미토콘드리아 근병증에서 산소 나노센서의 검증
인간 근육의 미토콘드리아 기능 정량화를 위한 최소 침습 나노센서 기술 개발
과거의 미토콘드리아 질병 치료 연구는 치료 효능을 결정하는 데 실패했으며 주요 요인은 미토콘드리아 근육병증(MM)에서 검증된 바이오마커가 부족했습니다. 현재 MM 임상 개입 시험을 통해 테스트할 잠재적인 새로운 치료법의 수가 증가하고 있으며, 이로 인해 MM 질병 중증도, 진행 및 치료 반응을 안정적으로 반영하는 정량적 바이오마커에 대한 긴급한 필요성이 생겼습니다.
이 연구의 목적은 인간 근육 조직에서 생체 내 미토콘드리아 기능을 측정하기 위한 전기화학적 산소 나노센서의 효능과 건강한 지원자와 MM 환자를 구별하는 능력을 측정하는 것입니다. 이 나노 센서 연구의 데이터와 결과는 미토콘드리아 질환 환자를 위한 향상된 진단 및 치료 접근법을 포함하여 현재 및 미래의 연구에 기여할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 조사 장치 임상 시험입니다. MM 사례 및 건강한 지원자는 악력 운동 중에 운동된(우세한) 팔뚝 근육에서 나노센서 근육 산소 측정을 받게 됩니다. 재현성을 평가하기 위해 7일에서 30일 사이에 동일한 팔뚝과 같은 시간에 각 참가자에 대해 동일한 측정을 반복합니다.
국소 마취하에 팔뚝에 나노 센서를 배치한 후 주요 결과 측정은 나노 센서-근육 산소 수준입니다. 이차 결과 측정은 통증 평가입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Sara Nguyen
- 전화번호: (267) 426-1986
- 이메일: nguyens2@chop.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Zarazuela Zolkipli-Cunningham
- 전화번호: (267) 426 4961
- 이메일: zolkipliz@chop.edu
연구 장소
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- The Children's Hospital of Philadelphia
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연락하다:
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- 이메일: zolkipliz@chop.edu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
건강한 통제를 위한 포함 기준
- 18세에서 65세 사이의 남녀
- 연구 참여에 대한 정보에 입각한 동의를 제공합니다. 프로토콜을 이해하고 완성할 수 있음
- 독립적으로 보행 가능
- 자전거 에르고메트리 수행 가능
MM 사례에 대한 포함 기준
- 18세에서 65세 사이의 남녀
- 연구 참여에 대한 정보에 입각한 동의를 제공합니다. 프로토콜을 이해하고 완성할 수 있음
- 운동 불내성 및 근력 약화 및 피로로 표현되는 근병증의 우세한 증상을 동반하는 원발성 미토콘드리아 질환(PMD)의 진단으로 정의되는 유전적으로 확인된 MM.
- 필라델피아 어린이 병원(CHOP) IRB(Institutional Review Board) 연구 #08-006177(Falk, PI) 또는 CHOP IRB #16-013364(Zolkipli, PI)에 이전에 등록했거나 등록할 예정입니다.
- 독립적으로 보행 가능
- 자전거 에르고메트리 수행 가능
모든 참가자의 제외 기준
다음 중 하나에 해당하는 경우 대상에서 제외됩니다.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없고 에르고메트리를 포함한 모든 연구 절차를 완료할 수 없습니다.
- 걸을 수 없거나 독립적으로 걸을 수 없음
- 임신한
- 최근 급성질환으로 입원한 날로부터 1개월 이내
- 35% 미만의 박출률 및 New York Heart Association Functional Classification Class III로 정의되는 중증 심장 질환이 있습니다. 또는 보충 O2 요법 또는 주간 환기 지원의 필요성으로 정의되는 중증 폐 질환
- 기관절개술을 받다
- 알려진 출혈 장애 및/또는 알려진 출혈 장애가 있는 가족력(직계 가족)이 있습니다.
- 의학적 이유로 일시적으로 중단할 수 없는 아스피린 또는 기타 항혈소판 요법의 일일 섭취
- a) 선천적 또는 후천적 면역 결핍이 알려지거나 의심되는 경우 b) 코르티코스테로이드를 포함한 면역억제 약물의 동시 사용; c) 재발성(연간 6회 이상) 중증(입원 필요) 피부 또는 연조직 감염의 과거력; d) 감염 이력 또는 수술 또는 생검 후 상처 치유 지연; e) 절대 호중구 수가 500/mm3 미만인 알려진 호중구 감소증 병력
- 매일 경구 섭취(1개월 이상)로 정의된 만성 스테로이드 치료를 받거나 후천성 근육병증을 유발한 갑상선기능저하증과 같은 기존의 치료되지 않은 내분비병증이 있는 경우
- 비후성 흉터 및 켈로이드에 취약
- Duchenne 근이영양증 또는 선천성 근병증과 같은 알려진 다른 유전성 근병증이 있는 경우
- 리도카인에 대한 알려진 알레르기
- 연구 절차를 완료하는 능력을 방해할 수 있는 인지 장애가 있음
- 연구 계획서의 요구 사항을 준수할 수 없거나 어떠한 이유로든 연구에 부적합하다고 주임 시험자의 의견에 따라
- 취약 계층의 개인(예: 수감자/구금자)
- 영어를 말하거나 읽을 수 없는 참가자(참가자는 학습 절차를 완료하는 데 능숙해야 함)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 영향을 받는 MM 사례
MM 사례에 대한 주요 자격 기준에는 운동 불내성 및 근력 약화 및 피로로 표현되는 근병증의 우세한 증상이 있는 유전적으로 확인된 MM이 있는 신체 능력이 있는 성인(남성 및 여성, 18~65세, 포함)이 포함됩니다.
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이 연구의 목적은 근육의 산소 수준(미토콘드리아 기능의 프록시)을 측정하는 "나노 센서"라는 장치를 테스트하는 것입니다. 나노 센서는 인간에게 테스트되지 않았으며 FDA의 승인도 받지 않았습니다. 연구 나노 센서는 1.8mm 너비 x 6mm 길이 x 0.3mm 깊이를 측정합니다. 멸균된 나노센서의 배치에는 근육 팔뚝 조직에 나노센서를 수동으로 배치하기 위한 작은 절개가 포함됩니다. |
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다른: 건강한 통제
성인 건강한 지원자는 연령, 생물학적 성별 및 체질량 지수를 기준으로 해당 MM 사례와 개별적으로 연결됩니다.
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이 연구의 목적은 근육의 산소 수준(미토콘드리아 기능의 프록시)을 측정하는 "나노 센서"라는 장치를 테스트하는 것입니다. 나노 센서는 인간에게 테스트되지 않았으며 FDA의 승인도 받지 않았습니다. 연구 나노 센서는 1.8mm 너비 x 6mm 길이 x 0.3mm 깊이를 측정합니다. 멸균된 나노센서의 배치에는 근육 팔뚝 조직에 나노센서를 수동으로 배치하기 위한 작은 절개가 포함됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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나노센서-근육 산소(Torr) 수준
기간: 연구 방문 2회마다 데이터 수집에 60분, 최대 6개월.
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나노센서는 베이스라인, 핸드그립 운동 중 및 운동 후 근육 O2 수준을 측정했습니다.
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연구 방문 2회마다 데이터 수집에 60분, 최대 6개월.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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고통과 내약성
기간: 연구 방문 2회마다 최대 6개월.
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연구 방문 2회마다 최대 6개월.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, Children's Hospital of Philadelphia
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 17-014130
- 5U54NS078059-12 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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미토콘드리아 질병에 대한 임상 시험
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University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국