En genoverføringsstudie for sent oppstått Pompe-sykdom (RESOLUTT)
25. november 2024 oppdatert av: Spark Therapeutics, Inc.
Fase 1/2, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av en enkelt intravenøs infusjon av SPK-3006 hos voksne med sent debuterende Pompe-sykdom
Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av en enkelt intravenøs infusjon av SPK-3006 hos voksne med klinisk moderat, sent oppstått Pompes sykdom som får enzymerstatningsterapi (ERT).
Deltakerne vil bli behandlet i sekvensielle kohorter på dosenivå.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
4
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 84 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- University of California Irvine Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Emory University School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike, 49933
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
-
Garches, Frankrike, 92380
- CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
-
Lille Cedex, Frankrike, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
-
Marseille, Frankrike, 13 13385
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
Nice, Frankrike, 6000
- Nice University Hospital
-
-
-
-
-
Messina, Italia, 98122
- Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
-
Milano, Italia, 35 20122
- Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
-
Naples, Italia, 80138
- Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
-
Pisa, Italia, 56126
- UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
-
Torino, Italia, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 CE
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Salford, Storbritannia, M6 8HD
- Salford Royal MHS Foundation Trust
-
-
GBR
-
Birmingham, GBR, Storbritannia, B15 2WB
- New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
London, GBR, Storbritannia, NW3 2QG
- The Royal Free London NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Munchen, Tyskland, D08033
- Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Gi skriftlig informert samtykke;
- Menn og kvinner ≥18 år med sent debuterende Pompes sykdom;
- Mottatt ERT i minst de siste 24 månedene
- Har klinisk moderate, sent debuterende Pompes sykdomsegenskaper;
- Godta å bruke pålitelig prevensjon.
Ekskluderingskriterier:
- Aktiv hepatitt B og/eller C;
- Betydelig underliggende leversykdom;
- Infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV);
- Tidligere overfølsomhet for rhGAA;
- Pre-eksisterende anti-AAV-nøytraliserende antistofftitere;
- Høytiter antistoffresponser mot rhGAA;
- Krever all invasiv ventilasjon eller krever ikke-invasiv ventilasjon mens du er våken og oppreist;
- Mottatt en hvilken som helst tidligere vektor eller genoverføringsmiddel;
- Aktiv malignitet (unntatt ikke-melanom hudkreft);
- Historie om leverkreft;
- Gravide eller ammende kvinner;
- Eventuelle tegn på aktiv infeksjon på tidspunktet for SPK-3006 infusjon.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: SPK-3006
Alle deltakere som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil motta en enkelt intravenøs (i.v.) administrering av SPK-3006.
|
adeno-assosiert viral (AAV) vektor
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall uønskede og alvorlige bivirkninger (AE/SAE), inkludert klinisk signifikante unormale laboratorieverdier.
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Uønskede hendelser.
|
Inntil 5 år
|
|
Forekomst av immunrespons mot AAV-kapsid
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Forekomst av immunrespons mot GAA-transgen
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Tahseen Mozaffar, MD, University of California Irvine Health
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. oktober 2020
Primær fullføring (Antatt)
1. april 2032
Studiet fullført (Antatt)
1. april 2032
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. september 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. september 2019
Først lagt ut (Faktiske)
18. september 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. november 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. november 2024
Sist bekreftet
1. november 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Patologiske prosesser
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Sykdom
- Metabolske sykdommer
- Glykogenlagringssykdom Type II
- Glykogenlagringssykdom
- Lysosomale lagringssykdommer
Andre studie-ID-numre
- SPK-3006-101
- 2019-001283-30 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .