Validace kyslíkového nanosensoru u mitochondriální myopatie
Vývoj minimálně invazivní technologie nanosenzorů pro kvantifikaci mitochondriální funkce v lidském svalu
Minulé studie léčby mitochondriálních onemocnění byly neúspěšné při určování účinnosti léčby a hlavním faktorem byl nedostatek ověřených biomarkerů u mitochondriální myopatie (MM). V současnosti existuje rostoucí počet potenciálních nových léčebných postupů, které mají být testovány prostřednictvím klinických intervenčních studií MM, což vytvořilo naléhavou potřebu kvantitativních biomarkerů, které spolehlivě odrážejí závažnost, progresi a terapeutickou odpověď MM.
Účelem studie je změřit účinnost elektrochemického kyslíkového nanosenzoru pro měření in vivo mitochondriální funkce v lidské svalové tkáni a jeho schopnost odlišit pacienty s MM od zdravých dobrovolníků. Data a výsledky z této studie nanosenzorů mohou přispět k současnému a budoucímu výzkumu, včetně vylepšených diagnostických a terapeutických přístupů pro pacienty s mitochondriálním onemocněním.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je zkušební klinická studie zařízení. Případy MM a zdraví dobrovolníci podstoupí měření kyslíku ve svalech nanosenzorem v procvičovaném (dominantním) svalu předloktí během cvičení hmatů. Stejná měření budou opakována mezi 7 a 30 dny později na stejném předloktí a ve stejnou denní dobu pro každého účastníka pro posouzení reprodukovatelnosti.
Po umístění nanosenzoru do předloktí v lokální anestezii je primárním výsledným měřítkem hladiny kyslíku ve svalech nanosenzorů. Sekundárním výsledným měřítkem je hodnocení bolesti.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Sara Nguyen
- Telefonní číslo: (267) 426-1986
- E-mail: nguyens2@chop.edu
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Zarazuela Zolkipli-Cunningham
- Telefonní číslo: (267) 426 4961
- E-mail: zolkipliz@chop.edu
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- E-mail: zolkipliz@chop.edu
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria zahrnutí pro zdravé kontroly
- Muži a ženy ve věku od 18 do 65 let včetně
- Poskytnout informovaný souhlas s účastí ve studii; schopen porozumět protokolu a dokončit jej
- Schopnost samostatné chůze
- Schopnost provádět cyklistickou ergometrii
Kritéria zahrnutí pro případy MM
- Muži a ženy ve věku od 18 do 65 let včetně
- Poskytnout informovaný souhlas s účastí ve studii; schopen porozumět protokolu a dokončit jej
- Geneticky potvrzený MM, jak je definováno diagnózou primárního mitochondriálního onemocnění (PMD) s převládajícími příznaky myopatie vyjádřené intolerancí zátěže a svalovou slabostí a únavou.
- Dříve se zapsali (nebo se zapíší) do studie Institutional Review Board (IRB) Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) č. 08-006177 (Falk, PI) nebo CHOP IRB č. 16-013364 (Zolkipli, PI)
- Schopnost samostatné chůze
- Schopnost provádět cyklistickou ergometrii
Kritéria vyloučení pro všechny účastníky
Subjekty budou vyloučeny, pokud platí některá z následujících podmínek:
- Neschopnost poskytnout informovaný souhlas a dokončit všechny postupy studie, včetně ergometrie
- Nechodí nebo není schopen samostatné chůze
- Těhotná
- Do 1 měsíce od nedávného přijetí do nemocnice z důvodu akutního onemocnění
- Máte závažné srdeční onemocnění definované ejekční frakcí nižší než 35 % a třídou III funkční klasifikace podle New York Heart Association; nebo závažné plicní onemocnění definované potřebou doplňkové O2 terapie nebo denní ventilační podpory
- Proveďte tracheostomii
- Máte známou poruchu krvácení a/nebo rodinnou anamnézu (příbuzný prvního stupně) se známou poruchou krvácivosti
- Denní příjem aspirinu nebo jakékoli jiné protidestičkové terapie, kterou nelze dočasně přerušit ze zdravotních důvodů
- a) mají známou nebo suspektní vrozenou nebo získanou imunitní nedostatečnost; b) současné užívání imunosupresivních léků, včetně kortikosteroidů; c) v minulosti se opakující (více než 6krát ročně) závažné (vyžadovaná hospitalizace) infekce kůže nebo měkkých tkání v minulosti; d) anamnéza infekce nebo opožděného hojení ran po operaci nebo biopsii; e) známá anamnéza neutropenie s absolutním počtem neutrofilů nižším než 500/mm3
- Podstupujte chronickou léčbu steroidy definovanou denním perorálním příjmem (po dobu delší než 1 měsíc) nebo máte existující neléčené endokrinopatie, jako je hypotyreóza, která způsobila získanou myopatii
- Sklon k hypertrofickým jizvám a keloidům
- Máte jakoukoli jinou známou dědičnou myopatii, jako je Duchennova svalová dystrofie nebo vrozená myopatie
- Známá alergie na lidokain
- Mít kognitivní poruchu, která může bránit schopnosti dokončit studijní postupy
- Podle názoru hlavního zkoušejícího nelze splnit požadavky protokolu studie a/nebo se pro studii z jakéhokoli důvodu nehodí
- Jednotlivci ze zranitelné populace (např. vězni/zadržené osoby)
- Účastníci, kteří nejsou schopni mluvit a/nebo číst anglicky (protože účastníci budou muset být zdatní k dokončení studijních postupů)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Diagnostický
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Dotčené případy MM
Klíčová kritéria způsobilosti pro případy MM zahrnují fyzicky zdatné dospělé (muži a ženy, věk 18 až 65 let včetně) s geneticky potvrzeným MM s převládajícími příznaky myopatie, vyjádřenými nesnášenlivostí zátěže a svalovou slabostí a únavou.
|
Účelem studie je otestovat zařízení zvané „nanosensor“, které měří hladiny kyslíku (zástupce mitochondriální funkce) ve svalu. Nanosenzor nebyl testován na lidech ani nebyl schválen FDA. Studijní nanosenzor měří 1,8 mm šířka x 6 mm délka x 0,3 mm hloubka. Umístění sterilizovaného nanosenzoru zahrnuje malý řez pro ruční umístění nanosenzoru do svalové tkáně předloktí. |
|
Jiný: Zdravé ovládání
Dospělým zdravým dobrovolníkům budou individuálně přiřazeny odpovídající případy MM na základě věku, biologického pohlaví a indexu tělesné hmotnosti.
|
Účelem studie je otestovat zařízení zvané „nanosensor“, které měří hladiny kyslíku (zástupce mitochondriální funkce) ve svalu. Nanosenzor nebyl testován na lidech ani nebyl schválen FDA. Studijní nanosenzor měří 1,8 mm šířka x 6 mm délka x 0,3 mm hloubka. Umístění sterilizovaného nanosenzoru zahrnuje malý řez pro ruční umístění nanosenzoru do svalové tkáně předloktí. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hladiny nanosenzorového svalového kyslíku (Torr).
Časové okno: 60 minut na sběr dat při každých 2 studijních návštěvách po dobu až 6 měsíců.
|
Nanosenzor měřil hladiny svalového O2 na začátku, během cvičení na rukou a po cvičení
|
60 minut na sběr dat při každých 2 studijních návštěvách po dobu až 6 měsíců.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bolest a snášenlivost
Časové okno: Při každých 2 studijních návštěvách po dobu až 6 měsíců.
|
Při každých 2 studijních návštěvách po dobu až 6 měsíců.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, Children's Hospital of Philadelphia
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 17-014130
- 5U54NS078059-12 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .