Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie transferu genów w chorobie Pompego o późnym początku (RESOLUTE)

25 listopada 2024 zaktualizowane przez: Spark Therapeutics, Inc.

Faza 1/2, badanie ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczego wlewu dożylnego SPK-3006 u dorosłych z późną postacią choroby Pompego

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczego wlewu dożylnego SPK-3006 u dorosłych z klinicznie umiarkowaną chorobą Pompego o późnym początku, otrzymujących enzymatyczną terapię zastępczą (ERT). Uczestnicy będą leczeni w sekwencyjnych kohortach na poziomie dawki.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 84 2100
        • Rigshospitalet
  • Francja
      • Angers, Francja, 49933
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Garches, Francja, 92380
        • CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille Cedex, Francja, 59037
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
      • Marseille, Francja, 13 13385
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille
      • Nice, Francja, 6000
        • Nice University Hospital
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 CE
        • Erasmus Medical Center
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Hospital
  • Niemcy
      • Munchen, Niemcy, D08033
        • Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center
  • Włochy
      • Messina, Włochy, 98122
        • Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
      • Milano, Włochy, 35 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
      • Naples, Włochy, 80138
        • Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
      • Pisa, Włochy, 56126
        • UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Torino, Włochy, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
  • Zjednoczone Królestwo
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal MHS Foundation Trust
    • GBR
      • Birmingham, GBR, Zjednoczone Królestwo, B15 2WB
        • New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, GBR, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wyraź pisemną świadomą zgodę;
  • Mężczyźni i kobiety w wieku ≥18 lat z późną postacią choroby Pompego;
  • Otrzymał ERT przez co najmniej poprzednie 24 miesiące
  • Mają klinicznie umiarkowane objawy choroby Pompego o późnym początku;
  • Zgódź się na stosowanie niezawodnej antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  • Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B i/lub C;
  • Znacząca podstawowa choroba wątroby;
  • Zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV);
  • wcześniejsza nadwrażliwość na rhGAA;
  • Istniejące wcześniej miana przeciwciał neutralizujących anty-AAV;
  • Odpowiedzi przeciwciał o wysokim mianie na rhGAA;
  • Wymaga wentylacji inwazyjnej lub wentylacji nieinwazyjnej w stanie czuwania i w pozycji pionowej;
  • Otrzymał jakikolwiek wcześniejszy wektor lub środek do przenoszenia genów;
  • Aktywny nowotwór złośliwy (z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry);
  • Historia raka wątroby;
  • Kobiety w ciąży lub karmiące;
  • Wszelkie dowody na aktywną infekcję w czasie infuzji SPK-3006.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SPK-3006
Wszyscy uczestnicy, którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne, otrzymają pojedyncze podanie dożylne (i.v.) SPK-3006.
Genetyczny: SPK-3006
wektor wirusowy związany z adenowirusami (AAV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych (AE/SAE), w tym klinicznie istotne nieprawidłowe wartości laboratoryjne.
Ramy czasowe: Do 5 lat
Zdarzenia niepożądane.
Do 5 lat
Występowanie odpowiedzi immunologicznej przeciwko kapsydowi AAV
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Występowanie odpowiedzi immunologicznej przeciwko transgenowi GAA
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spark Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Tahseen Mozaffar, MD, University of California Irvine Health

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPK-3006-101
  • 2019-001283-30 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SPK-3006

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Philippines

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj