遅発性ポンペ病の遺伝子導入研究 (RESOLUTE)
2024年11月25日 更新者：Spark Therapeutics, Inc.
遅発性ポンペ病の成人における SPK-3006 の単回静脈内注入の安全性、忍容性、および有効性を評価するためのフェーズ 1/2、用量漸増研究
この研究の目的は、酵素補充療法 (ERT) を受けている臨床的に中等度の遅発性ポンペ病の成人における SPK-3006 の単回静脈内注入の安全性、忍容性、および有効性を評価することです。
参加者は、連続した用量レベルのコホートで治療されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California Irvine Health
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Emory University School of Medicine
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center
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Salford、イギリス、M6 8HD
- Salford Royal MHS Foundation Trust
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GBR
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Birmingham、GBR、イギリス、B15 2WB
- New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London、GBR、イギリス、NW3 2QG
- The Royal Free London NHS Foundation Trust
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Messina、イタリア、98122
- Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
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Milano、イタリア、35 20122
- Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
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Naples、イタリア、80138
- Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
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Pisa、イタリア、56126
- UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
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Torino、イタリア、10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
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Rotterdam、オランダ、3015 CE
- Erasmus Medical Center
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- Montreal Neurological Hospital
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Copenhagen、デンマーク、84 2100
- Rigshospitalet
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Munchen、ドイツ、D08033
- Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
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Angers、フランス、49933
- Centre Hospitalier Universitaire D'Angers
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Garches、フランス、92380
- CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
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Lille Cedex、フランス、59037
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
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Marseille、フランス、13 13385
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
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Nice、フランス、6000
- Nice University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 書面によるインフォームド コンセントを提供します。
- -遅発性ポンペ病の18歳以上の男性および女性;
- 少なくとも過去 24 か月間 ERT を受けた
- 臨床的に中等度の遅発性ポンペ病の特徴がある;
- 信頼できる避妊法を使用することに同意します。
除外基準:
- 活動性のB型および/またはC型肝炎;
- 重大な基礎疾患のある肝疾患;
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染;
- rhGAAに対する以前の過敏症;
- -既存の抗AAV中和抗体価;
- rhGAAに対する高力価抗体応答;
- 侵襲的換気が必要な場合、または起きていて直立しているときに非侵襲的換気が必要な場合。
- 以前にベクターまたは遺伝子導入剤を受け取った;
- 活動性悪性腫瘍（非黒色腫皮膚がんを除く）;
- 肝がんの病歴;
- 妊娠中または授乳中の女性;
- -SPK-3006注入時の活動性感染の証拠。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SPK-3006
適格基準を満たすすべての参加者は、SPK-3006 の静脈内 (i.v.) 投与を 1 回受けます。
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アデノ随伴ウイルス (AAV) ベクター
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床的に重大な検査値の異常を含む、有害事象および重篤な有害事象 (AE/SAE) の数。
時間枠：最長5年
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有害事象。
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最長5年
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AAVキャプシドに対する免疫応答の発生
時間枠：最長5年
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最長5年
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GAA 導入遺伝子に対する免疫応答の発生
時間枠：最長5年
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最長5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Tahseen Mozaffar, MD、University of California Irvine Health
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年10月1日
一次修了 (推定)
2032年4月1日
研究の完了 (推定)
2032年4月1日
試験登録日
最初に提出
2019年9月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年9月16日
最初の投稿 (実際)
2019年9月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年11月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月25日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SPK-3006-101
- 2019-001283-30 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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