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Validierung des Sauerstoff-Nanosensors bei mitochondrialer Myopathie

11. März 2024 aktualisiert von: Zarazuela Zolkipli Cunningham, Children's Hospital of Philadelphia

Die Entwicklung einer minimal invasiven Nanosensortechnologie zur Quantifizierung der Mitochondrienfunktion im menschlichen Muskel

Frühere Studien zur Behandlung von mitochondrialen Erkrankungen waren bei der Bestimmung der Wirksamkeit der Behandlung nicht erfolgreich, und ein Hauptfaktor war das Fehlen validierter Biomarker bei mitochondrialer Myopathie (MM). Derzeit gibt es eine wachsende Zahl potenzieller neuer Behandlungen, die in klinischen MM-Interventionsstudien getestet werden können, was zu einem dringenden Bedarf an quantitativen Biomarkern geführt hat, die den Schweregrad, das Fortschreiten und das therapeutische Ansprechen der MM-Erkrankung zuverlässig widerspiegeln.

Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit eines elektrochemischen Sauerstoff-Nanosensors zur Messung der mitochondrialen Funktion in menschlichem Muskelgewebe in vivo und seine Fähigkeit, MM-Patienten von gesunden Probanden zu unterscheiden, zu messen. Die Daten und Ergebnisse dieser Nanosensor-Studie können zur aktuellen und zukünftigen Forschung beitragen, einschließlich verbesserter diagnostischer und therapeutischer Ansätze für Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine klinische Studie zu einem Prüfgerät. MM-Fälle und gesunde Freiwillige werden während der Handgriffübung einer Nanosensor-Muskelsauerstoffmessung im trainierten (dominanten) Unterarmmuskel unterzogen. Dieselben Messungen werden zwischen 7 und 30 Tagen später am selben Unterarm und zur selben Tageszeit für jeden Teilnehmer wiederholt, um die Reproduzierbarkeit zu beurteilen.

Nach Platzierung des Nanosensors im Unterarm unter örtlicher Betäubung ist die primäre Ergebnismessung der Nanosensor-Muskelsauerstoffspiegel. Das sekundäre Ergebnismaß ist eine Beurteilung des Schmerzes.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Zarazuela Zolkipli-Cunningham
  • Telefonnummer: (267) 426 4961
  • E-Mail: zolkipliz@chop.edu

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien für gesunde Kontrollen

  1. Männer und Frauen im Alter von 18 bis einschließlich 65 Jahren
  2. Geben Sie eine Einverständniserklärung zur Studienteilnahme ab; in der Lage, das Protokoll zu verstehen und zu vervollständigen
  3. Kann sich selbstständig bewegen
  4. Fahrradergometrie durchführen können

Einschlusskriterien für MM-Fälle

  1. Männer und Frauen im Alter von 18 bis einschließlich 65 Jahren
  2. Geben Sie eine Einverständniserklärung zur Studienteilnahme ab; in der Lage, das Protokoll zu verstehen und zu vervollständigen
  3. Genetisch bestätigtes MM, definiert durch eine Diagnose einer primären mitochondrialen Erkrankung (PMD) mit vorherrschenden Symptomen einer Myopathie, die sich in körperlicher Intoleranz und Muskelschwäche und -ermüdung äußern.
  4. Zuvor eingeschrieben (oder wird eingeschrieben) in der Studie Nr. 08-006177 des Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) Institutional Review Board (IRB) (Falk, PI) oder CHOP IRB Nr. 16-013364 (Zolkipli, PI)
  5. Kann sich selbstständig bewegen
  6. Fahrradergometrie durchführen können

Ausschlusskriterien für alle Teilnehmer

Fächer werden ausgeschlossen, wenn einer der folgenden Punkte zutrifft:

