후기 발병 폼페병에 대한 유전자 전이 연구(RESOLUTE)
2024년 11월 25일 업데이트: Spark Therapeutics, Inc.
후기 발병형 폼페병 성인에서 SPK-3006 단일 정맥 주입의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 1/2상 용량 증량 연구
이 연구의 목적은 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 임상적으로 중등도의 후기 발병 폼페병 성인에서 SPK-3006의 단일 정맥 주입의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.
참가자는 순차적인 용량 수준 코호트에서 치료를 받게 됩니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
개입 / 치료
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 CE
- Erasmus Medical Center
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Copenhagen, 덴마크, 84 2100
- Rigshospitalet
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Munchen, 독일, D08033
- Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California Irvine Health
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Emory University School of Medicine
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center
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Salford, 영국, M6 8HD
- Salford Royal MHS Foundation Trust
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GBR
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Birmingham, GBR, 영국, B15 2WB
- New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London, GBR, 영국, NW3 2QG
- The Royal Free London NHS Foundation Trust
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Messina, 이탈리아, 98122
- Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
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Milano, 이탈리아, 35 20122
- Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
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Naples, 이탈리아, 80138
- Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
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Pisa, 이탈리아, 56126
- UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
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Torino, 이탈리아, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Hospital
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Angers, 프랑스, 49933
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
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Garches, 프랑스, 92380
- CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
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Lille Cedex, 프랑스, 59037
- Centre Hospitalier REgional Universitaire de Lille
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Marseille, 프랑스, 13 13385
- Assistance Publique Hopitaux de Marseille
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Nice, 프랑스, 6000
- Nice University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서면 동의서를 제공합니다.
- 후기 발병 폼페병이 있는 18세 이상의 남성 및 여성;
- 최소 지난 24개월 동안 ERT를 받았음
- 임상적으로 중등도의 후기 발병 폼페병 특성을 가집니다.
- 신뢰할 수 있는 피임법 사용에 동의합니다.
제외 기준:
- 활동성 B형 및/또는 C형 간염;
- 상당한 기저 간 질환;
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염;
- rhGAA에 대한 사전 과민성;
- 기존의 항-AAV 중화 항체 역가;
- rhGAA에 대한 고역가 항체 반응;
- 침습적 인공호흡이 필요하거나 깨어 있고 똑바로 선 상태에서 비침습적 인공호흡이 필요합니다.
- 이전 벡터 또는 유전자 전달 인자를 받은 경우
- 활동성 악성종양(비흑색종 피부암 제외);
- 간암의 병력;
- 임산부 또는 수유부;
- SPK-3006 주입 당시 활성 감염의 모든 증거.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: SPK-3006
자격 기준을 충족하는 모든 참가자는 SPK-3006의 단일 정맥(i.v.) 투여를 받게 됩니다.
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아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 수치를 포함한 이상 및 심각한 이상 사례(AE/SAE)의 수입니다.
기간: 최대 5년
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불리한 사건.
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최대 5년
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AAV 캡시드에 대한 면역반응 발생
기간: 최대 5년
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최대 5년
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GAA 도입유전자에 대한 면역반응 발생
기간: 최대 5년
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최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Tahseen Mozaffar, MD, University of California Irvine Health
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 10월 1일
기본 완료 (추정된)
2032년 4월 1일
연구 완료 (추정된)
2032년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 16일
처음 게시됨 (실제)
2019년 9월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 11월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 11월 25일
마지막으로 확인됨
2024년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SPK-3006-101
- 2019-001283-30 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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리소좀 축적병에 대한 임상 시험
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University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
SPK-3006에 대한 임상 시험
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Spark Therapeutics완전한리소좀 축적병 | 글리코겐 축적병 2형 | 폼페병(후기 발병) | 폼페병 | LOPD | 산성 말타아제 결핍증미국, 이탈리아, 영국, 네덜란드, 프랑스, 독일
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Precigen, Inc모집하지 않고 적극적으로
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Spark Therapeutics완전한혈액 질환 | 유전되는 혈액 응고 장애 | 응고 단백질 장애 | 출혈성 장애 | 유전병, 선천적 | 유전 질환, X-연관 | 유전자 치료 | 혈액 응고 장애 | 유전자 전달 | 아데노 관련 바이러스(AAV) | 인자 VIII(FVIII) | 인자 VIII(FVIII) 결핍 | 인자 VIII(FVIII) 유전자 | 인자 VIII(FVIII) 단백질 | 재조합체 | 벡터 | 억제제미국
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Pfizer모집하지 않고 적극적으로
-
Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical...완전한