Validatie van zuurstof-nanosensor bij mitochondriale myopathie
De ontwikkeling van minimaal invasieve nanosensortechnologie om de mitochondriale functie in menselijke spieren te kwantificeren
Eerdere onderzoeken naar de behandeling van mitochondriale ziekten waren niet succesvol bij het bepalen van de werkzaamheid van de behandeling, en een belangrijke factor was het ontbreken van gevalideerde biomarkers bij mitochondriale myopathie (MM). Er is momenteel een groeiend aantal potentiële nieuwe behandelingen die moeten worden getest door middel van MM klinische interventieproeven, waardoor er een dringende behoefte is ontstaan aan kwantitatieve biomarkers die op betrouwbare wijze de ernst, progressie en therapeutische respons van MM weergeven.
Het doel van de studie is het meten van de werkzaamheid van een elektrochemische zuurstof-nanosensor om de mitochondriale functie in vivo in menselijk spierweefsel te meten, en het vermogen om MM-patiënten te onderscheiden van gezonde vrijwilligers. De gegevens en resultaten van deze nanosensorstudie kunnen bijdragen aan huidig en toekomstig onderzoek, waaronder verbeterde diagnostische en therapeutische benaderingen voor patiënten met mitochondriale aandoeningen.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een klinische proef met een onderzoeksapparaat. MM-gevallen en gezonde vrijwilligers ondergaan nanosensor-spierzuurstofmeting in uitgeoefende (dominante) onderarmspier tijdens handgreepoefeningen. Dezelfde metingen worden tussen 7 en 30 dagen later herhaald in dezelfde onderarm en op hetzelfde tijdstip van de dag voor elke deelnemer om de reproduceerbaarheid te beoordelen.
Na plaatsing van de nanosensor in de onderarm onder plaatselijke verdoving, is de primaire uitkomstmaat de nanosensor-spierzuurstofniveaus. De secundaire uitkomstmaat is een beoordeling van pijn.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Sara Nguyen
- Telefoonnummer: (267) 426-1986
- E-mail: nguyens2@chop.edu
Studie Contact Back-up
- Naam: Zarazuela Zolkipli-Cunningham
- Telefoonnummer: (267) 426 4961
- E-mail: zolkipliz@chop.edu
Studie Locaties
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Werving
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Contact:
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- E-mail: zolkipliz@chop.edu
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Opnamecriteria voor gezonde controles
- Mannen en vrouwen, tussen de 18 en 65 jaar, inclusief
- Geïnformeerde toestemming geven voor deelname aan de studie; in staat om het protocol te begrijpen en te voltooien
- Zelfstandig kunnen lopen
- In staat om fietsergometrie uit te voeren
Opnamecriteria voor MM-gevallen
- Mannen en vrouwen, tussen de 18 en 65 jaar, inclusief
- Geïnformeerde toestemming geven voor deelname aan de studie; in staat om het protocol te begrijpen en te voltooien
- Genetisch bevestigde MM zoals gedefinieerd door een diagnose van primaire mitochondriale ziekte (PMD) met overheersende symptomen van myopathie zoals uitgedrukt door inspanningsintolerantie en spierzwakte en vermoeidheid.
- Eerder ingeschreven (of zal inschrijven) in Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) Institutional Review Board (IRB) studie #08-006177 (Falk, PI) of CHOP IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
- Zelfstandig kunnen lopen
- In staat om fietsergometrie uit te voeren
Uitsluitingscriteria voor alle deelnemers
Onderwerpen worden uitgesloten als een van de volgende situaties van toepassing is:
- Niet in staat om geïnformeerde toestemming te geven en alle onderzoeksprocedures te voltooien, inclusief ergometrie
- Niet-ambulant of niet in staat om zelfstandig te lopen
- Zwanger
- Binnen 1 maand na een recente ziekenhuisopname wegens acute ziekte
- Een ernstige hartaandoening hebben zoals gedefinieerd door een ejectiefractie van minder dan 35% en functionele classificatieklasse III van de New York Heart Association; of ernstige longziekte zoals gedefinieerd door de behoefte aan aanvullende O2-therapie of beademingsondersteuning overdag
- Heb een tracheostoma
- U heeft een bekende bloedingsstoornis en/of familiegeschiedenis (eerstegraads familielid) met een bekende bloedingsstoornis
- Dagelijkse inname van aspirine of een andere anti-bloedplaatjestherapie die om medische redenen niet tijdelijk kan worden gestaakt
