Validering av oksygen nanosensor i mitokondriell myopati
Utviklingen av minimalt invasiv nanosensorteknologi for å kvantifisere mitokondriell funksjon i menneskelige muskler
Tidligere studier av behandling av mitokondrielle sykdommer har vært mislykkede med å bestemme behandlingseffektivitet, og en viktig faktor har vært mangelen på validerte biomarkører i mitokondriell myopati (MM). Det er for tiden et økende antall potensielle nye behandlinger som skal testes gjennom MM kliniske intervensjonsforsøk, noe som har skapt et presserende behov for kvantitative biomarkører som pålitelig gjenspeiler alvorlighetsgraden av MM-sykdommen, progresjonen og terapeutisk respons.
Formålet med studien er å måle effekten av en elektrokjemisk oksygen nanosensor for å måle in vivo mitokondriell funksjon i menneskelig muskelvev, og dens evne til å skille MM-pasienter fra friske frivillige. Dataene og resultatene fra denne nanosensorstudien kan bidra til nåværende og fremtidig forskning, inkludert forbedrede diagnostiske og terapeutiske tilnærminger for pasienter med mitokondriell sykdom.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en klinisk utprøving av utstyr. MM-tilfeller og friske frivillige vil gjennomgå nanosensor muskel oksygenmåling i øvd (dominant) underarmsmuskel under håndgrepstrening. De samme målingene vil bli gjentatt mellom 7 og 30 dager senere i samme underarm og til samme tid på dagen for hver deltaker for å vurdere reproduserbarheten.
Etter plassering av nanosensoren i underarmen under lokalbedøvelse, er det primære utfallsmålet nanosensor-muskeloksygennivåer. Det sekundære utfallsmålet er en vurdering av smerte.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Sara Nguyen
- Telefonnummer: (267) 426-1986
- E-post: nguyens2@chop.edu
Studer Kontakt Backup
- Navn: Zarazuela Zolkipli-Cunningham
- Telefonnummer: (267) 426 4961
- E-post: zolkipliz@chop.edu
Studiesteder
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Ta kontakt med:
- Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, MRCP
- E-post: zolkipliz@chop.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier for sunne kontroller
- Menn og kvinner i alderen 18 til 65 år inkludert
- Gi informert samtykke for studiedeltakelse; kunne forstå og fullføre protokollen
- Kan ambulere selvstendig
- Kan utføre sykkelergometri
Inklusjonskriterier for MM-saker
- Menn og kvinner i alderen 18 til 65 år inkludert
- Gi informert samtykke for studiedeltakelse; kunne forstå og fullføre protokollen
- Genetisk bekreftet MM som definert av en diagnose av primær mitokondriell sykdom (PMD) med dominerende symptomer på myopati som uttrykt ved treningsintoleranse og muskelsvakhet og tretthet.
- Tidligere påmeldt (eller vil melde seg) i Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) Institutional Review Board (IRB) studie #08-006177 (Falk, PI) eller CHOP IRB #16-013364 (Zolkipli, PI)
- Kan ambulere selvstendig
- Kan utføre sykkelergometri
Ekskluderingskriterier for alle deltakere
Emner vil bli ekskludert hvis noe av følgende gjelder:
- Kan ikke gi informert samtykke og fullføre alle studieprosedyrer, inkludert ergometri
- Ikke-ambulerende eller ute av stand til å ambulere selvstendig
- Gravid
- Innen 1 måned etter nylig sykehusinnleggelse på grunn av akutt sykdom
- Har alvorlig hjertesykdom som definert av en ejeksjonsfraksjon på mindre enn 35 % og New York Heart Association funksjonell klassifikasjonsklasse III; eller alvorlig lungesykdom som definert av behovet for supplerende O2-behandling eller ventilasjonsstøtte på dagtid
- Har en trakeostomi
- Har en kjent blødningsforstyrrelse og/eller familiehistorie (førstegradsslektning) med en kjent blødningsforstyrrelse
- Daglig inntak av aspirin eller annen blodplatehemmende behandling som ikke kan avbrytes midlertidig av medisinske årsaker
- a) har kjent eller mistenkt medfødt eller ervervet immunsvikt; b) samtidig bruk av immunsuppressive legemidler, inkludert kortikosteroider; c) tidligere tilbakevendende (mer enn 6 ganger per år) alvorlige (nødvendig sykehusinnleggelse) hud- eller bløtvevsinfeksjoner; d) historie med infeksjon eller forsinket sårheling etter operasjon eller biopsi; e) kjent historie med nøytropeni med absolutt nøytrofiltall mindre enn 500/mm3
- Gjennomgå kronisk steroidbehandling som definert ved daglig oralt inntak (i mer enn 1 måned) eller har eksisterende ubehandlede endokrinopatier, slik som hypotyreose som forårsaket ervervet myopati
- Utsatt for hypertrofiske arr og keloider
- Har noen annen kjent arvelig myopati, som Duchenne muskeldystrofi eller medfødt myopati
- Kjent allergi mot lidokain
- Har en kognitiv svikt som kan hindre evnen til å fullføre studieprosedyrer
- Ikke i stand til å overholde kravene i studieprotokollen og/eller uegnet for studien av en eller annen grunn, etter hovedetterforskerens mening
- Personer fra sårbare befolkningsgrupper (f.eks. fanger/fanger)
- Deltakere som ikke er i stand til å snakke og/eller lese engelsk (da deltakerne vil bli pålagt å være dyktige for å fullføre studieprosedyrer)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Diagnostisk
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Berørte MM-tilfeller
Viktige kvalifikasjonskriterier for MM-tilfeller inkluderer fysisk dyktige voksne (menn og kvinner, i alderen 18 til 65 år inkludert) med genetisk bekreftet MM med dominerende symptomer på myopati som uttrykt ved treningsintoleranse og muskelsvakhet og tretthet.
|
Formålet med studien er å teste en enhet kalt en "nanosensor", som måler oksygennivåer (en proxy for mitokondriell funksjon) i muskel. Nanosensoren er ikke testet på mennesker og er heller ikke godkjent av FDA. Studiens nanosensor måler 1,8 mm bredde x 6 mm lengde x 0,3 mm dybde. Plassering av den steriliserte nanosensoren innebærer et lite snitt for manuell plassering av nanosensoren i muskelunderarmsvev. |
|
Annen: Sunne kontroller
Voksne friske frivillige vil bli individuelt matchet med tilsvarende MM-tilfeller basert på alder, biologisk kjønn og kroppsmasseindeks.
|
Formålet med studien er å teste en enhet kalt en "nanosensor", som måler oksygennivåer (en proxy for mitokondriell funksjon) i muskel. Nanosensoren er ikke testet på mennesker og er heller ikke godkjent av FDA. Studiens nanosensor måler 1,8 mm bredde x 6 mm lengde x 0,3 mm dybde. Plassering av den steriliserte nanosensoren innebærer et lite snitt for manuell plassering av nanosensoren i muskelunderarmsvev. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nanosensor-muskel oksygennivåer (Torr).
Tidsramme: 60 minutter til datainnsamling ved hvert 2 studiebesøk, inntil 6 måneder.
|
Nanosensor målte muskel O2-nivåer ved baseline, under håndgrepstrening og etter trening
|
60 minutter til datainnsamling ved hvert 2 studiebesøk, inntil 6 måneder.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Smerte og toleranse
Tidsramme: Ved hvert 2 studiebesøk, inntil 6 måneder.
|
Ved hvert 2 studiebesøk, inntil 6 måneder.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Zarazuela Zolkipli-Cunningham, Children's Hospital of Philadelphia
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 17-014130
- 5U54NS078059-12 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .