Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie přenosu genů pro Pompeho chorobu s pozdním nástupem (RESOLUTE)

25. listopadu 2024 aktualizováno: Spark Therapeutics, Inc.

Fáze 1/2, studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti jedné intravenózní infuze SPK-3006 u dospělých s pozdním nástupem Pompeho choroby

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost jedné intravenózní infuze SPK-3006 u dospělých s klinicky středně závažnou Pompeho chorobou s pozdním nástupem, kteří dostávají enzymovou substituční terapii (ERT). Účastníci budou léčeni v postupných kohortách na úrovni dávky.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 84 2100
        • Rigshospitalet
  • Francie
      • Angers, Francie, 49933
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Garches, Francie, 92380
        • CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille Cedex, Francie, 59037
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
      • Marseille, Francie, 13 13385
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille
      • Nice, Francie, 6000
        • Nice University Hospital
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
        • Erasmus Medical Center
  • Itálie
      • Messina, Itálie, 98122
        • Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
      • Milano, Itálie, 35 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
      • Naples, Itálie, 80138
        • Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
      • Pisa, Itálie, 56126
        • UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Torino, Itálie, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Hospital
  • Německo
      • Munchen, Německo, D08033
        • Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
  • Spojené království
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal MHS Foundation Trust
    • GBR
      • Birmingham, GBR, Spojené království, B15 2WB
        • New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, GBR, Spojené království, NW3 2QG
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytněte písemný informovaný souhlas;
  • Muži a ženy ve věku ≥18 let s Pompeho chorobou s pozdním nástupem;
  • Obdrželi ERT po dobu nejméně 24 předchozích měsíců
  • mají klinicky středně závažné, pozdní nástupy Pompeho choroby;
  • Souhlaste s používáním spolehlivé antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • aktivní hepatitida B a/nebo C;
  • Významné základní onemocnění jater;
  • infekce virem lidské imunodeficience (HIV);
  • Předchozí přecitlivělost na rhGAA;
  • Preexistující titry anti-AAV neutralizačních protilátek;
  • Odpovědi vysokého titru protilátek na rhGAA;
  • Vyžaduje jakoukoli invazivní ventilaci nebo vyžaduje neinvazivní ventilaci v bdělém stavu a ve vzpřímené poloze;
  • Obdržel jakýkoli předchozí vektor nebo činidlo pro přenos genů;
  • Aktivní malignita (kromě nemelanomové rakoviny kůže);
  • Historie rakoviny jater;
  • Těhotné nebo kojící ženy;
  • Jakýkoli důkaz aktivní infekce v době infuze SPK-3006.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SPK-3006
Všichni účastníci, kteří splňují kritéria způsobilosti, obdrží jednorázovou intravenózní (i.v.) aplikaci SPK-3006.
Genetický: SPK-3006
adeno-asociovaný virový (AAV) vektor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích a závažných nežádoucích účinků (AE/SAE), včetně klinicky významných abnormálních laboratorních hodnot.
Časové okno: Až 5 let
Nežádoucí události.
Až 5 let
Výskyt imunitní odpovědi proti kapsidě AAV
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let
Výskyt imunitní odpovědi proti GAA transgenu
Časové okno: Až 5 let
Až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spark Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Tahseen Mozaffar, MD, University of California Irvine Health

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

18. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPK-3006-101
  • 2019-001283-30 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SPK-3006

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Finland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit