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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose, homozygot für F508del

23. Juli 2021 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-3b-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose, homozygot für F508del

Diese Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakodynamik von Elexacaftor (ELX, VX-445) in Dreifachkombination (TC) mit Tezacaftor (TEZ) und Ivacaftor (IVA) bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF) bewerten, die homozygot für F508del sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

176

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Australien
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australien
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australien
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgien
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Berlin, Deutschland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Deutschland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Deutschland
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Deutschland
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Jena, Deutschland
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Deutschland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Muenchen, Deutschland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Deutschland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
        • Western General Hospital
      • Exeter, Vereinigtes Königreich
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • St. James University Hospital
      • Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Vereinigtes Königreich
        • London and St Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • The University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Vereinigtes Königreich
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Homozygot für die F508del-Mutation (F/F)
  • Wert des forcierten exspiratorischen Volumens in 1 Sekunde (FEV1) ≥40 % und ≤90 % des vorhergesagten Mittelwerts für Alter, Geschlecht und Größe

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Zirrhose mit oder ohne portale Hypertension
  • Lungeninfektion mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen
  • Solide Organ- oder hämatologische Transplantation

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: TEZ/IVA
Nach einer TEZ/IVA-Run-in-Periode von 4 Wochen erhielten die Teilnehmer TEZ 100 Milligramm (mg) einmal täglich (qd)/IVA 150 mg alle 12 Stunden (q12h) im Behandlungszeitraum von 24 Wochen.
Kombinationstablette mit fester Dosis (FDC) zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
Monotablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Experimental: ELX/TEZ/IVA
Nach einer TEZ/IVA-Run-in-Periode von 4 Wochen erhielten die Teilnehmer ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h im Behandlungszeitraum für 24 Wochen.
Monotablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
FDC-Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung des Respiratory Domain Score im CF Questionnaire-Revised (CFQ-R).
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0–100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Von der Baseline bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Von der Baseline bis Woche 24
Absolute Veränderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Von der Baseline bis Woche 24
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 im Behandlungszeitraum bis 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder bis zum Abschluss der Studienteilnahme, je nachdem, was zuerst eintritt (bis Woche 28)
Von Tag 1 im Behandlungszeitraum bis 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder bis zum Abschluss der Studienteilnahme, je nachdem, was zuerst eintritt (bis Woche 28)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Juli 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. Juli 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent Forschung/Freigabe von Daten aus klinischen Studien.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukoviszidose

Klinische Studien zur TEZ/IVA

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