F508del のホモ接合体である嚢胞性線維症患者における VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor の有効性と安全性を評価する研究
2021年7月23日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del のホモ接合体である嚢胞性線維症患者における VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor の有効性と安全性を評価する第 3b 相、無作為化、二重盲検、対照試験
この研究では、F508del のホモ接合体である嚢胞性線維症 (CF) の被験者における、テザカフトール (TEZ) およびイバカフトール (IVA) とのトリプルコンビネーション (TC) におけるエレクサカフトール (ELX、VX-445) の有効性、安全性、および薬力学を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
176
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
承認済み 一般販売用。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Belfast、イギリス
- Belfast City Hospital
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Birmingham、イギリス
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Bristol、イギリス
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cambridge、イギリス
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
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Edinburgh、イギリス
- Western General Hospital
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Exeter、イギリス
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Glasgow、イギリス
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds、イギリス
- St. James University Hospital
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Leeds, West Yorkshire、イギリス
- Leeds General Infirmary
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Liverpool、イギリス
- Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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London、イギリス
- London and St Bartholomew's Hospital
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Manchester、イギリス
- The University Hospital of South Manchester
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Newcastle Upon Tyne、イギリス
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
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Nottingham、イギリス
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
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Penarth、イギリス
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
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Southampton、イギリス
- Southampton General Hospital
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Chermside、オーストラリア
- The Prince Charles Hospital
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Nedlands、オーストラリア
- Institute for Respiratory Health
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Nedlands、オーストラリア
- Perth Children's Hospital
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New Lambton、オーストラリア
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
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Parkville, VIC、オーストラリア
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane、オーストラリア
- Queensland Children's Hospital
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Berlin、ドイツ
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen、ドイツ
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Essen、ドイツ
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Frankfurt、ドイツ
- Johann Wolfgang Goethe University
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Jena、ドイツ
- Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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Koeln、ドイツ
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Muenchen、ドイツ
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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München、ドイツ
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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Brussels、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Edegem、ベルギー
- UZ Antwerpen
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Gent、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、ベルギー
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- F508del 変異のホモ接合体 (F/F)
- 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 値が年齢、性別、身長の予測平均の 40% 以上 90% 以下
主な除外基準:
- -門脈圧亢進症を伴うまたは伴わない臨床的に重要な肝硬変
- 肺状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染症
- 固形臓器または血液移植
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：TEZ/IVA
4 週間の TEZ/IVA 導入期間の後、参加者は 24 週間の治療期間中、TEZ 100 ミリグラム (mg) を 1 日 1 回 (qd) / IVA 150 mg を 12 時間ごと (q12h) 投与されました。
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経口投与用の固定用量配合 (FDC) 錠剤。
他の名前：
経口投与用のモノ錠。
他の名前：
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実験的：ELX/TEZ/IVA
4 週間の TEZ/IVA 導入期間の後、参加者は 24 週間の治療期間中に ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h を受け取りました。
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経口投与用のモノ錠。
他の名前：
経口投与用のFDC錠。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CFアンケート改訂版（CFQ-R）呼吸ドメインスコアの絶対変化
時間枠：ベースラインから24週目まで
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CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告の結果です。
呼吸器領域で評価された呼吸器症状、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
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ベースラインから24週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：ベースラインから24週目まで
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承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
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ベースラインから24週目まで
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1 秒間の予測強制呼気量のパーセント変化 (ppFEV1)
時間枠：ベースラインから24週目まで
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FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
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ベースラインから24週目まで
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治療に伴う有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：治療期間の1日目から治験薬の最終投与から28日後まで、または治験参加日の終了日のいずれか早い方まで（28週まで）
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治療期間の1日目から治験薬の最終投与から28日後まで、または治験参加日の終了日のいずれか早い方まで（28週まで）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Sutharsan S, McKone EF, Downey DG, Duckers J, MacGregor G, Tullis E, Van Braeckel E, Wainwright CE, Watson D, Ahluwalia N, Bruinsma BG, Harris C, Lam AP, Lou Y, Moskowitz SM, Tian S, Yuan J, Waltz D, Mall MA; VX18-445-109 study group. Efficacy and safety of elexacaftor plus tezacaftor plus ivacaftor versus tezacaftor plus ivacaftor in people with cystic fibrosis homozygous for F508del-CFTR: a 24-week, multicentre, randomised, double-blind, active-controlled, phase 3b trial. Lancet Respir Med. 2022 Mar;10(3):267-277. doi: 10.1016/S2213-2600(21)00454-9. Epub 2021 Dec 20.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月3日
一次修了 (実際)
2020年7月24日
研究の完了 (実際)
2020年7月24日
試験登録日
最初に提出
2019年9月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年9月24日
最初の投稿 (実際)
2019年9月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年8月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年7月23日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX18-445-109
- 2019-001735-31 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
アクセスを要求するための Vertex データ共有基準とプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent を参照してください。
研究/臨床試験データ共有。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。