  1. Unfähig, eine Einverständniserklärung abzugeben und alle Studienverfahren, einschließlich Ergometrie, abzuschließen
  2. Nicht gehfähig oder nicht in der Lage, selbstständig zu gehen
  3. Schwanger
  4. Innerhalb von 1 Monat nach einer kürzlich erfolgten Krankenhauseinweisung aufgrund einer akuten Erkrankung
  5. Haben Sie eine schwere Herzerkrankung, definiert durch eine Ejektionsfraktion von weniger als 35 % und die funktionelle Klassifikationsklasse III der New York Heart Association; oder schwere Lungenerkrankung, definiert durch die Notwendigkeit einer zusätzlichen O2-Therapie oder Beatmungsunterstützung am Tag
  6. Habe ein Tracheostoma
  7. Eine bekannte Blutungsstörung und/oder Familienanamnese (Verwandter ersten Grades) mit einer bekannten Blutungsstörung haben
  8. Tägliche Einnahme von Aspirin oder einer anderen gerinnungshemmenden Therapie, die aus medizinischen Gründen nicht vorübergehend abgesetzt werden kann
  9. a) eine bekannte oder vermutete angeborene oder erworbene Immunschwäche haben; b) gleichzeitige Anwendung von immunsuppressiven Arzneimitteln, einschließlich Kortikosteroiden; c) Vorgeschichte von wiederkehrenden (mehr als 6 Mal pro Jahr) schweren (erforderlicher Krankenhauseinweisung) Haut- oder Weichteilinfektionen; d) Vorgeschichte einer Infektion oder verzögerte Wundheilung nach Operation oder Biopsie; e) bekannte Neutropenie in der Vorgeschichte mit einer absoluten Neutrophilenzahl von weniger als 500/mm3
  10. Unterziehen Sie sich einer chronischen Steroidbehandlung, definiert durch tägliche orale Einnahme (über mehr als 1 Monat) oder haben Sie bestehende unbehandelte Endokrinopathien, wie z. B. Hypothyreose, die eine erworbene Myopathie verursacht hat
  11. Neigt zu hypertrophen Narben und Keloiden
  12. Haben Sie eine andere bekannte erbliche Myopathie, wie z. B. Duchenne-Muskeldystrophie oder angeborene Myopathie
  13. Bekannte Allergie gegen Lidocain
  14. Haben Sie eine kognitive Beeinträchtigung, die die Fähigkeit verhindern kann, Studienverfahren abzuschließen
  15. Kann die Anforderungen des Studienprotokolls nicht erfüllen und/oder ist nach Meinung des Hauptprüfarztes aus irgendeinem Grund für die Studie ungeeignet
  16. Personen aus gefährdeten Bevölkerungsgruppen (z. B. Gefangene/Inhaftierte)
  17. Teilnehmer, die kein Englisch sprechen und/oder lesen können (da die Teilnehmer in der Lage sein müssen, die Studienverfahren abzuschließen)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Betroffene MM-Fälle
Zu den wichtigsten Eignungskriterien für MM-Fälle gehören körperlich fähige Erwachsene (männlich und weiblich, im Alter von 18 bis 65 Jahren einschließlich) mit genetisch bestätigtem MM mit vorherrschenden Symptomen einer Myopathie, die sich in körperlicher Intoleranz und Muskelschwäche und -ermüdung äußern.
Gerät: Nanosensor

Der Zweck der Studie besteht darin, ein als „Nanosensor“ bezeichnetes Gerät zu testen, das den Sauerstoffgehalt (ein Proxy der mitochondrialen Funktion) im Muskel misst. Der Nanosensor wurde weder am Menschen getestet noch von der FDA zugelassen.

Der Nanosensor der Studie misst 1,8 mm Breite x 6 mm Länge x 0,3 mm Tiefe. Die Platzierung des sterilisierten Nanosensors beinhaltet einen kleinen Schnitt zur manuellen Platzierung des Nanosensors im Muskelgewebe des Unterarms.
Sonstiges: Gesunde Kontrollen
Erwachsene gesunde Freiwillige werden individuell mit entsprechenden MM-Fällen auf der Grundlage von Alter, biologischem Geschlecht und Body-Mass-Index abgeglichen.
Gerät: Nanosensor

Der Zweck der Studie besteht darin, ein als „Nanosensor“ bezeichnetes Gerät zu testen, das den Sauerstoffgehalt (ein Proxy der mitochondrialen Funktion) im Muskel misst. Der Nanosensor wurde weder am Menschen getestet noch von der FDA zugelassen.

Der Nanosensor der Studie misst 1,8 mm Breite x 6 mm Länge x 0,3 mm Tiefe. Die Platzierung des sterilisierten Nanosensors beinhaltet einen kleinen Schnitt zur manuellen Platzierung des Nanosensors im Muskelgewebe des Unterarms.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nanosensor-Muskelsauerstoff (Torr)-Spiegel
Zeitfenster: 60 Minuten für die Datenerhebung bei jeweils 2 Studienbesuchen, bis zu 6 Monate.
Der Nanosensor hat die Muskel-O2-Werte zu Beginn, während des Handgrifftrainings und nach dem Training gemessen
60 Minuten für die Datenerhebung bei jeweils 2 Studienbesuchen, bis zu 6 Monate.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Schmerz und Verträglichkeit
Zeitfenster: Bei jeweils 2 Studienbesuchen, bis zu 6 Monate.
Bei jeweils 2 Studienbesuchen, bis zu 6 Monate.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Mitarbeiter

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Ermittler

  • Hauptermittler: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, Children's Hospital of Philadelphia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Januar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 17-014130
  • 5U54NS078059-12 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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