Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En genoverførselsundersøgelse for sent opstået Pompe-sygdom (RESOLUTE)

30. oktober 2023 opdateret af: Spark Therapeutics

Fase 1/2, dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​en enkelt intravenøs infusion af SPK-3006 hos voksne med sent-debuterende Pompes sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​en enkelt intravenøs infusion af SPK-3006 hos voksne med klinisk moderat, sent opstået Pompes sygdom, der modtager enzymerstatningsterapi (ERT). Deltagerne vil blive behandlet i sekventielle kohorter på dosisniveau.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 84 2100
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal MHS Foundation Trust
    • GBR
      • Birmingham, GBR, Det Forenede Kongerige, B15 2WB
        • New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, GBR, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
      • Garches, Frankrig, 92380
        • CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
      • Lille Cedex, Frankrig, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
      • Marseille, Frankrig, 13 13385
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille
      • Nice, Frankrig, 6000
        • Nice University Hospital
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 CE
        • Erasmus Medical Center
  • Italien
      • Messina, Italien, 98122
        • Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
      • Milano, Italien, 35 20122
        • Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
      • Naples, Italien, 80138
        • Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
      • Pisa, Italien, 56126
        • UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
  • Tyskland
      • Munchen, Tyskland, D08033
        • Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Give skriftligt informeret samtykke;
  • Mænd og kvinder ≥18 år med sent indsættende Pompes sygdom;
  • Modtaget ERT i mindst de foregående 24 måneder
  • Har klinisk moderate, sent-debuterende Pompes sygdomskarakteristika;
  • Accepter at bruge pålidelig prævention.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv hepatitis B og/eller C;
  • Betydelig underliggende leversygdom;
  • Human immundefekt virus (HIV) infektion;
  • Tidligere overfølsomhed over for rhGAA;
  • Præ-eksisterende anti-AAV-neutraliserende antistoftitre;
  • Højtiter antistofresponser på rhGAA;
  • Kræver enhver invasiv ventilation eller kræver ikke-invasiv ventilation, mens du er vågen og oprejst;
  • Modtaget en hvilken som helst tidligere vektor eller genoverførselsmiddel;
  • Aktiv malignitet (undtagen ikke-melanom hudkræft);
  • Historie om leverkræft;
  • Gravide eller ammende kvinder;
  • Ethvert tegn på aktiv infektion på tidspunktet for SPK-3006 infusion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SPK-3006
Alle deltagere, der opfylder berettigelseskriterierne, vil modtage en enkelt intravenøs (i.v.) administration af SPK-3006.
Genetisk: SPK-3006
adeno-associeret viral (AAV) vektor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal uønskede og alvorlige bivirkninger (AE'er/SAE'er), inklusive klinisk signifikante unormale laboratorieværdier.
Tidsramme: Op til 5 år
Uønskede hændelser.
Op til 5 år
Forekomst af immunrespons mod AAV-capsid
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Forekomst af immunrespons mod GAA-transgen
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spark Therapeutics

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Tahseen Mozaffar, MD, University of California Irvine Health

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2032

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. september 2019

Først opslået (Faktiske)

18. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPK-3006-101
  • 2019-001283-30 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lysosomale opbevaringssygdomme

Kliniske forsøg med SPK-3006

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner