氧纳米传感器在线粒体肌病中的验证
开发微创纳米传感器技术量化人体肌肉线粒体功能
过去的线粒体疾病治疗研究未能确定治疗效果，一个主要因素是线粒体肌病 (MM) 缺乏经过验证的生物标志物。 目前有越来越多的潜在新疗法需要通过 MM 临床干预试验进行测试，这就迫切需要能够可靠地反映 MM 疾病严重程度、进展和治疗反应的定量生物标志物。
该研究的目的是测量电化学氧纳米传感器测量人体肌肉组织中线粒体功能的功效，及其区分 MM 患者和健康志愿者的能力。 这项纳米传感器研究的数据和结果可能有助于当前和未来的研究，包括改进线粒体疾病患者的诊断和治疗方法。
研究概览
详细说明
这是一项研究性设备临床试验。 MM 病例和健康志愿者将在握力运动期间对运动的（主要）前臂肌肉进行纳米传感器肌肉氧测量。 7 到 30 天后，将在同一前臂和一天中的同一时间对每个参与者重复相同的测量，以评估可重复性。
在局部麻醉下将纳米传感器放置在前臂后，主要结果测量是纳米传感器-肌肉氧水平。 次要结果测量是对疼痛的评估。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Sara Nguyen
- 电话号码：(267) 426-1986
- 邮箱：nguyens2@chop.edu
研究联系人备份
- 姓名：Zarazuela Zolkipli-Cunningham
- 电话号码：(267) 426 4961
- 邮箱：zolkipliz@chop.edu
学习地点
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
接触：
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- 邮箱：zolkipliz@chop.edu
-
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
健康对照的纳入标准
- 男性和女性，年龄在 18 至 65 岁之间，包括在内
- 提供参与研究的知情同意书；能够理解并完成协议
- 能够独立行走
- 能够进行自行车测功
MM 病例的纳入标准
- 男性和女性，年龄在 18 至 65 岁之间，包括在内
- 提供参与研究的知情同意书；能够理解并完成协议
- 经遗传学确认的 MM，定义为原发性线粒体疾病 (PMD) 的诊断，其主要症状表现为运动不耐受、肌肉无力和疲劳。
- 曾参加（或即将参加）费城儿童医院 (CHOP) 机构审查委员会 (IRB) 研究 #08-006177（Falk, PI）或 CHOP IRB #16-013364（Zolkipli, PI）
- 能够独立行走
- 能够进行自行车测功
所有参与者的排除标准
如果以下任何一项适用，受试者将被排除在外：
- 无法提供知情同意并完成所有研究程序，包括测力计
- 不能走动或不能独立走动
- 孕
- 最近因急性疾病入院后 1 个月内
- 患有射血分数低于 35% 和纽约心脏协会功能分类 III 级所定义的严重心脏病；或需要补充 O2 治疗或日间通气支持所定义的严重肺部疾病
- 进行气管切开术
- 有已知的出血性疾病和/或已知出血性疾病的家族史（一级亲属）
- 每日服用阿司匹林或因医疗原因不能暂时停止的任何其他抗血小板疗法
- a) 已知或怀疑患有先天性或获得性免疫缺陷； b) 同时使用免疫抑制药物，包括皮质类固醇； c) 既往有反复（每年超过 6 次）严重（需要住院）皮肤或软组织感染史； d) 感染史或手术或活检后伤口愈合延迟； e) 已知的中性粒细胞减少史，中性粒细胞绝对计数低于 500/mm3
- 接受每日口服摄入定义的慢性类固醇治疗（超过 1 个月）或存在未经治疗的内分泌疾病，例如导致获得性肌病的甲状腺功能减退症
- 容易出现增生性疤痕和瘢痕疙瘩
- 有任何其他已知的遗传性肌病，例如杜氏肌营养不良症或先天性肌病
- 已知对利多卡因过敏
- 有认知障碍，可能会妨碍完成学习程序的能力
- 主要研究者认为无法遵守研究方案的要求和/或出于任何原因不适合研究
- 来自弱势群体的个人（例如，囚犯/被拘留者）
- 无法说和/或阅读英语的参与者（因为参与者需要精通完成学习程序）
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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其他：受影响的MM个案
MM 病例的关键资格标准包括身体健康的成年人（男性和女性，年龄在 18 至 65 岁之间，包括在内）和经基因确认的 MM，其主要症状表现为运动不耐受、肌肉无力和疲劳。
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该研究的目的是测试一种称为“纳米传感器”的装置，该装置可测量肌肉中的氧气水平（线粒体功能的代表）。 纳米传感器尚未在人体中进行过测试，也未获得 FDA 的批准。 研究纳米传感器测量 1.8 毫米宽 x 6 毫米长 x 0.3 毫米深。 灭菌纳米传感器的放置涉及一个小切口，用于手动将纳米传感器放置在肌肉前臂组织中。 |
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其他：健康对照
成年健康志愿者将根据年龄、生理性别和体重指数与相应的 MM 病例进行个体匹配。
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该研究的目的是测试一种称为“纳米传感器”的装置，该装置可测量肌肉中的氧气水平（线粒体功能的代表）。 纳米传感器尚未在人体中进行过测试，也未获得 FDA 的批准。 研究纳米传感器测量 1.8 毫米宽 x 6 毫米长 x 0.3 毫米深。 灭菌纳米传感器的放置涉及一个小切口，用于手动将纳米传感器放置在肌肉前臂组织中。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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纳米传感器-肌肉氧 (Torr) 水平
大体时间：每 2 次研究访视的数据收集时间为 60 分钟，最多 6 个月。
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纳米传感器测量基线、握力运动期间和运动后的肌肉 O2 水平
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每 2 次研究访视的数据收集时间为 60 分钟，最多 6 个月。
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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疼痛和耐受性
大体时间：每 2 次研究访问，最多 6 个月。
|
每 2 次研究访问，最多 6 个月。
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Zarazuela Zolkipli-Cunningham、Children's Hospital of Philadelphia
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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