迟发性庞贝病的基因转移研究 (RESOLUTE)
2023年10月30日 更新者：Spark Therapeutics
1/2 期剂量递增研究，以评估单次静脉输注 SPK-3006 对患有迟发性庞贝病的成人的安全性、耐受性和有效性
本研究的目的是评估单次静脉输注 SPK-3006 对接受酶替代疗法 (ERT) 的临床中度迟发性庞贝病成人患者的安全性、耐受性和有效性。
参与者将按顺序、剂量水平的队列接受治疗。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦、84 2100
- Rigshospitalet
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
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Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
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Quebec
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Montréal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
- Montreal Neurological Hospital
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Munchen、德国、D08033
- Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
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Messina、意大利、98122
- Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
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Milano、意大利、35 20122
- Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
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Naples、意大利、80138
- Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
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Pisa、意大利、56126
- UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
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Torino、意大利、10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
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Angers、法国、49933
- Centre hospitalier universitaire d'Angers
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Garches、法国、92380
- CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
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Lille Cedex、法国、59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
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Marseille、法国、13 13385
- Assistance Publique Hopitaux de Marseille
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Nice、法国、6000
- Nice University Hospital
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Orange、California、美国、92868
- University of California Irvine Health
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Emory University School of Medicine
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84108
- University of Utah
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Virginia
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Fairfax、Virginia、美国、22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center
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Salford、英国、M6 8HD
- Salford Royal MHS Foundation Trust
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GBR
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Birmingham、GBR、英国、B15 2WB
- New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London、GBR、英国、NW3 2QG
- The Royal Free London NHS Foundation Trust
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Rotterdam、荷兰、3015 CE
- Erasmus Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 提供书面知情同意书；
- 年龄≥18 岁且患有迟发性庞贝病的男性和女性；
- 至少在过去 24 个月内收到 ERT
- 具有临床中度、迟发性庞贝病特征；
- 同意使用可靠的避孕措施。
排除标准：
- 活动性乙型和/或丙型肝炎；
- 严重的潜在肝病；
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染；
- 先前对 rhGAA 过敏；
- 预先存在的抗 AAV 中和抗体滴度；
- 对 rhGAA 的高效价抗体反应；
- 在清醒和直立时需要任何有创通气或需要无创通气；
- 接受过任何先前的载体或基因转移剂；
- 活动性恶性肿瘤（非黑色素瘤皮肤癌除外）；
- 肝癌病史；
- 孕妇或哺乳期妇女；
- 在 SPK-3006 输注时有任何活动性感染的证据。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：SPK-3006
所有符合资格标准的参与者都将接受 SPK-3006 的单次静脉内 (i.v.) 给药。
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腺相关病毒 (AAV) 载体
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良和严重不良事件 (AE/SAE) 的数量，包括临床上显着的异常实验室值。
大体时间：最长 5 年
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不良事件。
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最长 5 年
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针对 AAV 衣壳的免疫反应的发生
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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针对 GAA 转基因的免疫反应的发生
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Tahseen Mozaffar, MD、University of California Irvine Health
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年10月1日
初级完成 (估计的)
2032年4月1日
研究完成 (估计的)
2032年4月1日
研究注册日期
首次提交
2019年9月16日
首先提交符合 QC 标准的
2019年9月16日
首次发布 (实际的)
2019年9月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年11月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月30日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SPK-3006-101
- 2019-001283-30 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
SPK-3006的临床试验
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