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Eine Gentransferstudie für Morbus Pompe mit spätem Auftreten (RESOLUTE)

30. Oktober 2023 aktualisiert von: Spark Therapeutics

Phase 1/2, Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von SPK-3006 bei Erwachsenen mit spät einsetzendem Morbus Pompe

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von SPK-3006 bei Erwachsenen mit klinisch mäßigem, spät einsetzendem Morbus Pompe, die eine Enzymersatztherapie (ERT) erhalten. Die Teilnehmer werden in aufeinanderfolgenden Kohorten mit Dosisniveau behandelt.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Munchen, Deutschland, D08033
        • Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 84 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49933
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
      • Garches, Frankreich, 92380
        • CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille Cedex, Frankreich, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
      • Marseille, Frankreich, 13 13385
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille
      • Nice, Frankreich, 6000
        • Nice University Hospital
  • Italien
      • Messina, Italien, 98122
        • Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
      • Milano, Italien, 35 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
      • Naples, Italien, 80138
        • Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
      • Pisa, Italien, 56126
        • UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Hospital
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 CE
        • Erasmus Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal MHS Foundation Trust
    • GBR
      • Birmingham, GBR, Vereinigtes Königreich, B15 2WB
        • New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, GBR, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Geben Sie eine schriftliche Einverständniserklärung ab;
  • Männer und Frauen im Alter von ≥ 18 Jahren mit Morbus Pompe mit spätem Beginn;
  • ERT für mindestens die letzten 24 Monate erhalten
  • klinisch mäßige Merkmale der Pompe-Krankheit mit spätem Beginn haben;
  • Stimmen Sie einer zuverlässigen Empfängnisverhütung zu.

Ausschlusskriterien:

  • Aktive Hepatitis B und/oder C;
  • Signifikante zugrunde liegende Lebererkrankung;
  • Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus (HIV);
  • Frühere Überempfindlichkeit gegenüber rhGAA;
  • Vorbestehende anti-AAV neutralisierende Antikörpertiter;
  • Antikörperreaktionen mit hohem Titer auf rhGAA;
  • Erfordert eine invasive Beatmung oder erfordert eine nicht-invasive Beatmung im wachen und aufrechten Zustand;
  • Irgendwelche früheren Vektoren oder Gentransfermittel erhalten;
  • Aktive Malignität (außer nicht-melanozytärer Hautkrebs);
  • Vorgeschichte von Leberkrebs;
  • Schwangere oder stillende Frauen;
  • Jeglicher Hinweis auf eine aktive Infektion zum Zeitpunkt der SPK-3006-Infusion.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SPK-3006
Alle Teilnehmer, die die Eignungskriterien erfüllen, erhalten eine einzelne intravenöse (i.v.) Verabreichung von SPK-3006.
Genetisch: SPK-3006
Adeno-assoziierter viraler (AAV) Vektor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl unerwünschter und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (UE/SAEs), einschließlich klinisch signifikanter abnormaler Laborwerte.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Nebenwirkungen.
Bis zu 5 Jahre
Auftreten einer Immunantwort gegen AAV-Kapsid
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Auftreten einer Immunantwort gegen das GAA-Transgen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Spark Therapeutics

Ermittler

  • Hauptermittler: Tahseen Mozaffar, MD, University of California Irvine Health

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPK-3006-101
  • 2019-001283-30 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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