Az oxigén nanoszenzor validálása mitokondriális myopathiában
Minimálisan invazív nanoszenzoros technológia fejlesztése az emberi izom mitokondriális funkciójának számszerűsítésére
A mitokondriális betegségek kezelésével kapcsolatos múltbeli vizsgálatok sikertelenek voltak a kezelés hatékonyságának meghatározásában, és a fő tényező a validált biomarkerek hiánya volt a mitokondriális myopathiában (MM). Jelenleg egyre több potenciális új kezelést kell tesztelni MM klinikai beavatkozási kísérleteken keresztül, ami sürgető igényt teremtett olyan kvantitatív biomarkerekre, amelyek megbízhatóan tükrözik az MM-betegség súlyosságát, progresszióját és terápiás választ.
A vizsgálat célja egy elektrokémiai oxigén nanoszenzor hatékonyságának mérése az emberi izomszövet in vivo mitokondriális funkciójának mérésére, valamint az MM-betegek megkülönböztetésére az egészséges önkéntesektől. A nanoszenzoros vizsgálatból származó adatok és eredmények hozzájárulhatnak a jelenlegi és jövőbeli kutatásokhoz, beleértve a mitokondriális betegségben szenvedő betegek jobb diagnosztikai és terápiás megközelítéseit.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy vizsgálati eszköz klinikai vizsgálata. Az MM esetek és az egészséges önkéntesek nanoszenzoros izom oxigénmérésen mennek keresztül megedzett (domináns) alkarizomban a kézfogás során. Ugyanezt a mérést 7 és 30 nappal később megismétlik ugyanabban az alkarban és a nap ugyanabban az időpontjában minden résztvevőnél a reprodukálhatóság értékelésére.
Miután a nanoszenzort az alkarba helyezték helyi érzéstelenítésben, az elsődleges eredménymérő a nanoszenzor-izom oxigénszintje. A másodlagos eredménymérő a fájdalom felmérése.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Sara Nguyen
- Telefonszám: (267) 426-1986
- E-mail: nguyens2@chop.edu
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Zarazuela Zolkipli-Cunningham
- Telefonszám: (267) 426 4961
- E-mail: zolkipliz@chop.edu
Tanulmányi helyek
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Kapcsolatba lépni:
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- E-mail: zolkipliz@chop.edu
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok az egészséges kontrollokhoz
- Férfiak és nők, 18 és 65 év közöttiek
- Tájékozott beleegyezés megadása a tanulmányban való részvételhez; képes megérteni és kitölteni a protokollt
- Képes önállóan közlekedni
- Képes kerékpár ergometriát végezni
Bevonási kritériumok MM esetekhez
- Férfiak és nők, 18 és 65 év közöttiek
- Tájékozott beleegyezés megadása a tanulmányban való részvételhez; képes megérteni és kitölteni a protokollt
- Genetikailag megerősített MM, amelyet az elsődleges mitokondriális betegség (PMD) diagnózisa határoz meg, a myopathia domináns tüneteivel, amelyet edzés intolerancia, valamint izomgyengeség és fáradtság fejez ki.
- Korábban beiratkozott a Philadelphiai Gyermekkórház (CHOP) Institutional Review Board (IRB) 08-006177 (Falk, PI) vagy CHOP IRB #16-013364 (Zolkipli, PI) vizsgálatába
- Képes önállóan közlekedni
- Képes kerékpár ergometriát végezni
Kizárási kritériumok minden résztvevő számára
Az alanyok kizárásra kerülnek, ha az alábbiak bármelyike fennáll:
- Nem tud tájékozott beleegyezést adni és nem tudja elvégezni az összes vizsgálati eljárást, beleértve az ergometriát is
- Nem járóképes vagy nem képes önállóan járni
- Terhes
- Akut betegség miatti közelmúltbeli kórházi felvételt követő 1 hónapon belül
- Súlyos szívbetegsége van, amelyet a 35%-nál kisebb ejekciós frakció és a New York Heart Association III. osztályba sorolt funkcionális osztály határozza meg; vagy súlyos tüdőbetegség, amelyet kiegészítő O2-terápia vagy nappali lélegeztetési támogatás szükségessége határoz meg
- Csináljon tracheostomiát
- Ismert vérzési rendellenessége van és/vagy családi kórtörténete (elsőfokú rokona) ismert vérzési rendellenességgel
- napi aszpirin vagy bármely más vérlemezke-ellenes terápia bevitele, amely orvosi okokból átmenetileg nem szakítható meg
- a) Veleszületett vagy szerzett immunhiánya ismert vagy gyanítható; b) immunszuppresszív gyógyszerek egyidejű alkalmazása, beleértve a kortikoszteroidokat is; c) ismétlődő (évente több mint 6 alkalommal) súlyos (kórházi kezelést igénylő) bőr- vagy lágyrészfertőzés a múltban; d) az anamnézisben szereplő fertőzés vagy késleltetett sebgyógyulás műtét vagy biopszia után; e) ismert neutropenia anamnézisében, ahol az abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 500/mm3
- Krónikus szteroid kezelésben részesül a napi orális bevitel szerint (több mint 1 hónapig), vagy ha már kezeletlen endokrinbetegsége van, mint például hypothyreosis, amely szerzett myopathiát okozott
- Hajlamos hipertrófiás hegekre és keloidokra
- Bármilyen más ismert örökletes myopathiája van, mint például Duchenne-izomdystrophia vagy veleszületett myopathia
- Ismert allergia lidokainra
- Kognitív károsodása van, amely megakadályozhatja a tanulmányi eljárások elvégzésének képességét
- A vizsgálatvezető véleménye szerint nem tud megfelelni a vizsgálati protokoll követelményeinek és/vagy a vizsgálatra bármilyen okból alkalmatlan
- Kiszolgáltatott csoportokból származó egyének (például foglyok/fogvatartottak)
- Olyan résztvevők, akik nem tudnak angolul beszélni és/vagy olvasni (mivel a résztvevőknek jártasnak kell lenniük a tanulmányi eljárások elvégzéséhez)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Diagnosztikai
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Érintett MM-esetek
Az MM-esetek kulcsfontosságú jogosultsági kritériumai közé tartoznak a fizikailag alkalmas felnőttek (férfiak és nők, 18-65 éves korig), akik genetikailag igazolt MM-ben szenvednek, és a myopathia domináns tüneteit testmozgás-intolerancia, izomgyengeség és fáradtság fejezi ki.
|
A vizsgálat célja egy „nanoszenzornak” nevezett eszköz tesztelése, amely méri az izom oxigénszintjét (a mitokondriális funkció proxyja). A nanoszenzort nem tesztelték embereken, és az FDA sem hagyta jóvá. A vizsgált nanoszenzor méretei: 1,8 mm szélesség x 6 mm hosszúság x 0,3 mm mélység. A sterilizált nanoszenzor elhelyezése egy kis bemetszéssel jár a nanoszenzor kézi elhelyezéséhez az alkar izomszövetébe. |
|
Egyéb: Egészséges ellenőrzések
A felnőtt egészséges önkénteseket a kor, a biológiai nem és a testtömeg-index alapján egyénileg egyeztetik a megfelelő MM esetekkel.
|
A vizsgálat célja egy „nanoszenzornak” nevezett eszköz tesztelése, amely méri az izom oxigénszintjét (a mitokondriális funkció proxyja). A nanoszenzort nem tesztelték embereken, és az FDA sem hagyta jóvá. A vizsgált nanoszenzor méretei: 1,8 mm szélesség x 6 mm hosszúság x 0,3 mm mélység. A sterilizált nanoszenzor elhelyezése egy kis bemetszéssel jár a nanoszenzor kézi elhelyezéséhez az alkar izomszövetébe. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nanoszenzor-izom oxigén (Torr) szintje
Időkeret: 60 perc adatgyűjtésre minden 2 tanulmányi látogatás alkalmával, legfeljebb 6 hónapig.
|
A nanoszenzor mérte az izom O2-szintjét az alapvonalon, a markolatos gyakorlat során és edzés után
|
60 perc adatgyűjtésre minden 2 tanulmányi látogatás alkalmával, legfeljebb 6 hónapig.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Fájdalom és tolerálhatóság
Időkeret: 2 tanulmányi látogatásonként, legfeljebb 6 hónapig.
|
2 tanulmányi látogatásonként, legfeljebb 6 hónapig.
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, Children's Hospital of Philadelphia
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 17-014130
- 5U54NS078059-12 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .