Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Géntranszfer vizsgálat késői megjelenésű Pompe-kórra (RESOLUTE)

2023. október 30. frissítette: Spark Therapeutics

1/2. fázis, Dózis-eszkalációs vizsgálat az SPK-3006 egyszeri intravénás infúzió biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére késői Pompe-kórban szenvedő felnőtteknél

E vizsgálat célja az SPK-3006 egyszeri intravénás infúziójának biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése klinikailag mérsékelt, késői Pompe-kórban szenvedő, enzimpótló terápiában (ERT) részesülő felnőtteknél. A résztvevőket szekvenciális, dózisszintű csoportokban kezelik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 84 2100
        • Rigshospitalet
  • Egyesült Királyság
      • Salford, Egyesült Királyság, M6 8HD
        • Salford Royal MHS Foundation Trust
    • GBR
      • Birmingham, GBR, Egyesült Királyság, B15 2WB
        • New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, GBR, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California Irvine Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center
  • Franciaország
      • Angers, Franciaország, 49933
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
      • Garches, Franciaország, 92380
        • CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille Cedex, Franciaország, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
      • Marseille, Franciaország, 13 13385
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille
      • Nice, Franciaország, 6000
        • Nice University Hospital
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia, 3015 CE
        • Erasmus Medical Center
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Hospital
  • Németország
      • Munchen, Németország, D08033
        • Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
  • Olaszország
      • Messina, Olaszország, 98122
        • Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
      • Milano, Olaszország, 35 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
      • Naples, Olaszország, 80138
        • Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
      • Pisa, Olaszország, 56126
        • UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Torino, Olaszország, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • írásos beleegyező nyilatkozatot adni;
  • Késői megjelenésű Pompe-kórban szenvedő 18 év feletti férfiak és nők;
  • ERT-ben részesült legalább az előző 24 hónapban
  • Klinikailag közepesen súlyos, későn jelentkező Pompe-kór jellemzői vannak;
  • Fogadja el, hogy megbízható fogamzásgátlást alkalmaz.

Kizárási kritériumok:

  • Aktív hepatitis B és/vagy C;
  • Jelentős mögöttes májbetegség;
  • Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés;
  • RhGAA-val szembeni korábbi túlérzékenység;
  • Meglévő anti-AAV semlegesítő antitest titerek;
  • Magas titerű antitest válaszok rhGAA-ra;
  • Bármilyen invazív lélegeztetést igényel, vagy noninvazív lélegeztetést igényel ébren és álló helyzetben;
  • Bármilyen korábbi vektort vagy géntranszfer ágenst kapott;
  • Aktív rosszindulatú daganat (kivéve a nem melanómás bőrrákot);
  • A májrák története;
  • Terhes vagy szoptató nők;
  • Aktív fertőzés jelei az SPK-3006 infúzió idején.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SPK-3006
Minden résztvevő, aki megfelel a jogosultsági feltételeknek, egyszeri intravénás (iv.) SPK-3006 beadásban részesül.
Genetikai: SPK-3006
adeno-asszociált virális (AAV) vektor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos és súlyos nemkívánatos események (AE/SAE) száma, beleértve a klinikailag jelentős kóros laboratóriumi értékeket.
Időkeret: Akár 5 év
Mellékhatások.
Akár 5 év
Az AAV kapszid elleni immunválasz előfordulása
Időkeret: Akár 5 év
Akár 5 év
Immunválasz előfordulása GAA transzgénnel szemben
Időkeret: Akár 5 év
Akár 5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Spark Therapeutics

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Tahseen Mozaffar, MD, University of California Irvine Health

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. október 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2032. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2032. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. szeptember 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 16.

Első közzététel (Tényleges)

2019. szeptember 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 30.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SPK-3006-101
  • 2019-001283-30 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a SPK-3006

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Lebanon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel