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Une étude de transfert de gènes pour la maladie de Pompe à début tardif (RESOLUTE)

30 octobre 2023 mis à jour par: Spark Therapeutics

Phase 1/2, étude d'escalade de dose pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'une perfusion intraveineuse unique de SPK-3006 chez des adultes atteints de la maladie de Pompe d'apparition tardive

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'une seule perfusion intraveineuse de SPK-3006 chez des adultes atteints de la maladie de Pompe d'apparition tardive cliniquement modérée recevant une enzymothérapie substitutive (ERT). Les participants seront traités dans des cohortes séquentielles au niveau de la dose.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Munchen, Allemagne, D08033
        • Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Hospital
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 84 2100
        • Rigshospitalet
  • France
      • Angers, France, 49933
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Garches, France, 92380
        • CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille Cedex, France, 59037
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille
      • Marseille, France, 13 13385
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille
      • Nice, France, 6000
        • Nice University Hospital
  • Italie
      • Messina, Italie, 98122
        • Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
      • Milano, Italie, 35 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
      • Naples, Italie, 80138
        • Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
      • Pisa, Italie, 56126
        • UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Torino, Italie, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 CE
        • Erasmus Medical Center
  • Royaume-Uni
      • Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Salford Royal MHS Foundation Trust
    • GBR
      • Birmingham, GBR, Royaume-Uni, B15 2WB
        • New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, GBR, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California Irvine Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Fournir un consentement éclairé écrit ;
  • Hommes et femmes âgés de ≥ 18 ans atteints de la maladie de Pompe d'apparition tardive ;
  • A reçu ERT pendant au moins les 24 derniers mois
  • Présenter les caractéristiques de la maladie de Pompe d'apparition tardive, cliniquement modérées ;
  • Accepter d'utiliser une contraception fiable.

Critère d'exclusion:

  • Hépatite active B et/ou C ;
  • Maladie hépatique sous-jacente importante ;
  • Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH);
  • Hypersensibilité antérieure au rhGAA ;
  • Titres d'anticorps neutralisants anti-AAV préexistants ;
  • Réponses d'anticorps à titre élevé au rhGAA ;
  • Nécessite une ventilation invasive ou nécessite une ventilation non invasive tout en étant éveillé et debout ;
  • A reçu un vecteur ou un agent de transfert de gène antérieur ;
  • Tumeur maligne active (à l'exception du cancer de la peau autre que le mélanome) ;
  • Antécédents de cancer du foie ;
  • Femmes enceintes ou allaitantes;
  • Tout signe d'infection active au moment de la perfusion de SPK-3006.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SPK-3006
Tous les participants qui répondent aux critères d'éligibilité recevront une seule administration intraveineuse (i.v.) de SPK-3006.
Génétique: SPK-3006
vecteur viral adéno-associé (AAV)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables et indésirables graves (EI/EIG), y compris des valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives.
Délai: Jusqu'à 5 ans
Événements indésirables.
Jusqu'à 5 ans
Occurrence d'une réponse immunitaire contre la capside de l'AAV
Délai: Jusqu'à 5 ans
Jusqu'à 5 ans
Apparition d'une réponse immunitaire contre le transgène GAA
Délai: Jusqu'à 5 ans
Jusqu'à 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spark Therapeutics

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Tahseen Mozaffar, MD, University of California Irvine Health

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2032

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 septembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 septembre 2019

Première publication (Réel)

18 septembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 octobre 2023

Dernière vérification

1 octobre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPK-3006-101
  • 2019-001283-30 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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