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Uno studio sul trasferimento genico per la malattia di Pompe a insorgenza tardiva (RESOLUTE)

25 novembre 2024 aggiornato da: Spark Therapeutics, Inc.

Fase 1/2, studio di aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola infusione endovenosa di SPK-3006 negli adulti con malattia di Pompe ad esordio tardivo

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola infusione endovenosa di SPK-3006 negli adulti con malattia di Pompe clinicamente moderata e ad esordio tardivo che ricevono terapia enzimatica sostitutiva (ERT). I partecipanti saranno trattati in coorti sequenziali a livello di dose.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 84 2100
        • Rigshospitalet
  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Garches, Francia, 92380
        • CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
      • Marseille, Francia, 13 13385
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille
      • Nice, Francia, 6000
        • Nice University Hospital
  • Germania
      • Munchen, Germania, D08033
        • Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
  • Italia
      • Messina, Italia, 98122
        • Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
      • Milano, Italia, 35 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
      • Naples, Italia, 80138
        • Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
      • Pisa, Italia, 56126
        • UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 CE
        • Erasmus Medical Center
  • Regno Unito
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal MHS Foundation Trust
    • GBR
      • Birmingham, GBR, Regno Unito, B15 2WB
        • New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, GBR, Regno Unito, NW3 2QG
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Fornire il consenso informato scritto;
  • Maschi e femmine di età ≥18 anni con malattia di Pompe ad insorgenza tardiva;
  • Ricevuto ERT per almeno i 24 mesi precedenti
  • Avere caratteristiche della malattia di Pompe clinicamente moderate, ad esordio tardivo;
  • Accetta di usare una contraccezione affidabile.

Criteri di esclusione:

  • Epatite attiva B e/o C;
  • Malattia epatica sottostante significativa;
  • Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV);
  • Ipersensibilità precedente a rhGAA;
  • Titoli anticorpali neutralizzanti anti-AAV preesistenti;
  • Risposte anticorpali ad alto titolo alla rhGAA;
  • Richiede qualsiasi ventilazione invasiva o richiede ventilazione non invasiva da sveglio e in posizione eretta;
  • Ricevuto qualsiasi vettore precedente o agente di trasferimento genico;
  • Malignità attiva (tranne il cancro della pelle non melanoma);
  • Storia di cancro al fegato;
  • Donne incinte o che allattano;
  • Qualsiasi evidenza di infezione attiva al momento dell'infusione di SPK-3006.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SPK-3006
Tutti i partecipanti che soddisfano i criteri di ammissibilità riceveranno una singola somministrazione endovenosa (i.v.) di SPK-3006.
Genetico: SPK-3006
vettore virale adeno-associato (AAV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi avversi e gravi (AE/SAE), inclusi valori di laboratorio anomali clinicamente significativi.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Eventi avversi.
Fino a 5 anni
Presenza di risposta immunitaria contro il capside AAV
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Presenza di risposta immunitaria contro il transgene GAA
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Spark Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Tahseen Mozaffar, MD, University of California Irvine Health

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2020

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2032

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPK-3006-101
  • 2019-001283-30 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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