- a) Bekende of vermoede aangeboren of verworven immuundeficiëntie; b) gelijktijdig gebruik van immunosuppressiva, waaronder corticosteroïden; c) voorgeschiedenis van terugkerende (meer dan 6 keer per jaar) ernstige (vereiste ziekenhuisopname) huid- of weke deleninfecties; d) voorgeschiedenis van infectie of vertraagde wondgenezing na een operatie of biopsie; e) bekende voorgeschiedenis van neutropenie met een absoluut aantal neutrofielen van minder dan 500/mm3
- Een chronische behandeling met steroïden ondergaan zoals gedefinieerd door dagelijkse orale inname (gedurende meer dan 1 maand) of bestaande onbehandelde endocrinopathieën hebben, zoals hypothyreoïdie die verworven myopathie veroorzaakte
- Gevoelig voor hypertrofische littekens en keloïden
- U heeft een andere bekende erfelijke myopathie, zoals Duchenne spierdystrofie of congenitale myopathie
- Bekende allergie voor lidocaïne
- Een cognitieve stoornis hebben die het vermogen om studieprocedures te voltooien kan verhinderen
- Niet in staat om te voldoen aan de eisen van het onderzoeksprotocol en/of om welke reden dan ook ongeschikt voor het onderzoek, naar de mening van de hoofdonderzoeker
- Individuen uit kwetsbare bevolkingsgroepen (bijv. gevangenen/gedetineerden)
- Deelnemers die geen Engels kunnen spreken en/of lezen (aangezien deelnemers bekwaam moeten zijn om studieprocedures te voltooien)
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Diagnostisch
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Betrokken MM-gevallen
De belangrijkste criteria om in aanmerking te komen voor MM-gevallen omvatten fysiek capabele volwassenen (mannen en vrouwen in de leeftijd van 18 tot en met 65 jaar) met genetisch bevestigde MM met overheersende symptomen van myopathie zoals uitgedrukt door inspanningsintolerantie en spierzwakte en vermoeidheid.
|
Het doel van de studie is het testen van een apparaat dat een "nanosensor" wordt genoemd en dat het zuurstofgehalte (een proxy van de mitochondriale functie) in spieren meet. De nanosensor is niet getest bij mensen en ook niet goedgekeurd door de FDA. De studie nanosensor meet 1,8 mm breedte x 6 mm lengte x 0,3 mm diepte. Plaatsing van de gesteriliseerde nanosensor omvat een kleine incisie voor handmatige plaatsing van de nanosensor in spieronderarmweefsel. |
|
Ander: Gezonde controles
Volwassen gezonde vrijwilligers zullen individueel worden gematcht met overeenkomstige MM-gevallen op basis van leeftijd, biologisch geslacht en body mass index.
|
Het doel van de studie is het testen van een apparaat dat een "nanosensor" wordt genoemd en dat het zuurstofgehalte (een proxy van de mitochondriale functie) in spieren meet. De nanosensor is niet getest bij mensen en ook niet goedgekeurd door de FDA. De studie nanosensor meet 1,8 mm breedte x 6 mm lengte x 0,3 mm diepte. Plaatsing van de gesteriliseerde nanosensor omvat een kleine incisie voor handmatige plaatsing van de nanosensor in spieronderarmweefsel. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Nanosensor-spierzuurstof (Torr) niveaus
Tijdsspanne: 60 minuten voor gegevensverzameling bij elke 2 studiebezoeken, tot 6 maanden.
|
Nanosensor gemeten O2-niveaus in de spieren bij aanvang, tijdens handgreepoefeningen en na het sporten
|
60 minuten voor gegevensverzameling bij elke 2 studiebezoeken, tot 6 maanden.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Pijn en verdraagzaamheid
Tijdsspanne: Bij elke 2 studiebezoeken, maximaal 6 maanden.
|
Bij elke 2 studiebezoeken, maximaal 6 maanden.
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, Children's Hospital of Philadelphia
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 17-014130
- 5U54NS078059-12 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Mitochondriale ziekten
-
The Champ FoundationChildren's Hospital of Philadelphia; The Cleveland ClinicWervingPearson-syndroom | Single Large Scale Mitochondrial DNA Deletion Syndromes (SLSMDS)Verenigde Staten
-
University of PennsylvaniaVoltooidPatiënten met primaire of secundaire diagnose Code of Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410 (Behalve wanneer het 5e cijfer 2 was)Verenigde Staten
-
SpringWorks Therapeutics, Inc.VerkrijgbaarNeurofibromatose Type 1-geassocieerde plexiforme neurofibromen | Histiocytisch neoplasma | Andere MAP-K Pathway Driven Diseases