Um estudo de transferência de genes para a doença de Pompe de início tardio (RESOLUTE)
25 de novembro de 2024 atualizado por: Spark Therapeutics, Inc.
Fase 1/2, Estudo de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma única infusão intravenosa de SPK-3006 em adultos com doença de Pompe de início tardio
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma única infusão intravenosa de SPK-3006 em adultos com doença de Pompe de início tardio clinicamente moderada recebendo terapia de reposição enzimática (TRE).
Os participantes serão tratados em coortes sequenciais de nível de dose.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Munchen, Alemanha, D08033
- Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Hospital
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Copenhagen, Dinamarca, 84 2100
- Rigshospitalet
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California Irvine Health
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Emory University School of Medicine
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center
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Angers, França, 49933
- Centre Hospitalier Universitaire D'Angers
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Garches, França, 92380
- CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
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Lille Cedex, França, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire De Lille
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Marseille, França, 13 13385
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
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Nice, França, 6000
- Nice University Hospital
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Rotterdam, Holanda, 3015 CE
- Erasmus Medical Center
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Messina, Itália, 98122
- Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
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Milano, Itália, 35 20122
- Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
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Naples, Itália, 80138
- Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
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Pisa, Itália, 56126
- UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
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Torino, Itália, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal MHS Foundation Trust
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GBR
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Birmingham, GBR, Reino Unido, B15 2WB
- New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London, GBR, Reino Unido, NW3 2QG
- The Royal Free London NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Fornecer consentimento informado por escrito;
- Homens e mulheres ≥18 anos de idade com doença de Pompe de início tardio;
- Recebeu TRE por pelo menos 24 meses anteriores
- Têm características da doença de Pompe de início tardio clinicamente moderado;
- Concorde em usar métodos contraceptivos confiáveis.
Critério de exclusão:
- hepatite B e/ou C ativa;
- Doença hepática subjacente significativa;
- Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV);
- Hipersensibilidade prévia a rhGAA;
- Títulos de anticorpos neutralizantes anti-AAV pré-existentes;
- Respostas de anticorpos de alto título para rhGAA;
- Requer qualquer ventilação invasiva ou requer ventilação não invasiva enquanto acordado e na posição vertical;
- Recebeu qualquer vetor anterior ou agente de transferência de genes;
- Malignidade ativa (exceto câncer de pele não melanoma);
- Histórico de câncer de fígado;
- Mulheres grávidas ou amamentando;
- Qualquer evidência de infecção ativa no momento da infusão de SPK-3006.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: SPK-3006
Todos os participantes que atenderem aos critérios de elegibilidade receberão uma única administração intravenosa (i.v.) de SPK-3006.
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vetor viral adeno-associado (AAV)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de eventos adversos adversos e graves (EAs/SAEs), incluindo valores laboratoriais anormais clinicamente significativos.
Prazo: Até 5 anos
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Eventos adversos.
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Até 5 anos
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Ocorrência de resposta imune contra o capsídeo do AAV
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Ocorrência de resposta imune contra o transgene GAA
Prazo: Até 5 anos
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Até 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Tahseen Mozaffar, MD, University of California Irvine Health
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de outubro de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
1 de abril de 2032
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de abril de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de setembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de setembro de 2019
Primeira postagem (Real)
18 de setembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de novembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de novembro de 2024
Última verificação
1 de novembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Processos Patológicos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doença
- Doenças Metabólicas
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
Outros números de identificação do estudo
- SPK-3006-101
- 2019-001283-30 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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