Un estudio de transferencia de genes para la enfermedad de Pompe de aparición tardía (RESOLUTE)
25 de noviembre de 2024 actualizado por: Spark Therapeutics, Inc.
Estudio de fase 1/2 de escalada de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de una única infusión intravenosa de SPK-3006 en adultos con enfermedad de Pompe de aparición tardía
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de una única infusión intravenosa de SPK-3006 en adultos con enfermedad de Pompe clínicamente moderada y de aparición tardía que reciben terapia de reemplazo enzimático (ERT).
Los participantes serán tratados en cohortes secuenciales de nivel de dosis.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Munchen, Alemania, D08033
- Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität München
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Hospital
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Copenhagen, Dinamarca, 84 2100
- Rigshospitalet
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California Irvine Health
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Emory University School of Medicine
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research & Treatment Center
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Angers, Francia, 49933
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
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Garches, Francia, 92380
- CHU Paris IdF Ouest - Hôpital Raymond Poincaré
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Lille Cedex, Francia, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire De Lille
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Marseille, Francia, 13 13385
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
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Nice, Francia, 6000
- Nice University Hospital
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Messina, Italia, 98122
- Universita Degli Studi Di Messina - Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale
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Milano, Italia, 35 20122
- Universita Degli Studi Di Milano, Laboratorio di Biochimica e Genetica della Malattie Neuromuscolari
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Naples, Italia, 80138
- Malattie Metaboliche Universita Degli Studi Di Napoli Federico II
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Pisa, Italia, 56126
- UO Neurologia Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
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Torino, Italia, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino - Neurology, Osp. Molinette
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 CE
- Erasmus Medical Center
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal MHS Foundation Trust
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GBR
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Birmingham, GBR, Reino Unido, B15 2WB
- New Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London, GBR, Reino Unido, NW3 2QG
- The Royal Free London NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Proporcionar consentimiento informado por escrito;
- Hombres y mujeres ≥18 años de edad con enfermedad de Pompe de inicio tardío;
- ERT recibido durante al menos los 24 meses anteriores
- Tienen características clínicamente moderadas de la enfermedad de Pompe de inicio tardío;
- Aceptar el uso de métodos anticonceptivos fiables.
Criterio de exclusión:
- Hepatitis B y/o C activa;
- Enfermedad hepática subyacente significativa;
- Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH);
- Hipersensibilidad previa a rhGAA;
- Títulos de anticuerpos neutralizantes anti-AAV preexistentes;
- Respuestas de anticuerpos de alto título a rhGAA;
- Requiere ventilación invasiva o requiere ventilación no invasiva mientras está despierto y en posición vertical;
- Recibió cualquier vector o agente de transferencia de genes anterior;
- Neoplasia maligna activa (excepto cáncer de piel no melanoma);
- Antecedentes de cáncer de hígado;
- Mujeres embarazadas o lactantes;
- Cualquier evidencia de infección activa en el momento de la infusión de SPK-3006.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: SPK-3006
Todos los participantes que cumplan con los criterios de elegibilidad recibirán una única administración intravenosa (i.v.) de SPK-3006.
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vector viral adenoasociado (AAV)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de eventos adversos y adversos graves (EA/AAG), incluidos valores de laboratorio anormales clínicamente significativos.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Eventos adversos.
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Hasta 5 años
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Aparición de respuesta inmune contra la cápside de AAV.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Aparición de respuesta inmune contra el transgén GAA.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Tahseen Mozaffar, MD, University of California Irvine Health
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de octubre de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de abril de 2032
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de septiembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de septiembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
18 de septiembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de noviembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de noviembre de 2024
Última verificación
1 de noviembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
Otros números de identificación del estudio
- SPK-3006-101
- 2019-001283-30 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .