Validering av Oxygen Nanosensor i mitokondriell myopati
Utvecklingen av minimalt invasiv nanosensorteknik för att kvantifiera mitokondriell funktion i mänskliga muskler
Tidigare studier av behandling av mitokondriella sjukdomar har misslyckats med att fastställa behandlingens effektivitet, och en viktig faktor har varit bristen på validerade biomarkörer vid mitokondriell myopati (MM). Det finns för närvarande ett växande antal potentiella nya behandlingar som ska testas genom MM kliniska interventionsstudier, vilket har skapat ett trängande behov av kvantitativa biomarkörer som på ett tillförlitligt sätt återspeglar MM-sjukdomens svårighetsgrad, progression och terapeutisk respons.
Syftet med studien är att mäta effektiviteten av en elektrokemisk syrenanosensor för att mäta in vivo mitokondriell funktion i mänsklig muskelvävnad, och dess förmåga att skilja MM-patienter från friska frivilliga. Data och resultat från denna nanosensorstudie kan bidra till nuvarande och framtida forskning, inklusive förbättrade diagnostiska och terapeutiska metoder för patienter med mitokondriell sjukdom.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en klinisk prövning av enheten. MM-fall och friska frivilliga kommer att genomgå nanosensormuskelsyremätning i tränad (dominant) underarmsmuskel under handgreppsträning. Samma mätningar kommer att upprepas mellan 7 och 30 dagar senare i samma underarm och vid samma tid på dagen för varje deltagare för att bedöma reproducerbarhet.
Efter placering av nanosensorn i underarmen under lokalbedövning är det primära utfallsmåttet nanosensor-muskelns syrenivåer. Det sekundära utfallsmåttet är en bedömning av smärta.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Sara Nguyen
- Telefonnummer: (267) 426-1986
- E-post: nguyens2@chop.edu
Studera Kontakt Backup
- Namn: Zarazuela Zolkipli-Cunningham
- Telefonnummer: (267) 426 4961
- E-post: zolkipliz@chop.edu
Studieorter
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Rekrytering
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- E-post: zolkipliz@chop.edu
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier för sunda kontroller
- Män och kvinnor, mellan 18 och 65 år, inklusive
- Ge informerat samtycke för studiedeltagande; kunna förstå och slutföra protokollet
- Kan röra sig självständigt
- Kan utföra cykelergometri
Inklusionskriterier för MM-fall
- Män och kvinnor, mellan 18 och 65 år, inklusive
- Ge informerat samtycke för studiedeltagande; kunna förstå och slutföra protokollet
- Genetiskt bekräftad MM som definieras av en diagnos av primär mitokondriell sjukdom (PMD) med dominerande symtom på myopati som uttrycks av träningsintolerans och muskelsvaghet och trötthet.
- Tidigare inskriven (eller kommer att skriva in) i Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) Institutional Review Board (IRB) studie #08-006177 (Falk, PI) eller CHOP IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
- Kan röra sig självständigt
- Kan utföra cykelergometri
Uteslutningskriterier för alla deltagare
Ämnen kommer att exkluderas om något av följande gäller:
- Kan inte ge informerat samtycke och slutföra alla studieprocedurer, inklusive ergometri
- Icke-ambulerande eller oförmögen att röra sig självständigt
- Gravid
- Inom 1 månad efter en nyligen inlagd sjukhusvistelse på grund av akut sjukdom
- Har allvarlig hjärtsjukdom enligt definitionen av en ejektionsfraktion på mindre än 35 % och New York Heart Association Functional Classification Class III; eller allvarlig lungsjukdom som definieras av behovet av kompletterande O2-behandling eller ventilationsstöd dagtid
- Har en trakeostomi
- Har en känd blödningsrubbning och/eller familjehistoria (första gradens släkting) med en känd blödningsrubbning
- Dagligt intag av acetylsalicylsyra eller annan trombocythämmande behandling som inte kan avbrytas tillfälligt av medicinska skäl
- a) har känt eller misstänkt medfödd eller förvärvad immunbrist; b) samtidig användning av immunsuppressiva läkemedel, inklusive kortikosteroider; c) tidigare anamnes på återkommande (mer än 6 gånger per år) allvarliga (krävd sjukhusvistelse) hud- eller mjukdelsinfektioner; d) historia av infektion eller försenad sårläkning efter operation eller biopsi; e) känd historia av neutropeni med ett absolut neutrofilantal mindre än 500/mm3
- Genomgå kronisk steroidbehandling enligt definitionen av dagligt oralt intag (i mer än 1 månad) eller har befintliga obehandlade endokrinopatier, såsom hypotyreos som orsakade förvärvad myopati
- Benägen till hypertrofiska ärr och keloider
- Har någon annan känd ärftlig myopati, såsom Duchennes muskeldystrofi eller medfödd myopati
- Känd allergi mot lidokain
- Har en kognitiv funktionsnedsättning som kan hindra förmågan att genomföra studieprocedurer
- Kan inte uppfylla kraven i studieprotokollet och/eller olämplig för studien av någon anledning, enligt huvudutredarens uppfattning
- Individer från utsatta befolkningsgrupper (t.ex. fångar/fångar)
- Deltagare som inte kan tala och/eller läsa engelska (eftersom deltagare kommer att behöva vara skickliga för att slutföra studieprocedurer)
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Diagnostisk
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Berörda MM-fall
Viktiga behörighetskriterier för MM-fall inkluderar fysiskt kapabla vuxna (män och kvinnor, åldrarna 18 till 65 år inklusive) med genetiskt bekräftad MM med dominerande symtom på myopati som uttrycks av träningsintolerans och muskelsvaghet och trötthet.
|
Syftet med studien är att testa en enhet som kallas en "nanosensor", som mäter syrenivåer (en proxy för mitokondriell funktion) i muskler. Nanosensorn har inte testats på människor och har inte heller godkänts av FDA. Studiens nanosensor mäter 1,8 mm bredd x 6 mm längd x 0,3 mm djup. Placering av den steriliserade nanosensorn innebär ett litet snitt för manuell placering av nanosensorn i muskelunderarmsvävnad. |
|
Övrig: Friska kontroller
Vuxna friska frivilliga kommer att matchas individuellt med motsvarande MM-fall baserat på ålder, biologiskt kön och kroppsmassaindex.
|
Syftet med studien är att testa en enhet som kallas en "nanosensor", som mäter syrenivåer (en proxy för mitokondriell funktion) i muskler. Nanosensorn har inte testats på människor och har inte heller godkänts av FDA. Studiens nanosensor mäter 1,8 mm bredd x 6 mm längd x 0,3 mm djup. Placering av den steriliserade nanosensorn innebär ett litet snitt för manuell placering av nanosensorn i muskelunderarmsvävnad. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Nanosensor-muskel syrenivåer (Torr).
Tidsram: 60 minuter för datainsamling vid varje 2 studiebesök, upp till 6 månader.
|
Nanosensor mätte muskel O2-nivåer vid baslinjen, under handtagsträning och efter träning
|
60 minuter för datainsamling vid varje 2 studiebesök, upp till 6 månader.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Smärta och tolerabilitet
Tidsram: Vid varje 2 studiebesök, upp till 6 månader.
|
Vid varje 2 studiebesök, upp till 6 månader.
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, Children's Hospital of Philadelphia
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 17-014130
- 5U54NS078059-12 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .