Validation du nanocapteur d'oxygène dans la myopathie mitochondriale
Le développement d'une technologie de nanocapteur mini-invasive pour quantifier la fonction mitochondriale dans le muscle humain
Les études antérieures sur le traitement des maladies mitochondriales n'ont pas réussi à déterminer l'efficacité du traitement, et un facteur majeur a été le manque de biomarqueurs validés dans la myopathie mitochondriale (MM). Il existe actuellement un nombre croissant de nouveaux traitements potentiels à tester dans le cadre d'essais d'intervention clinique sur le MM, ce qui a créé un besoin pressant de biomarqueurs quantitatifs reflétant de manière fiable la gravité, la progression et la réponse thérapeutique de la maladie de MM.
Le but de l'étude est de mesurer l'efficacité d'un nanocapteur d'oxygène électrochimique pour mesurer la fonction mitochondriale in vivo dans le tissu musculaire humain, et sa capacité à discriminer les patients MM des volontaires sains. Les données et les résultats de cette étude sur les nanocapteurs peuvent contribuer à la recherche actuelle et future, y compris l'amélioration des approches diagnostiques et thérapeutiques pour les patients atteints de maladie mitochondriale.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'un essai clinique de dispositif expérimental. Les cas de MM et les volontaires sains subiront une mesure de l'oxygène musculaire par nanocapteur dans le muscle de l'avant-bras exercé (dominant) pendant l'exercice de la poignée. Les mêmes mesures seront répétées entre 7 et 30 jours plus tard dans le même avant-bras et au même moment de la journée pour chaque participant afin d'évaluer la reproductibilité.
Après le placement du nanocapteur dans l'avant-bras sous anesthésie locale, la principale mesure de résultat est le niveau d'oxygène du nanocapteur dans le muscle. Le critère de jugement secondaire est une évaluation de la douleur.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Sara Nguyen
- Numéro de téléphone: (267) 426-1986
- E-mail: nguyens2@chop.edu
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Zarazuela Zolkipli-Cunningham
- Numéro de téléphone: (267) 426 4961
- E-mail: zolkipliz@chop.edu
Lieux d'étude
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Contact:
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- E-mail: zolkipliz@chop.edu
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion pour les témoins sains
- Hommes et femmes, âgés de 18 à 65 ans inclus
- Fournir un consentement éclairé pour la participation à l'étude ; capable de comprendre et de compléter le protocole
- Capable de se déplacer de façon autonome
- Capable d'effectuer de l'ergométrie cycliste
Critères d'inclusion pour les cas de MM
- Hommes et femmes, âgés de 18 à 65 ans inclus
- Fournir un consentement éclairé pour la participation à l'étude ; capable de comprendre et de compléter le protocole
- MM génétiquement confirmé tel que défini par un diagnostic de maladie mitochondriale primaire (PMD) avec des symptômes prédominants de myopathie exprimés par une intolérance à l'exercice et une faiblesse et fatigue musculaires.
- Précédemment inscrit (ou va s'inscrire) à l'étude Institutional Review Board (IRB) de l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP) #08-006177 (Falk, PI) ou CHOP IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
- Capable de se déplacer de façon autonome
- Capable d'effectuer de l'ergométrie cycliste
Critères d'exclusion pour tous les participants
Les sujets seront exclus si l'un des éléments suivants s'applique :
- Incapable de fournir un consentement éclairé et de terminer toutes les procédures d'étude, y compris l'ergométrie
- Non ambulatoire ou incapable de se déplacer de façon autonome
- Enceinte
- Dans le mois suivant une hospitalisation récente en raison d'une maladie aiguë
- Avoir une maladie cardiaque grave telle que définie par une fraction d'éjection inférieure à 35 % et la classe III de la classification fonctionnelle de la New York Heart Association ; ou une maladie pulmonaire grave telle que définie par la nécessité d'une thérapie supplémentaire à l'O2 ou d'une assistance respiratoire diurne
- Avoir une trachéotomie
- Avoir un trouble de la coagulation connu et/ou des antécédents familiaux (parent au premier degré) avec un trouble de la coagulation connu
- Prise quotidienne d'aspirine ou de tout autre traitement antiplaquettaire qui ne peut être interrompu temporairement pour des raisons médicales
- a) Avoir une déficience immunitaire congénitale ou acquise connue ou suspectée ; b) utilisation concomitante de médicaments immunosuppresseurs, y compris les corticostéroïdes ; c) antécédents d'infections cutanées ou des tissus mous graves récurrentes (plus de 6 fois par an) (nécessitant une hospitalisation); d) antécédent d'infection ou retard de cicatrisation après chirurgie ou biopsie ; e) antécédents connus de neutropénie avec un nombre absolu de neutrophiles inférieur à 500/mm3
- Suivez un traitement stéroïdien chronique tel que défini par l'apport oral quotidien (pendant plus d'un mois) ou avez des endocrinopathies non traitées existantes, telles que l'hypothyroïdie qui a causé une myopathie acquise
- Sujet aux cicatrices hypertrophiques et aux chéloïdes
- Avoir une autre myopathie héréditaire connue, comme la dystrophie musculaire de Duchenne ou la myopathie congénitale
- Allergie connue à la lidocaïne
- Avoir une déficience cognitive qui peut empêcher la capacité de terminer les procédures d'étude
- Incapable de se conformer aux exigences du protocole d'étude et/ou inadapté à l'étude pour quelque raison que ce soit, de l'avis de l'investigateur principal
- Personnes issues de populations vulnérables (par exemple, prisonniers/détenus)
- Participants incapables de parler et / ou de lire l'anglais (car les participants devront maîtriser les procédures d'étude)
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Diagnostique
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Cas de MM concernés
Les principaux critères d'éligibilité pour les cas de MM incluent les adultes physiquement capables (hommes et femmes, âgés de 18 à 65 ans inclus) avec un MM génétiquement confirmé avec des symptômes prédominants de myopathie, exprimés par une intolérance à l'exercice et une faiblesse et fatigue musculaires.
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Le but de l'étude est de tester un appareil appelé "nanocapteur", qui mesure les niveaux d'oxygène (un proxy de la fonction mitochondriale) dans le muscle. Le nanocapteur n'a pas été testé chez l'homme ni approuvé par la FDA. Le nanocapteur d'étude mesure 1,8 mm de largeur x 6 mm de longueur x 0,3 mm de profondeur. Le placement du nanocapteur stérilisé implique une petite incision pour le placement manuel du nanocapteur dans le tissu musculaire de l'avant-bras. |
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Autre: Contrôles sains
Des volontaires sains adultes seront appariés individuellement avec les cas de MM correspondants en fonction de l'âge, du sexe biologique et de l'indice de masse corporelle.
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Le but de l'étude est de tester un appareil appelé "nanocapteur", qui mesure les niveaux d'oxygène (un proxy de la fonction mitochondriale) dans le muscle. Le nanocapteur n'a pas été testé chez l'homme ni approuvé par la FDA. Le nanocapteur d'étude mesure 1,8 mm de largeur x 6 mm de longueur x 0,3 mm de profondeur. Le placement du nanocapteur stérilisé implique une petite incision pour le placement manuel du nanocapteur dans le tissu musculaire de l'avant-bras. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Niveaux d'oxygène des nanocapteurs musculaires (Torr)
Délai: 60 minutes pour la collecte de données à chaque 2 visites d'étude, jusqu'à 6 mois.
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Le nanocapteur a mesuré les niveaux d'O2 musculaire au départ, pendant l'exercice de la poignée et après l'exercice
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60 minutes pour la collecte de données à chaque 2 visites d'étude, jusqu'à 6 mois.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Douleur et tolérance
Délai: À chaque 2 visites d'étude, jusqu'à 6 mois.
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À chaque 2 visites d'étude, jusqu'à 6 mois.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, Children's Hospital of Philadelphia
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 17-014130
- 5U54NS078059-12 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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