Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor hos pasienter med cystisk fibrose, homozygot for F508del

23. juli 2021 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3b, randomisert, dobbeltblind, kontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose, homozygot for F508del

Denne studien vil evaluere effekten, sikkerheten og farmakodynamikken til elexacaftor (ELX, VX-445) i trippelkombinasjon (TC) med tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF) som er homozygote for F508del.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

176

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgia
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Storbritannia
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Bristol, Storbritannia
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Storbritannia
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Edinburgh, Storbritannia
        • Western General Hospital
      • Exeter, Storbritannia
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Storbritannia
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Storbritannia
        • St. James University Hospital
      • Leeds, West Yorkshire, Storbritannia
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Storbritannia
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Storbritannia
        • London and St Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • The University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Storbritannia
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Storbritannia
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Storbritannia
        • Southampton General Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Tyskland
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Tyskland
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Jena, Tyskland
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Tyskland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Tyskland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Homozygot for F508del-mutasjonen (F/F)
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) verdi ≥40 % og ≤90 % av anslått gjennomsnitt for alder, kjønn og høyde

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant cirrhose med eller uten portal hypertensjon
  • Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus
  • Solid organ eller hematologisk transplantasjon

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: TEZ/IVA
Etter TEZ/IVA innkjøringsperiode på 4 uker, fikk deltakerne TEZ 100 milligram (mg) én gang daglig (qd)/IVA 150 mg hver 12. time (q12h) i behandlingsperioden i 24 uker.
Legemiddel: TEZ/IVA
Tablett med fast dosekombinasjon (FDC) for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Legemiddel: IVA
Mono tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Eksperimentell: ELX/TEZ/IVA
Etter TEZ/IVA innkjøringsperiode på 4 uker, fikk deltakerne ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i behandlingsperioden i 24 uker.
Legemiddel: IVA
Mono tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Legemiddel: ELX/TEZ/IVA
FDC tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i CF-spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Fra baseline til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra baseline til uke 24
Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Fra baseline til uke 24
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra dag 1 i behandlingsperioden opp til 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføring av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først (opptil uke 28)
Fra dag 1 i behandlingsperioden opp til 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføring av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først (opptil uke 28)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

24. juli 2020

Studiet fullført (Faktiske)

24. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

26. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2021

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX18-445-109
  • 2019-001735-31 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent forskning/klinisk-utprøving-datadeling.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på TEZ/IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in China

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere