Исследование переноса генов для болезни Помпе с поздним началом (RESOLUTE)
25 ноября 2024 г. обновлено: Spark Therapeutics, Inc.
Фаза 1/2, исследование повышения дозы для оценки безопасности, переносимости и эффективности однократной внутривенной инфузии SPK-3006 у взрослых с поздним началом болезни Помпе
Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и эффективности однократной внутривенной инфузии SPK-3006 у взрослых с клинически умеренной болезнью Помпе с поздним началом, получающих заместительную ферментную терапию (ФЗТ).
Участников будут лечить в последовательных когортах с разным уровнем дозы.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
4
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Munchen, Германия, D08033
- Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания, 84 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Messina, Италия, 98122
- Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
-
Milano, Италия, 35 20122
- Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
-
Naples, Италия, 80138
- Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
-
Pisa, Италия, 56126
- UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
-
Torino, Италия, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Канада, H3A 2B4
- Montreal Neurological Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015 CE
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
- Salford Royal MHS Foundation Trust
-
-
GBR
-
Birmingham, GBR, Соединенное Королевство, B15 2WB
- New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
London, GBR, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- The Royal Free London NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- University of California Irvine Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Emory University School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center
-
-
-
-
-
Angers, Франция, 49933
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
-
Garches, Франция, 92380
- CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
-
Lille Cedex, Франция, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire De Lille
-
Marseille, Франция, 13 13385
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
Nice, Франция, 6000
- Nice University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Дать письменное информированное согласие;
- Мужчины и женщины в возрасте ≥18 лет с поздним началом болезни Помпе;
- Получал ERT как минимум за предыдущие 24 месяца
- Имеют клинически умеренные признаки болезни Помпе с поздним началом;
- Согласитесь использовать надежную контрацепцию.
Критерий исключения:
- Активный гепатит В и/или С;
- Значительное основное заболевание печени;
- Инфицирование вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ);
- Ранее гиперчувствительность к rhGAA;
- Ранее существовавшие титры нейтрализующих антител против AAV;
- Реакции антител с высоким титром на rhGAA;
- Требует любой инвазивной вентиляции или требует неинвазивной вентиляции в бодрствующем и вертикальном положении;
- Получали любой предшествующий вектор или агент переноса гена;
- Активное злокачественное новообразование (кроме немеланомного рака кожи);
- Рак печени в анамнезе;
- Беременные или кормящие женщины;
- Любые признаки активной инфекции во время инфузии SPK-3006.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: СПК-3006
Все участники, отвечающие критериям приемлемости, получат однократное внутривенное (в/в) введение SPK-3006.
|
аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество нежелательных и серьезных нежелательных явлений (НЯ/СНЯ), включая клинически значимые отклонения от нормы лабораторных показателей.
Временное ограничение: До 5 лет
|
Неблагоприятные события.
|
До 5 лет
|
|
Возникновение иммунного ответа против капсида AAV
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
|
Возникновение иммунного ответа против трансгена GAA
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Tahseen Mozaffar, MD, University of California Irvine Health
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 октября 2020 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 апреля 2032 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 апреля 2032 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 сентября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 сентября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 сентября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 ноября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 ноября 2024 г.
Последняя проверка
1 ноября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Патологические процессы
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Болезнь
- Метаболические заболевания
- Болезнь накопления гликогена II типа
- Болезнь накопления гликогена
- Лизосомальные болезни накопления
Другие идентификационные номера исследования
- SPK-3006-101
- 2019-001283-30 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .