hemorrágico conhecido
- Ingestão diária de aspirina ou qualquer outra terapia antiplaquetária que não possa ser temporariamente descontinuada por razões médicas
- a) Tenham conhecida ou suspeitada imunodeficiência congénita ou adquirida; b) uso concomitante de drogas imunossupressoras, incluindo corticosteroides; c) história pregressa de infecções de pele ou tecidos moles recorrentes (mais de 6 vezes por ano) graves (exigindo hospitalização); d) história de infecção ou atraso na cicatrização de feridas após cirurgia ou biópsia; e) história conhecida de neutropenia com contagem absoluta de neutrófilos menor que 500/mm3
- Submetem-se a tratamento crônico com esteróides, conforme definido pela ingestão oral diária (por mais de 1 mês) ou têm endocrinopatias não tratadas existentes, como hipotireoidismo que causou miopatia adquirida
- Propenso a cicatrizes hipertróficas e quelóides
- Tem qualquer outra miopatia hereditária conhecida, como distrofia muscular de Duchenne ou miopatia congênita
- Alergia conhecida à lidocaína
- Ter um comprometimento cognitivo que pode impedir a capacidade de concluir os procedimentos do estudo
- Incapaz de cumprir os requisitos do protocolo do estudo e/ou inadequado para o estudo por qualquer motivo, na opinião do investigador principal
- Indivíduos de populações vulneráveis (por exemplo, prisioneiros/detentos)
- Participantes incapazes de falar e/ou ler inglês (pois os participantes deverão ser proficientes para concluir os procedimentos do estudo)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Diagnóstico
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Outro: Casos MM Afetados
Os principais critérios de elegibilidade para casos de MM incluem adultos fisicamente capazes (homens e mulheres, com idades entre 18 e 65 anos, inclusive) com MM geneticamente confirmado com sintomas predominantes de miopatia, expressos por intolerância ao exercício, fraqueza muscular e fadiga.
|
O objetivo do estudo é testar um dispositivo chamado "nanossensor", que mede os níveis de oxigênio (um indicador da função mitocondrial) no músculo. O nanossensor não foi testado em humanos nem foi aprovado pelo FDA. O nanossensor do estudo mede 1,8 mm de largura x 6 mm de comprimento x 0,3 mm de profundidade. A colocação do nanossensor esterilizado envolve uma pequena incisão para colocação manual do nanossensor no tecido muscular do antebraço. |
|
Outro: Controles Saudáveis
Voluntários adultos saudáveis serão pareados individualmente com casos de MM correspondentes com base na idade, sexo biológico e índice de massa corporal.
|
O objetivo do estudo é testar um dispositivo chamado "nanossensor", que mede os níveis de oxigênio (um indicador da função mitocondrial) no músculo. O nanossensor não foi testado em humanos nem foi aprovado pelo FDA. O nanossensor do estudo mede 1,8 mm de largura x 6 mm de comprimento x 0,3 mm de profundidade. A colocação do nanossensor esterilizado envolve uma pequena incisão para colocação manual do nanossensor no tecido muscular do antebraço. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Níveis de oxigênio muscular de nanosensor (Torr)
Prazo: 60 minutos para coleta de dados a cada 2 visitas do estudo, até 6 meses.
|
O nanosensor mediu os níveis de O2 muscular no início, durante o exercício de preensão manual e após o exercício
|
60 minutos para coleta de dados a cada 2 visitas do estudo, até 6 meses.
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Dor e tolerabilidade
Prazo: A cada 2 visitas de estudo, até 6 meses.
|
A cada 2 visitas de estudo, até 6 meses.
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, Children's Hospital of Philadelphia
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 17-014130
- 5U54NS078059-12 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .