Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose, homozygoot voor F508del

23 juli 2021 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde fase 3b-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose, homozygoot voor F508del

Deze studie zal de werkzaamheid, veiligheid en farmacodynamiek evalueren van elexacaftor (ELX, VX-445) in drievoudige combinatie (TC) met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA) bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot zijn voor F508del.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

176

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Goedgekeurd te koop aan het publiek. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Chermside, Australië
        • The Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australië
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Australië
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australië
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australië
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australië
        • Queensland Children's Hospital
  • België
      • Brussels, België
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Edegem, België
        • UZ Antwerpen
      • Gent, België
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, België
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Duitsland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Duitsland
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Duitsland
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Jena, Duitsland
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Duitsland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Muenchen, Duitsland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Duitsland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Verenigd Koninkrijk
      • Belfast, Verenigd Koninkrijk
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
        • Western General Hospital
      • Exeter, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • St. James University Hospital
      • Leeds, West Yorkshire, Verenigd Koninkrijk
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • London and St Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • The University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Verenigd Koninkrijk
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Southampton General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Homozygoot voor de F508del-mutatie (F/F)
  • Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) waarde ≥40% en ≤90% van voorspeld gemiddelde voor leeftijd, geslacht en lengte

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante cirrose met of zonder portale hypertensie
  • Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
  • Vaste orgaan- of hematologische transplantatie

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: TEZ/IVA
Na een TEZ/IVA-inloopperiode van 4 weken ontvingen de deelnemers TEZ 100 milligram (mg) eenmaal daags (qd)/IVA 150 mg elke 12 uur (q12h) in de behandelingsperiode gedurende 24 weken.
Geneesmiddel: TEZ/IVA
Tablet met vaste dosiscombinatie (FDC) voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Geneesmiddel: IVA
Monotablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimenteel: ELX/TEZ/IVA
Na een TEZ/IVA-inloopperiode van 4 weken ontvingen de deelnemers ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h in de behandelingsperiode van 24 weken.
Geneesmiddel: IVA
Monotablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Geneesmiddel: ELX/TEZ/IVA
FDC-tablet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in CF-vragenlijst herziene (CFQ-R) Respiratory Domain Score
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis. Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Van basislijn tot en met week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Van basislijn tot en met week 24
Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
Van basislijn tot en met week 24
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf dag 1 in de behandelingsperiode tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tot de voltooiing van de deelname aan het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (tot week 28)
Vanaf dag 1 in de behandelingsperiode tot 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of tot de voltooiing van de deelname aan het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (tot week 28)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 oktober 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 juli 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

24 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 september 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 september 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 september 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 augustus 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX18-445-109
  • 2019-001735-31 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Beschrijving IPD-plan

Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent onderzoek/gegevensuitwisseling van klinische proeven.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op TEZ/IVA

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Peru

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren