Een genoverdrachtsonderzoek voor de late aanvang van de ziekte van Pompe (RESOLUTE)
25 november 2024 bijgewerkt door: Spark Therapeutics, Inc.
Fase 1/2, dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een enkelvoudige intraveneuze infusie van SPK-3006 te evalueren bij volwassenen met de late ziekte van Pompe
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een enkelvoudige intraveneuze infusie van SPK-3006 bij volwassenen met klinisch matige, laat optredende ziekte van Pompe die enzymvervangende therapie (ERT) krijgen.
Deelnemers worden behandeld in sequentiële cohorten op dosisniveau.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
4
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, 84 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Munchen, Duitsland, D08033
- Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
-
-
-
-
-
Angers, Frankrijk, 49933
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
-
Garches, Frankrijk, 92380
- CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
-
Lille Cedex, Frankrijk, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
-
Marseille, Frankrijk, 13 13385
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
Nice, Frankrijk, 6000
- Nice University Hospital
-
-
-
-
-
Messina, Italië, 98122
- Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
-
Milano, Italië, 35 20122
- Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
-
Naples, Italië, 80138
- Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
-
Pisa, Italië, 56126
- UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
-
Torino, Italië, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 CE
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
- Salford Royal MHS Foundation Trust
-
-
GBR
-
Birmingham, GBR, Verenigd Koninkrijk, B15 2WB
- New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
London, GBR, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- The Royal Free London NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- University of California Irvine Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Emory University School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Geef schriftelijke geïnformeerde toestemming;
- Mannen en vrouwen ≥18 jaar met laat optredende ziekte van Pompe;
- ERT ontvangen voor ten minste de voorgaande 24 maanden
- Klinisch matige kenmerken van de ziekte van Pompe met late aanvang hebben;
- Ga akkoord met het gebruik van betrouwbare anticonceptie.
Uitsluitingscriteria:
- Actieve hepatitis B en/of C;
- Significante onderliggende leverziekte;
- Infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv);
- Eerdere overgevoeligheid voor rhGAA;
- Reeds bestaande anti-AAV neutraliserende antilichaamtiters;
- Antilichaamresponsen met hoge titer tegen rhGAA;
- Vereist elke invasieve beademing of vereist niet-invasieve beademing terwijl hij wakker en rechtop staat;
- Een eerdere vector of genoverdrachtsmiddel ontvangen;
- Actieve maligniteit (behalve niet-melanome huidkanker);
- Geschiedenis van leverkanker;
- Zwangere of zogende vrouwen;
- Elk bewijs van actieve infectie op het moment van SPK-3006-infusie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: SPK-3006
Alle deelnemers die aan de geschiktheidscriteria voldoen, krijgen een enkele intraveneuze (i.v.) toediening van SPK-3006.
|
adeno-geassocieerde virale (AAV) vector
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal ongunstige en ernstige bijwerkingen (AE's/SAE's), inclusief klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Bijwerkingen.
|
Tot 5 jaar
|
|
Het optreden van een immuunrespons tegen AAV-capside
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
|
|
Het optreden van een immuunrespons tegen het GAA-transgen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Tot 5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Tahseen Mozaffar, MD, University of California Irvine Health
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 oktober 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
1 april 2032
Studie voltooiing (Geschat)
1 april 2032
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 september 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 september 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 september 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 november 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 november 2024
Laatst geverifieerd
1 november 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Pathologische processen
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Koolhydraatmetabolisme, aangeboren fouten
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Hersenziekten, Metabool
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Ziekte
- Metabole ziekten
- Glycogeenstapelingsziekte Type II
- Glycogeenstapelingsziekte
- Lysosomale stapelingsziekten
Andere studie-ID-nummers
- SPK-3006-101
- 2019-001283-30 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .