Walidacja nanosensora tlenu w miopatii mitochondrialnej
Rozwój małoinwazyjnej technologii nanoczujników do ilościowego określania funkcji mitochondriów w mięśniach ludzkich
Wcześniejsze badania dotyczące leczenia chorób mitochondrialnych zakończyły się niepowodzeniem w określeniu skuteczności leczenia, a głównym czynnikiem był brak zatwierdzonych biomarkerów miopatii mitochondrialnej (MM). Obecnie istnieje coraz większa liczba potencjalnych nowych metod leczenia, które należy przetestować w ramach klinicznych badań interwencyjnych MM, co stworzyło pilną potrzebę ilościowych biomarkerów, które niezawodnie odzwierciedlają ciężkość, progresję i odpowiedź terapeutyczną choroby MM.
Celem badania jest zmierzenie skuteczności elektrochemicznego nanoczujnika tlenu do pomiaru funkcji mitochondriów in vivo w ludzkiej tkance mięśniowej oraz jego zdolności do odróżnienia pacjentów ze szpiczakiem mnogim od zdrowych ochotników. Dane i wyniki tego badania nanoczujnikowego mogą przyczynić się do obecnych i przyszłych badań, w tym ulepszonych metod diagnostycznych i terapeutycznych dla pacjentów z chorobą mitochondrialną.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To jest badanie kliniczne urządzenia eksperymentalnego. Przypadki MM i zdrowi ochotnicy zostaną poddani pomiarowi tlenu w mięśniach za pomocą nanosensora w ćwiczonym (dominującym) mięśniu przedramienia podczas ćwiczeń na uchwycie dłoni. Te same pomiary zostaną powtórzone od 7 do 30 dni później na tym samym przedramieniu io tej samej porze dnia dla każdego uczestnika w celu oceny odtwarzalności.
Po umieszczeniu nanosensora w przedramieniu w znieczuleniu miejscowym, podstawowym wskaźnikiem wyniku jest poziom tlenu w mięśniach nanosensora. Drugorzędną miarą wyniku jest ocena bólu.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Sara Nguyen
- Numer telefonu: (267) 426-1986
- E-mail: nguyens2@chop.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Zarazuela Zolkipli-Cunningham
- Numer telefonu: (267) 426 4961
- E-mail: zolkipliz@chop.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- E-mail: zolkipliz@chop.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia dla zdrowych kontroli
- Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 65 lat włącznie
- Wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu; w stanie zrozumieć i wypełnić protokół
- Zdolny do samodzielnego poruszania się
- Potrafi wykonać ergometrię rowerową
Kryteria włączenia dla przypadków MM
- Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 65 lat włącznie
- Wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu; w stanie zrozumieć i wypełnić protokół
- Genetycznie potwierdzony MM, zdefiniowany przez rozpoznanie pierwotnej choroby mitochondrialnej (PMD) z dominującymi objawami miopatii, wyrażającymi się nietolerancją wysiłku oraz osłabieniem i zmęczeniem mięśni.
- Wcześniej zapisani (lub zostaną zapisani) do badania Institutional Review Board (IRB) Szpitala Dziecięcego w Filadelfii (CHOP) nr 08-006177 (Falk, PI) lub CHOP IRB nr 16-013364 (Zolkipli, PI)
- Zdolny do samodzielnego poruszania się
- Potrafi wykonać ergometrię rowerową
Kryteria wykluczenia dla wszystkich uczestników
Uczestnicy zostaną wykluczeni, jeśli spełniony zostanie którykolwiek z poniższych warunków:
- Niemożność wyrażenia świadomej zgody i ukończenia wszystkich procedur badawczych, w tym ergometrii
- Nie chodzący lub niezdolny do samodzielnego poruszania się
- W ciąży
- W ciągu 1 miesiąca od niedawnego przyjęcia do szpitala z powodu ostrej choroby
- mają ciężką chorobę serca, zdefiniowaną jako frakcja wyrzutowa poniżej 35% i klasyfikację czynnościową III według Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego; lub ciężka choroba płuc, zdefiniowana jako konieczność dodatkowej terapii O2 lub wspomagania wentylacji w ciągu dnia
- Miej tracheostomię
- Mają znane zaburzenie krzepnięcia krwi i/lub wywiad rodzinny (krewny pierwszego stopnia) ze znanym zaburzeniem krzepnięcia krwi
- Codzienne przyjmowanie aspiryny lub innej terapii przeciwpłytkowej, której nie można czasowo przerwać z powodów medycznych
- a) mają rozpoznany lub podejrzewany wrodzony lub nabyty niedobór odporności; b) jednoczesne stosowanie leków immunosupresyjnych, w tym kortykosteroidów; c) w przeszłości nawracające (ponad 6 razy w roku) ciężkie (wymagające hospitalizacji) zakażenia skóry lub tkanek miękkich; d) historia infekcji lub opóźnionego gojenia się rany po operacji lub biopsji; e) znana historia neutropenii z bezwzględną liczbą neutrofili poniżej 500/mm3
- przewlekle leczonych sterydami, zdefiniowanymi jako codzienne przyjmowanie doustne (przez ponad 1 miesiąc) lub z istniejącymi nieleczonymi endokrynopatiami, takimi jak niedoczynność tarczycy, która spowodowała nabytą miopatię
- Skłonny do przerosłych blizn i bliznowców
- Masz jakąkolwiek inną znaną dziedziczną miopatię, taką jak dystrofia mięśniowa Duchenne'a lub wrodzona miopatia
- Znana alergia na lidokainę
- Mieć upośledzenie funkcji poznawczych, które może uniemożliwić ukończenie procedur badawczych
- Niezdolny do spełnienia wymagań protokołu badania i/lub nienadający się do badania z jakiegokolwiek powodu w opinii kierownika projektu
- Osoby z wrażliwych populacji (np. więźniowie/aresztowani)
- Uczestnicy, którzy nie potrafią mówić i/lub czytać po angielsku (ponieważ uczestnicy będą musieli wykazać się biegłością, aby ukończyć procedury badawcze)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Diagnostyczny
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Dotknięte przypadki MM
Kluczowe kryteria kwalifikacyjne dla przypadków szpiczaka mnogiego obejmują sprawne fizycznie osoby dorosłe (mężczyźni i kobiety, w wieku od 18 do 65 lat włącznie) z potwierdzonym genetycznie szpiczakiem mnogim z dominującymi objawami miopatii wyrażającymi się nietolerancją wysiłku oraz osłabieniem i zmęczeniem mięśni.
|
Celem badania jest przetestowanie urządzenia zwanego „nanosensorem”, które mierzy poziom tlenu (wskaźnik funkcji mitochondriów) w mięśniach. Nanoczujnik nie był testowany na ludziach ani nie został zatwierdzony przez FDA. Badany nanoczujnik ma wymiary 1,8 mm szerokości x 6 mm długości x 0,3 mm głębokości. Umieszczenie wysterylizowanego nanosensora obejmuje małe nacięcie w celu ręcznego umieszczenia nanosensora w tkance mięśniowej przedramienia. |
|
Inny: Zdrowe kontrole
Dorośli zdrowi ochotnicy zostaną indywidualnie dopasowani do odpowiednich przypadków MM na podstawie wieku, płci biologicznej i wskaźnika masy ciała.
|
Celem badania jest przetestowanie urządzenia zwanego „nanosensorem”, które mierzy poziom tlenu (wskaźnik funkcji mitochondriów) w mięśniach. Nanoczujnik nie był testowany na ludziach ani nie został zatwierdzony przez FDA. Badany nanoczujnik ma wymiary 1,8 mm szerokości x 6 mm długości x 0,3 mm głębokości. Umieszczenie wysterylizowanego nanosensora obejmuje małe nacięcie w celu ręcznego umieszczenia nanosensora w tkance mięśniowej przedramienia. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poziom tlenu w mięśniach nanoczujnika (Torr).
Ramy czasowe: 60 minut na zbieranie danych podczas każdych 2 wizyt studyjnych, do 6 miesięcy.
|
Nanosensor mierzył poziomy O2 w mięśniach na linii podstawowej, podczas ćwiczeń z uchwytem i po wysiłku
|
60 minut na zbieranie danych podczas każdych 2 wizyt studyjnych, do 6 miesięcy.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ból i tolerancja
Ramy czasowe: Na każde 2 wizyty studyjne, do 6 miesięcy.
|
Na każde 2 wizyty studyjne, do 6 miesięcy.
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, Children's Hospital of Philadelphia
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 17-014130
- 5U54NS078059-12 (Grant/umowa NIH USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .