Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Myöhään alkavaa Pompen tautia koskeva geeninsiirtotutkimus (RESOLUTE)

maanantai 30. lokakuuta 2023 päivittänyt: Spark Therapeutics

Vaihe 1/2, annoksen eskalaatiotutkimus SPK-3006:n kerta-infuusion turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla, joilla on myöhään alkanut Pompe-tauti

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida SPK-3006:n yksittäisen suonensisäisen infuusion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa aikuisilla, joilla on kliinisesti kohtalainen, myöhään alkava Pompen tauti ja jotka saavat entsyymikorvaushoitoa (ERT). Osallistujia hoidetaan peräkkäisissä annostason kohortteissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 CE
        • Erasmus Medical Center
  • Italia
      • Messina, Italia, 98122
        • Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
      • Milano, Italia, 35 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
      • Naples, Italia, 80138
        • Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
      • Pisa, Italia, 56126
        • UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Hospital
  • Ranska
      • Angers, Ranska, 49933
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
      • Garches, Ranska, 92380
        • CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille Cedex, Ranska, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
      • Marseille, Ranska, 13 13385
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille
      • Nice, Ranska, 6000
        • Nice University Hospital
  • Saksa
      • Munchen, Saksa, D08033
        • Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 84 2100
        • Rigshospitalet
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Salford Royal MHS Foundation Trust
    • GBR
      • Birmingham, GBR, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2WB
        • New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, GBR, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California Irvine Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Anna kirjallinen tietoinen suostumus;
  • Miehet ja naiset ≥18-vuotiaat, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti;
  • Sai ERT:n vähintään viimeiset 24 kuukautta
  • Heillä on kliinisesti kohtalaisia, myöhään alkavia Pompen taudin ominaisuuksia;
  • Suostu käyttämään luotettavaa ehkäisyä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aktiivinen hepatiitti B ja/tai C;
  • Merkittävä taustalla oleva maksasairaus;
  • Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio;
  • Aiempi yliherkkyys rhGAA:lle;
  • Aiemmin olemassa olevat anti-AAV:tä neutraloivat vasta-ainetiitterit;
  • Korkean tiitterin vasta-ainevasteet rhGAA:lle;
  • Vaatii kaikenlaista invasiivista ventilaatiota tai vaatii ei-invasiivista ventilaatiota hereillä ja pystyasennossa;
  • saanut minkä tahansa aikaisemman vektorin tai geeninsiirtoaineen;
  • Aktiivinen pahanlaatuisuus (paitsi ei-melanooma-ihosyöpä);
  • Maksasyövän historia;
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset;
  • Kaikki todisteet aktiivisesta infektiosta SPK-3006-infuusion aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SPK-3006
Kaikki osallistujat, jotka täyttävät kelpoisuusehdot, saavat yhden suonensisäisen (i.v.) annon SPK-3006:ta.
Geneettinen: SPK-3006
adeno-assosioitunut virusvektori (AAV).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten ja vakavien haittatapahtumien (AE/SAE) lukumäärä, mukaan lukien kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratorioarvot.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Vastoinkäymiset.
Jopa 5 vuotta
Immuunivasteen esiintyminen AAV-kapsidia vastaan
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta
Immuunivasteen esiintyminen GAA-siirtogeeniä vastaan
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Jopa 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Spark Therapeutics

Tutkijat

  • Päätutkija: Tahseen Mozaffar, MD, University of California Irvine Health

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2032

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 16. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 18. syyskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SPK-3006-101
  • 2019-001283-30 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset SPK-3006

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Macedonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa