En genöverföringsstudie för sent debuterande Pompes sjukdom (RESOLUTE)
25 november 2024 uppdaterad av: Spark Therapeutics, Inc.
Fas 1/2, dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av en enstaka intravenös infusion av SPK-3006 hos vuxna med sent debuterande Pompes sjukdom
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av en enstaka intravenös infusion av SPK-3006 hos vuxna med kliniskt måttlig, sent debuterande Pompes sjukdom som får enzymersättningsterapi (ERT).
Deltagarna kommer att behandlas i sekventiella kohorter på dosnivå.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
4
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 84 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike, 49933
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
-
Garches, Frankrike, 92380
- CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
-
Lille Cedex, Frankrike, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
-
Marseille, Frankrike, 13 13385
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
Nice, Frankrike, 6000
- Nice University Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- University of California Irvine Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Emory University School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center
-
-
-
-
-
Messina, Italien, 98122
- Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
-
Milano, Italien, 35 20122
- Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
-
Naples, Italien, 80138
- Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
-
Pisa, Italien, 56126
- UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
-
Torino, Italien, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederländerna, 3015 CE
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Salford, Storbritannien, M6 8HD
- Salford Royal MHS Foundation Trust
-
-
GBR
-
Birmingham, GBR, Storbritannien, B15 2WB
- New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
London, GBR, Storbritannien, NW3 2QG
- The Royal Free London NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Munchen, Tyskland, D08033
- Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ge skriftligt informerat samtycke;
- Hanar och kvinnor ≥18 år med sent debuterande Pompes sjukdom;
- Fick ERT under minst de föregående 24 månaderna
- Har kliniskt måttliga egenskaper hos Pompes sjukdom med sent debut;
- Gå med på att använda pålitligt preventivmedel.
Exklusions kriterier:
- Aktiv hepatit B och/eller C;
- Betydande underliggande leversjukdom;
- infektion med humant immunbristvirus (HIV);
- Tidigare överkänslighet mot rhGAA;
- Redan existerande anti-AAV-neutraliserande antikroppstitrar;
- Hög titer antikroppssvar mot rhGAA;
- Kräver all invasiv ventilation eller kräver icke-invasiv ventilation när den är vaken och upprätt;
- Mottagit någon tidigare vektor eller genöverföringsmedel;
- Aktiv malignitet (förutom icke-melanom hudcancer);
- historia av levercancer;
- Gravida eller ammande kvinnor;
- Alla tecken på aktiv infektion vid tidpunkten för SPK-3006-infusion.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: SPK-3006
Alla deltagare som uppfyller behörighetskriterierna kommer att få en enda intravenös (i.v.) administrering av SPK-3006.
|
adeno-associerad viral (AAV) vektor
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal negativa och allvarliga biverkningar (AE/SAE), inklusive kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden.
Tidsram: Upp till 5 år
|
Biverkningar.
|
Upp till 5 år
|
|
Förekomst av immunsvar mot AAV-kapsid
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Förekomst av immunsvar mot GAA-transgen
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Tahseen Mozaffar, MD, University of California Irvine Health
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 oktober 2020
Primärt slutförande (Beräknad)
1 april 2032
Avslutad studie (Beräknad)
1 april 2032
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 september 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 september 2019
Första postat (Faktisk)
18 september 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 november 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 november 2024
Senast verifierad
1 november 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Patologiska processer
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Kolhydratmetabolism, medfödda fel
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Sjukdom
- Metaboliska sjukdomar
- Glykogenlagringssjukdom typ II
- Glykogenlagringssjukdom
- Lysosomala lagringssjukdomar
Andra studie-ID-nummer
- SPK-3006-101
- 2019-001283-30 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .