Валидация кислородного наносенсора при митохондриальной миопатии
Разработка минимально инвазивной наносенсорной технологии для количественной оценки функции митохондрий в мышцах человека
Прошлые исследования лечения митохондриальных заболеваний не увенчались успехом в определении эффективности лечения, и основным фактором было отсутствие подтвержденных биомаркеров митохондриальной миопатии (ММ). В настоящее время растет число потенциальных новых методов лечения, которые должны быть протестированы с помощью клинических интервенционных испытаний ММ, что создало острую потребность в количественных биомаркерах, которые надежно отражают тяжесть, прогрессирование и терапевтический ответ на ММ.
Целью исследования является измерение эффективности электрохимического наносенсора кислорода для измерения in vivo митохондриальной функции в мышечной ткани человека и его способности отличать пациентов с ММ от здоровых добровольцев. Данные и результаты этого исследования наносенсоров могут способствовать текущим и будущим исследованиям, включая улучшение диагностических и терапевтических подходов к пациентам с митохондриальными заболеваниями.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это клиническое испытание исследовательского устройства. Пациенты с ММ и здоровые добровольцы будут подвергаться измерению кислорода в мышцах с помощью наносенсора в нагруженных (доминирующих) мышцах предплечья во время упражнений с хватом. Те же измерения будут повторены через 7–30 дней на том же предплечье и в одно и то же время суток для каждого участника для оценки воспроизводимости.
После размещения наносенсора в предплечье под местной анестезией первичным показателем результата является уровень кислорода в мышцах наносенсора. Вторичным показателем результата является оценка боли.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Sara Nguyen
- Номер телефона: (267) 426-1986
- Электронная почта: nguyens2@chop.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Zarazuela Zolkipli-Cunningham
- Номер телефона: (267) 426 4961
- Электронная почта: zolkipliz@chop.edu
Места учебы
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Контакт:
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- Электронная почта: zolkipliz@chop.edu
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения для здоровых контролей
- Мужчины и женщины в возрасте от 18 до 65 лет включительно
- Дать информированное согласие на участие в исследовании; в состоянии понять и заполнить протокол
- Способен передвигаться самостоятельно
- Умение выполнять велоэргометрию
Критерии включения для случаев ММ
- Мужчины и женщины в возрасте от 18 до 65 лет включительно
- Дать информированное согласие на участие в исследовании; в состоянии понять и заполнить протокол
- Генетически подтвержденная ММ, определяемая диагнозом первичного митохондриального заболевания (ПМД) с преобладающими симптомами миопатии, выражающимися в непереносимости физической нагрузки, мышечной слабости и утомляемости.
- Ранее был зачислен (или будет зачислен) в Детскую больницу Филадельфии (CHOP) Institutional Review Board (IRB), исследование № 08-006177 (Falk, PI) или CHOP IRB № 16-013364 (Zolkipli, PI)
- Способен передвигаться самостоятельно
- Умение выполнять велоэргометрию
Критерии исключения для всех участников
Субъекты будут исключены, если применимо любое из следующих условий:
- Невозможно дать информированное согласие и выполнить все процедуры исследования, включая эргометрию.
- Неамбулаторный или неспособный передвигаться самостоятельно
- Беременная
- В течение 1 месяца после недавней госпитализации по поводу острого заболевания
- Имеют тяжелое сердечное заболевание, определяемое фракцией выброса менее 35% и классом III по функциональной классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации; или тяжелое легочное заболевание, определяемое потребностью в дополнительной кислородной терапии или дневной искусственной вентиляции легких
- Иметь трахеостомию
- Иметь известное нарушение свертываемости крови и/или семейный анамнез (родственник первой степени родства) с известным нарушением свертываемости крови
- Ежедневный прием аспирина или любой другой антитромбоцитарной терапии, которую нельзя временно прекратить по медицинским показаниям.
- а) знали или подозревали врожденный или приобретенный иммунодефицит; б) одновременное применение иммунодепрессантов, в том числе кортикостероидов; в) в анамнезе рецидивирующие (более 6 раз в год) тяжелые (требующие госпитализации) инфекции кожи или мягких тканей; г) инфекция в анамнезе или замедленное заживление ран после операции или биопсии; д) известная история нейтропении с абсолютным числом нейтрофилов менее 500/мм3
- Проходят хроническое лечение стероидами, определяемое ежедневным пероральным приемом (более 1 месяца), или имеют существующие невылеченные эндокринопатии, такие как гипотиреоз, вызвавший приобретенную миопатию.
- Склонен к гипертрофическим рубцам и келоидам
- Имейте любую другую известную наследственную миопатию, такую как мышечная дистрофия Дюшенна или врожденная миопатия
- Известная аллергия на лидокаин
- Имеют когнитивные нарушения, которые могут помешать выполнению учебных процедур
- Несоответствие требованиям протокола исследования и/или непригодность для исследования по каким-либо причинам, по мнению главного исследователя
- Лица из уязвимых групп населения (например, заключенные/содержащиеся под стражей)
- Участники, которые не могут говорить и/или читать по-английски (поскольку участники должны будут владеть навыками выполнения учебных процедур)
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Диагностика
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Затронутые случаи ММ
Ключевые критерии приемлемости для случаев ММ включают физически дееспособных взрослых (мужчин и женщин в возрасте от 18 до 65 лет включительно) с генетически подтвержденной ММ с преобладающими симптомами миопатии, выражающимися в непереносимости физической нагрузки, мышечной слабости и утомляемости.
|
Цель исследования — протестировать устройство под названием «наносенсор», которое измеряет уровень кислорода (показатель митохондриальной функции) в мышцах. Наносенсор не тестировался на людях и не был одобрен FDA. Исследуемый наносенсор имеет размеры 1,8 мм в ширину, 6 мм в длину и 0,3 мм в глубину. Размещение стерилизованного наносенсора включает небольшой разрез для ручного размещения наносенсора в мышечной ткани предплечья. |
|
Другой: Здоровый контроль
Взрослые здоровые добровольцы будут индивидуально сопоставлены с соответствующими случаями ММ в зависимости от возраста, биологического пола и индекса массы тела.
|
Цель исследования — протестировать устройство под названием «наносенсор», которое измеряет уровень кислорода (показатель митохондриальной функции) в мышцах. Наносенсор не тестировался на людях и не был одобрен FDA. Исследуемый наносенсор имеет размеры 1,8 мм в ширину, 6 мм в длину и 0,3 мм в глубину. Размещение стерилизованного наносенсора включает небольшой разрез для ручного размещения наносенсора в мышечной ткани предплечья. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Наносенсор-мышечный уровень кислорода (торр)
Временное ограничение: 60 минут на сбор данных при каждых 2 учебных визитах, до 6 месяцев.
|
Наносенсор измерял уровни кислорода в мышцах исходно, во время упражнений с хватом и после упражнений.
|
60 минут на сбор данных при каждых 2 учебных визитах, до 6 месяцев.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Боль и переносимость
Временное ограничение: На каждые 2 ознакомительных визита, до 6 мес.
|
На каждые 2 ознакомительных визита, до 6 мес.
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, Children's Hospital of Philadelphia
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 17-014130
- 5U54NS078059-12 (Грант/контракт NIH США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .