Happinanosensorin validointi mitokondriaalisessa myopatiassa
Minimaaliinvasiivisen nanosensoriteknologian kehittäminen mitokondrioiden toiminnan kvantifioimiseksi ihmisen lihaksissa
Aiemmat mitokondriotautien hoitotutkimukset eivät ole onnistuneet määrittämään hoidon tehokkuutta, ja päätekijänä on ollut validoitujen biomarkkereiden puute mitokondriaalisessa myopatiassa (MM). Tällä hetkellä on olemassa kasvava määrä uusia mahdollisia hoitoja, joita testataan kliinisissä MM-interventiotutkimuksissa, mikä on luonut pakottavan tarpeen kvantitatiivisille biomarkkereille, jotka heijastavat luotettavasti MM-taudin vakavuutta, etenemistä ja terapeuttista vastetta.
Tutkimuksen tarkoituksena on mitata sähkökemiallisen hapen nanosensorin tehokkuutta mittaamaan mitokondrioiden toimintaa ihmisen lihaskudoksessa in vivo ja sen kykyä erottaa MM-potilaat terveistä vapaaehtoisista. Tämän nanosensoritutkimuksen tiedot ja tulokset voivat edistää nykyistä ja tulevaa tutkimusta, mukaan lukien parannetut diagnostiset ja terapeuttiset lähestymistavat potilaille, joilla on mitokondriaalinen sairaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on tutkimuslaitteen kliininen tutkimus. MM-tapaukset ja terveet vapaaehtoiset saavat nanosensorilihaksen happimittauksen harjoittetussa (dominoivassa) kyynärvarren lihaksessa kädensijaharjoituksen aikana. Samat mittaukset toistetaan 7–30 päivää myöhemmin samassa kyynärvarressa ja samaan aikaan vuorokaudesta jokaiselle osallistujalle toistettavuuden arvioimiseksi.
Kun nanosensori on asetettu kyynärvarteen paikallispuudutuksessa, ensisijainen tulosmitta on nanosensorin ja lihaksen happitasot. Toissijainen tulosmitta on kivun arviointi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Sara Nguyen
- Puhelinnumero: (267) 426-1986
- Sähköposti: nguyens2@chop.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Zarazuela Zolkipli-Cunningham
- Puhelinnumero: (267) 426 4961
- Sähköposti: zolkipliz@chop.edu
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Ottaa yhteyttä:
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- Sähköposti: zolkipliz@chop.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Terveiden kontrollien sisällyttämiskriteerit
- Miehet ja naiset, 18–65-vuotiaat mukaan lukien
- Anna tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiselle; pystyy ymmärtämään ja täydentämään protokollan
- Pystyy liikkumaan itsenäisesti
- Pystyy suorittamaan polkupyöräergometriaa
MM-tapausten mukaanottokriteerit
- Miehet ja naiset, 18–65-vuotiaat mukaan lukien
- Anna tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiselle; pystyy ymmärtämään ja täydentämään protokollan
- Geneettisesti vahvistettu MM, joka on määritelty primaarisen mitokondriaalisairauden (PMD) diagnoosilla, jossa vallitsevat myopatian oireet, jotka ilmenevät harjoituksen intoleranssina sekä lihasheikkouteen ja väsymykseen.
- Aiemmin ilmoittautunut (tai ilmoittautuu) Philadelphian lastensairaalan (CHOP) Institutional Review Boardin (IRB) tutkimukseen #08-006177 (Falk, PI) tai CHOP IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
- Pystyy liikkumaan itsenäisesti
- Pystyy suorittamaan polkupyöräergometriaa
Kaikkien osallistujien poissulkemiskriteerit
Aiheet suljetaan pois, jos jokin seuraavista koskee:
- Ei voida antaa tietoista suostumusta ja suorittaa kaikkia tutkimustoimenpiteitä, mukaan lukien ergometria
- Ei-abulatorinen tai ei pysty liikkumaan itsenäisesti
- Raskaana
- 1 kuukauden sisällä äskettäisestä sairaalahoidosta akuutin sairauden vuoksi
- sinulla on vakava sydänsairaus alle 35 %:n ejektiofraktion ja New York Heart Associationin toiminnallisen luokituksen luokan III mukaan; tai vakava keuhkosairaus, joka määritellään lisähappihoidon tai päivähoitotuen tarpeella
- Tee trakeostomia
- Sinulla on tunnettu verenvuotohäiriö ja/tai suvussa (ensimmäisen asteen sukulainen), jolla on tunnettu verenvuotohäiriö
- Aspiriinin tai muun verihiutaleiden vastaisen hoidon päivittäinen saanti, jota ei voida tilapäisesti keskeyttää lääketieteellisistä syistä
- a) sinulla on tiedossa tai epäilty synnynnäinen tai hankittu immuunipuutos; b) immunosuppressiivisten lääkkeiden, mukaan lukien kortikosteroidien, samanaikainen käyttö; c) toistuvia (yli 6 kertaa vuodessa) vakavia (vaatii sairaalahoitoa) iho- tai pehmytkudosinfektioita; d) infektio tai viivästynyt haavan paraneminen leikkauksen tai biopsian jälkeen; e) tunnettu neutropenia, jonka absoluuttinen neutrofiilien määrä on alle 500/mm3
- Käytetään kroonista steroidihoitoa päivittäisen oraalisen saannin mukaan (yli kuukauden ajan) tai sinulla on hoitamattomia endokrinopatioita, kuten hankittua myopatiaa aiheuttanut kilpirauhasen vajaatoiminta
- Altis hypertrofisille arpeille ja keloideille
- Onko sinulla jokin muu tunnettu perinnöllinen myopatia, kuten Duchennen lihasdystrofia tai synnynnäinen myopatia
- Tunnettu allergia lidokaiinille
- Sinulla on kognitiivinen vajaatoiminta, joka voi estää kykyä suorittaa tutkimustoimenpiteitä
- Päätutkijan mielestä ei pysty noudattamaan tutkimusprotokollan vaatimuksia ja/tai ei jostain syystä sovellu tutkimukseen
- Henkilöt haavoittuvista väestöryhmistä (esim. vangit/vangit)
- Osallistujat, jotka eivät osaa puhua ja/tai lukea englantia (koska osallistujien tulee olla päteviä suorittaakseen opintoja)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Vaikuttavat MM-tapaukset
Tärkeimmät kelpoisuuskriteerit MM-tapauksissa ovat fyysisesti kykenevät aikuiset (miehet ja naiset, 18–65-vuotiaat mukaan lukien), joilla on geneettisesti vahvistettu MM, joilla on vallitsevia myopatian oireita, jotka ilmenevät liikunta-intoleranssina ja lihasheikkoutena ja väsymyksenä.
|
Tutkimuksen tarkoituksena on testata "nanosensoriksi" kutsuttua laitetta, joka mittaa lihaksen happitasoja (mitokondrioiden toiminnan proksi). Nanosensoria ei ole testattu ihmisillä eikä FDA ole hyväksynyt sitä. Tutkimusnanosensorin mitat ovat 1,8 mm leveys x 6 mm pituus x 0,3 mm syvyys. Steriloidun nanosensorin sijoittamiseen liittyy pieni viilto nanosensorin manuaalista sijoittamista varten lihaskyynärvarren kudokseen. |
|
Muut: Terveelliset kontrollit
Aikuiset terveet vapaaehtoiset sovitetaan yksilöllisesti vastaaviin MM-tapauksiin iän, biologisen sukupuolen ja painoindeksin perusteella.
|
Tutkimuksen tarkoituksena on testata "nanosensoriksi" kutsuttua laitetta, joka mittaa lihaksen happitasoja (mitokondrioiden toiminnan proksi). Nanosensoria ei ole testattu ihmisillä eikä FDA ole hyväksynyt sitä. Tutkimusnanosensorin mitat ovat 1,8 mm leveys x 6 mm pituus x 0,3 mm syvyys. Steriloidun nanosensorin sijoittamiseen liittyy pieni viilto nanosensorin manuaalista sijoittamista varten lihaskyynärvarren kudokseen. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Nanosensori-lihasten happi (Torr) tasot
Aikaikkuna: 60 minuuttia tiedonkeruulle kullakin 2 opintokäynnillä, enintään 6 kuukautta.
|
Nanosensori mittasi lihasten O2-tasoja lähtötilanteessa, kädensijaharjoituksen aikana ja harjoituksen jälkeen
|
60 minuuttia tiedonkeruulle kullakin 2 opintokäynnillä, enintään 6 kuukautta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kipu ja siedettävyys
Aikaikkuna: Jokaisella 2 opintokäynnillä, enintään 6 kuukautta.
|
Jokaisella 2 opintokäynnillä, enintään 6 kuukautta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, Children's Hospital of Philadelphia
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 17-014130
- 5U54NS078059-12 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .