Validación de Nanosensor de Oxígeno en Miopatía Mitocondrial
El desarrollo de la tecnología de nanosensores mínimamente invasivos para cuantificar la función mitocondrial en el músculo humano
Los estudios anteriores de tratamiento de enfermedades mitocondriales no han logrado determinar la eficacia del tratamiento, y un factor importante ha sido la falta de biomarcadores validados en la miopatía mitocondrial (MM). Actualmente hay un número creciente de nuevos tratamientos potenciales para probar a través de ensayos de intervención clínica de MM, lo que ha creado una necesidad apremiante de biomarcadores cuantitativos que reflejen de manera confiable la gravedad, la progresión y la respuesta terapéutica de la enfermedad de MM.
El propósito del estudio es medir la eficacia de un nanosensor de oxígeno electroquímico para medir la función mitocondrial in vivo en tejido muscular humano y su capacidad para discriminar pacientes con MM de voluntarios sanos. Los datos y resultados de este estudio de nanosensores pueden contribuir a la investigación actual y futura, incluidos enfoques diagnósticos y terapéuticos mejorados para pacientes con enfermedades mitocondriales.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo clínico de un dispositivo en investigación. Los casos de MM y los voluntarios sanos se someterán a la medición de oxígeno muscular con nanosensor en el músculo del antebrazo ejercitado (dominante) durante el ejercicio de agarre. Las mismas mediciones se repetirán entre 7 y 30 días después en el mismo antebrazo ya la misma hora del día para cada participante para evaluar la reproducibilidad.
Después de la colocación del nanosensor en el antebrazo bajo anestesia local, la medida de resultado principal son los niveles de oxígeno del nanosensor en el músculo. La medida de resultado secundaria es una evaluación del dolor.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Sara Nguyen
- Número de teléfono: (267) 426-1986
- Correo electrónico: nguyens2@chop.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Zarazuela Zolkipli-Cunningham
- Número de teléfono: (267) 426 4961
- Correo electrónico: zolkipliz@chop.edu
Ubicaciones de estudio
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Contacto:
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- Correo electrónico: zolkipliz@chop.edu
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión para controles saludables
- Hombres y mujeres, entre las edades de 18 y 65 años, inclusive
- Proporcionar consentimiento informado para la participación en el estudio; capaz de entender y completar el protocolo
- Capaz de deambular de forma independiente.
- Capaz de realizar ergometría de bicicleta.
Criterios de inclusión para casos de MM
- Hombres y mujeres, entre las edades de 18 y 65 años, inclusive
- Proporcionar consentimiento informado para la participación en el estudio; capaz de entender y completar el protocolo
- MM confirmado genéticamente definido por un diagnóstico de enfermedad mitocondrial primaria (PMD) con síntomas predominantes de miopatía expresados por intolerancia al ejercicio y debilidad muscular y fatiga.
- Previamente inscrito (o se inscribirá) en el estudio de la Junta de Revisión Institucional (IRB) del Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) #08-006177 (Falk, PI) o CHOP IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
- Capaz de deambular de forma independiente.
- Capaz de realizar ergometría de bicicleta.
Criterios de exclusión para todos los participantes
Los sujetos serán excluidos si se aplica cualquiera de los siguientes:
- Incapaz de dar su consentimiento informado y completar todos los procedimientos del estudio, incluida la ergometría
- No ambulatorio o incapaz de deambular de forma independiente
- Embarazada
- Dentro de 1 mes de una hospitalización reciente debido a una enfermedad aguda
- Tener una enfermedad cardíaca grave definida por una fracción de eyección de menos del 35 % y la clasificación funcional de clase III de la New York Heart Association; o enfermedad pulmonar grave definida por la necesidad de terapia de O2 suplementaria o soporte ventilatorio diurno
- Tener una traqueotomía
- Tiene un trastorno hemorrágico conocido y/o antecedentes familiares (pariente de primer grado) con un trastorno hemorrágico conocido
- Ingesta diaria de aspirina o cualquier otro tratamiento antiplaquetario que no pueda interrumpirse temporalmente por motivos médicos
- a) Tener inmunodeficiencia congénita o adquirida conocida o sospechada; b) uso concurrente de fármacos inmunosupresores, incluidos los corticosteroides; c) antecedentes de infecciones recurrentes (más de 6 veces al año) graves (que requieran hospitalización) de la piel o de los tejidos blandos; d) antecedentes de infección o retraso en la cicatrización de heridas después de la cirugía o biopsia; e) antecedentes conocidos de neutropenia con recuento absoluto de neutrófilos inferior a 500/mm3
- Someterse a un tratamiento crónico con esteroides según lo definido por la ingesta oral diaria (durante más de 1 mes) o tener endocrinopatías no tratadas existentes, como el hipotiroidismo que causó miopatía adquirida
- Propenso a cicatrices hipertróficas y queloides.
- Tiene cualquier otra miopatía hereditaria conocida, como distrofia muscular de Duchenne o miopatía congénita
- Alergia conocida a la lidocaína
- Tiene un deterioro cognitivo que puede impedir la capacidad de completar los procedimientos del estudio.
- Incapaz de cumplir con los requisitos del protocolo del estudio y/o inadecuado para el estudio por cualquier motivo, en opinión del investigador principal
- Individuos de poblaciones vulnerables (p. ej., presos/detenidos)
- Participantes que no pueden hablar o leer inglés (ya que se requerirá que los participantes sean competentes para completar los procedimientos del estudio)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Casos de MM afectados
Los criterios clave de elegibilidad para los casos de MM incluyen adultos físicamente capaces (hombres y mujeres, de 18 a 65 años inclusive) con MM confirmado genéticamente con síntomas predominantes de miopatía expresados por intolerancia al ejercicio y debilidad muscular y fatiga.
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El propósito del estudio es probar un dispositivo llamado "nanosensor", que mide los niveles de oxígeno (un indicador de la función mitocondrial) en el músculo. El nanosensor no ha sido probado en humanos ni ha sido aprobado por la FDA. El nanosensor de estudio mide 1,8 mm de ancho x 6 mm de largo x 0,3 mm de profundidad. La colocación del nanosensor esterilizado implica una pequeña incisión para la colocación manual del nanosensor en el tejido muscular del antebrazo. |
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Otro: Controles saludables
Los voluntarios sanos adultos se emparejarán individualmente con los casos de MM correspondientes en función de la edad, el sexo biológico y el índice de masa corporal.
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El propósito del estudio es probar un dispositivo llamado "nanosensor", que mide los niveles de oxígeno (un indicador de la función mitocondrial) en el músculo. El nanosensor no ha sido probado en humanos ni ha sido aprobado por la FDA. El nanosensor de estudio mide 1,8 mm de ancho x 6 mm de largo x 0,3 mm de profundidad. La colocación del nanosensor esterilizado implica una pequeña incisión para la colocación manual del nanosensor en el tejido muscular del antebrazo. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Niveles de oxígeno muscular del nanosensor (Torr)
Periodo de tiempo: 60 minutos para la recopilación de datos en cada 2 visitas de estudio, hasta 6 meses.
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El nanosensor midió los niveles de O2 muscular al inicio, durante el ejercicio de agarre manual y después del ejercicio
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60 minutos para la recopilación de datos en cada 2 visitas de estudio, hasta 6 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Dolor y tolerabilidad
Periodo de tiempo: En cada 2 visitas del estudio, hasta 6 meses.
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En cada 2 visitas del estudio, hasta 6 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, Children's Hospital of Philadelphia
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 17-014130
- 5U54NS078059-12 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Nanosensor
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