- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04105972
Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose, homozygot für F508del
23. Juli 2021 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Eine randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-3b-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose, homozygot für F508del
Diese Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakodynamik von Elexacaftor (ELX, VX-445) in Dreifachkombination (TC) mit Tezacaftor (TEZ) und Ivacaftor (IVA) bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF) bewerten, die homozygot für F508del sind.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
176
Phase
- Phase 3
Erweiterter Zugriff
Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit.
Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Chermside, Australien
- The Prince Charles Hospital
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Nedlands, Australien
- Institute for Respiratory Health
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Nedlands, Australien
- Perth Children's Hospital
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New Lambton, Australien
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
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Parkville, VIC, Australien
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Australien
- Queensland Children's Hospital
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Brussels, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Edegem, Belgien
- UZ Antwerpen
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Gent, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Belgien
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Berlin, Deutschland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Deutschland
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Essen, Deutschland
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Frankfurt, Deutschland
- Johann Wolfgang Goethe University
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Jena, Deutschland
- Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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Koeln, Deutschland
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Muenchen, Deutschland
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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München, Deutschland
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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Belfast, Vereinigtes Königreich
- Belfast City Hospital
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Birmingham, Vereinigtes Königreich
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Bristol, Vereinigtes Königreich
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cambridge, Vereinigtes Königreich
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
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Edinburgh, Vereinigtes Königreich
- Western General Hospital
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Exeter, Vereinigtes Königreich
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Glasgow, Vereinigtes Königreich
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds, Vereinigtes Königreich
- St. James University Hospital
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Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich
- Leeds General Infirmary
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Liverpool, Vereinigtes Königreich
- Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Vereinigtes Königreich
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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London, Vereinigtes Königreich
- London and St Bartholomew's Hospital
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Manchester, Vereinigtes Königreich
- The University Hospital of South Manchester
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Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
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Nottingham, Vereinigtes Königreich
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
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Penarth, Vereinigtes Königreich
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
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Southampton, Vereinigtes Königreich
- Southampton General Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Homozygot für die F508del-Mutation (F/F)
- Wert des forcierten exspiratorischen Volumens in 1 Sekunde (FEV1) ≥40 % und ≤90 % des vorhergesagten Mittelwerts für Alter, Geschlecht und Größe
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Klinisch signifikante Zirrhose mit oder ohne portale Hypertension
- Lungeninfektion mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen
- Solide Organ- oder hämatologische Transplantation
Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Aktiver Komparator: TEZ/IVA
Nach einer TEZ/IVA-Run-in-Periode von 4 Wochen erhielten die Teilnehmer TEZ 100 Milligramm (mg) einmal täglich (qd)/IVA 150 mg alle 12 Stunden (q12h) im Behandlungszeitraum von 24 Wochen.
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Kombinationstablette mit fester Dosis (FDC) zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
Monotablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
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Experimental: ELX/TEZ/IVA
Nach einer TEZ/IVA-Run-in-Periode von 4 Wochen erhielten die Teilnehmer ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h im Behandlungszeitraum für 24 Wochen.
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Monotablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
FDC-Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Absolute Änderung des Respiratory Domain Score im CF Questionnaire-Revised (CFQ-R).
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
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Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst.
Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0–100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
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Von der Baseline bis Woche 24
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Absolute Veränderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
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Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
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Von der Baseline bis Woche 24
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Absolute Veränderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
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FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
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Von der Baseline bis Woche 24
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Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 im Behandlungszeitraum bis 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder bis zum Abschluss der Studienteilnahme, je nachdem, was zuerst eintritt (bis Woche 28)
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Von Tag 1 im Behandlungszeitraum bis 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder bis zum Abschluss der Studienteilnahme, je nachdem, was zuerst eintritt (bis Woche 28)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Sutharsan S, McKone EF, Downey DG, Duckers J, MacGregor G, Tullis E, Van Braeckel E, Wainwright CE, Watson D, Ahluwalia N, Bruinsma BG, Harris C, Lam AP, Lou Y, Moskowitz SM, Tian S, Yuan J, Waltz D, Mall MA; VX18-445-109 study group. Efficacy and safety of elexacaftor plus tezacaftor plus ivacaftor versus tezacaftor plus ivacaftor in people with cystic fibrosis homozygous for F508del-CFTR: a 24-week, multicentre, randomised, double-blind, active-controlled, phase 3b trial. Lancet Respir Med. 2022 Mar;10(3):267-277. doi: 10.1016/S2213-2600(21)00454-9. Epub 2021 Dec 20.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
3. Oktober 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
24. Juli 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
24. Juli 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
24. September 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. September 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
26. September 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
18. August 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. Juli 2021
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen der Atemwege
- Lungenkrankheit
- Säugling, Neugeborenes, Krankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse
- Fibrose
- Mukoviszidose
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Membrantransportmodulatoren
- Chloridkanal-Agonisten
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andere Studien-ID-Nummern
- VX18-445-109
- 2019-001735-31 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Beschreibung des IPD-Plans
Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent
Forschung/Freigabe von Daten aus klinischen Studien.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Mukoviszidose
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen
Klinische Studien zur TEZ/IVA
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Neuseeland, Israel, Australien, Irland, Deutschland, Schweden, Tschechien, Portugal, Ungarn
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseKanada, Frankreich, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Israel, Australien, Spanien, Niederlande, Dänemark, Schweiz
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Belgien, Niederlande, Frankreich, Dänemark, Israel, Neuseeland, Australien, Irland, Schweden, Kanada, Deutschland, Polen, Schweiz, Italien, Österreich, Ungarn, Griechenland, Norwegen
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigte Staaten, Israel, Irland, Vereinigtes Königreich
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseSpanien, Belgien, Niederlande, Frankreich, Kanada, Deutschland, Schweden, Italien, Tschechien, Schweiz, Portugal, Österreich, Ungarn, Norwegen, Polen
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigte Staaten, Spanien, Irland, Belgien, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Australien, Frankreich, Kanada, Dänemark, Deutschland, Italien, Israel
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigtes Königreich, Frankreich, Deutschland, Australien, Schweiz, Irland, Belgien, Dänemark, Polen
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigte Staaten, Belgien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigte Staaten, Kanada
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