Convalida del nanosensore di ossigeno nella miopatia mitocondriale
Lo sviluppo della tecnologia dei nanosensori minimamente invasiva per quantificare la funzione mitocondriale nel muscolo umano
Gli studi precedenti sul trattamento della malattia mitocondriale non hanno avuto successo nel determinare l'efficacia del trattamento e un fattore importante è stata la mancanza di biomarcatori convalidati nella miopatia mitocondriale (MM). Attualmente esiste un numero crescente di potenziali nuovi trattamenti da testare attraverso studi di intervento clinico sul MM, il che ha creato un urgente bisogno di biomarcatori quantitativi che riflettano in modo affidabile la gravità, la progressione e la risposta terapeutica della malattia del MM.
Lo scopo dello studio è misurare l'efficacia di un nanosensore di ossigeno elettrochimico per misurare la funzione mitocondriale in vivo nel tessuto muscolare umano e la sua capacità di discriminare i pazienti affetti da MM da volontari sani. I dati ei risultati di questo studio sui nanosensori possono contribuire alla ricerca attuale e futura, compresi approcci diagnostici e terapeutici migliorati per i pazienti con malattia mitocondriale.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questa è una sperimentazione clinica del dispositivo sperimentale. I casi di MM e i volontari sani saranno sottoposti a misurazione dell'ossigeno muscolare con nanosensori nel muscolo dell'avambraccio esercitato (dominante) durante l'esercizio di presa. Le stesse misurazioni verranno ripetute tra 7 e 30 giorni dopo nello stesso avambraccio e alla stessa ora del giorno per ogni partecipante per valutare la riproducibilità.
Dopo il posizionamento del nanosensore nell'avambraccio in anestesia locale, la misura dell'esito primario sono i livelli di ossigeno nanosensore-muscolo. La misura dell'esito secondario è una valutazione del dolore.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Sara Nguyen
- Numero di telefono: (267) 426-1986
- Email: nguyens2@chop.edu
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Zarazuela Zolkipli-Cunningham
- Numero di telefono: (267) 426 4961
- Email: zolkipliz@chop.edu
Luoghi di studio
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Contatto:
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- Email: zolkipliz@chop.edu
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione per controlli sani
- Maschi e femmine, di età compresa tra i 18 e i 65 anni compresi
- Fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio; in grado di comprendere e completare il protocollo
- In grado di deambulare in modo indipendente
- In grado di eseguire l'ergometria della bicicletta
Criteri di inclusione per i casi MM
- Maschi e femmine, di età compresa tra i 18 e i 65 anni compresi
- Fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio; in grado di comprendere e completare il protocollo
- MM geneticamente confermato come definito da una diagnosi di malattia mitocondriale primaria (PMD) con sintomi predominanti di miopatia espressi da intolleranza all'esercizio e debolezza muscolare e affaticamento.
- Iscritto in precedenza (o si iscriverà) allo studio dell'Institutional Review Board (IRB) del Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) n. 08-006177 (Falk, PI) o al CHOP IRB n. 16-013364 (Zolkipli, PI)
- In grado di deambulare in modo indipendente
- In grado di eseguire l'ergometria della bicicletta
Criteri di esclusione per tutti i partecipanti
I soggetti saranno esclusi se si verifica una delle seguenti condizioni:
- Incapace di fornire il consenso informato e completare tutte le procedure dello studio, inclusa l'ergometria
- Non deambulante o incapace di deambulare autonomamente
- Incinta
- Entro 1 mese da un recente ricovero ospedaliero dovuto a malattia acuta
- Avere una grave malattia cardiaca come definita da una frazione di eiezione inferiore al 35% e dalla classificazione funzionale della New York Heart Association Classe III; o grave malattia polmonare definita dalla necessità di terapia supplementare con O2 o supporto ventilatorio diurno
- Avere una tracheostomia
- Avere un disturbo della coagulazione noto e/o una storia familiare (parente di primo grado) con un disturbo della coagulazione noto
- Assunzione giornaliera di aspirina o di qualsiasi altra terapia antipiastrinica che non può essere temporaneamente interrotta per motivi medici
- a) Avere un'immunodeficienza congenita o acquisita nota o sospetta; b) uso concomitante di farmaci immunosoppressori, compresi i corticosteroidi; c) storia pregressa di infezioni cutanee o dei tessuti molli ricorrenti (più di 6 volte all'anno) gravi (richiede ospedalizzazione); d) anamnesi di infezione o ritardata guarigione della ferita dopo intervento chirurgico o biopsia; e) anamnesi nota di neutropenia con conta assoluta dei neutrofili inferiore a 500/mm3
- Sottoporsi a trattamento cronico con steroidi come definito dall'assunzione orale giornaliera (per più di 1 mese) o avere endocrinopatie esistenti non trattate, come l'ipotiroidismo che ha causato miopatia acquisita
- Incline a cicatrici ipertrofiche e cheloidi
- Avere qualsiasi altra miopatia ereditaria nota, come la distrofia muscolare di Duchenne o la miopatia congenita
- Allergia nota alla lidocaina
- Avere un deterioramento cognitivo che può impedire la capacità di completare le procedure di studio
- Incapace di soddisfare i requisiti del protocollo dello studio e/o non idoneo allo studio per qualsiasi motivo, secondo il parere del ricercatore principale
- Individui appartenenti a popolazioni vulnerabili (ad es. detenuti/detenuti)
- Partecipanti che non sono in grado di parlare e/o leggere l'inglese (poiché i partecipanti dovranno essere competenti per completare le procedure di studio)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Diagnostico
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Altro: Casi MM interessati
I criteri chiave di ammissibilità per i casi di MM includono adulti fisicamente capaci (maschi e femmine, di età compresa tra 18 e 65 anni inclusi) con MM geneticamente confermato con sintomi predominanti di miopatia espressi da intolleranza all'esercizio e debolezza muscolare e affaticamento.
|
Lo scopo dello studio è testare un dispositivo chiamato "nanosensore", che misura i livelli di ossigeno (un proxy della funzione mitocondriale) nei muscoli. Il nanosensore non è stato testato sugli esseri umani né è stato approvato dalla FDA. Il nanosensore dello studio misura 1,8 mm di larghezza x 6 mm di lunghezza x 0,3 mm di profondità. Il posizionamento del nanosensore sterilizzato comporta una piccola incisione per il posizionamento manuale del nanosensore nel tessuto muscolare dell'avambraccio. |
|
Altro: Controlli sani
I volontari adulti sani saranno abbinati individualmente ai corrispondenti casi di MM in base all'età, al sesso biologico e all'indice di massa corporea.
|
Lo scopo dello studio è testare un dispositivo chiamato "nanosensore", che misura i livelli di ossigeno (un proxy della funzione mitocondriale) nei muscoli. Il nanosensore non è stato testato sugli esseri umani né è stato approvato dalla FDA. Il nanosensore dello studio misura 1,8 mm di larghezza x 6 mm di lunghezza x 0,3 mm di profondità. Il posizionamento del nanosensore sterilizzato comporta una piccola incisione per il posizionamento manuale del nanosensore nel tessuto muscolare dell'avambraccio. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Livelli di ossigeno muscolare nanosensore (Torr).
Lasso di tempo: 60 minuti per la raccolta dei dati ogni 2 visite di studio, fino a 6 mesi.
|
Il nanosensore ha misurato i livelli di O2 muscolare al basale, durante l'esercizio di presa e dopo l'esercizio
|
60 minuti per la raccolta dei dati ogni 2 visite di studio, fino a 6 mesi.
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Dolore e tollerabilità
Lasso di tempo: Ogni 2 visite di studio, fino a 6 mesi.
|
Ogni 2 visite di studio, fino a 6 mesi.
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, Children's Hospital of Philadelphia
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 17-014130
- 5U54NS078059-12 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .