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Un estudio que evalúa la eficacia y seguridad de VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor en sujetos con fibrosis quística, homocigotos para F508del

23 de julio de 2021 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Estudio de fase 3b, aleatorizado, doble ciego, controlado que evalúa la eficacia y la seguridad de VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor en sujetos con fibrosis quística, homocigotos para F508del

Este estudio evaluará la eficacia, seguridad y farmacodinámica de elexacaftor (ELX, VX-445) en combinación triple (TC) con tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) en sujetos con fibrosis quística (FQ) que son homocigotos para F508del.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

176

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Aprobado en venta al público. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemania
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Alemania
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Alemania
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Jena, Alemania
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Alemania
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Muenchen, Alemania
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Alemania
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Bélgica
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Reino Unido
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Bristol, Reino Unido
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Reino Unido
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Western General Hospital
      • Exeter, Reino Unido
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Reino Unido
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Reino Unido
        • St. James University Hospital
      • Leeds, West Yorkshire, Reino Unido
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Reino Unido
        • London and St Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • The University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Reino Unido
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Reino Unido
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Homocigoto para la mutación F508del (F/F)
  • Valor de volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) ≥40 % y ≤90 % de la media prevista para edad, sexo y altura

Criterios clave de exclusión:

  • Cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal
  • Infección pulmonar por organismos asociada con una disminución más rápida del estado pulmonar
  • Trasplante de órgano sólido o hematológico

Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: TEZ/IVA
Después del período inicial de TEZ/IVA de 4 semanas, los participantes recibieron 100 miligramos (mg) de TEZ una vez al día (qd)/IVA 150 mg cada 12 horas (q12h) en el período de tratamiento durante 24 semanas.
Droga: TEZ/IVA
Comprimido combinado de dosis fija (FDC) para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Monocomprimido para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimental: ELX/TEZ/IVA
Después del período inicial de TEZ/IVA de 4 semanas, los participantes recibieron ELX 200 mg una vez al día/TEZ 100 mg una vez al día/IVA 150 mg cada 12 horas en el período de tratamiento durante 24 semanas.
Droga: IVA
Monocomprimido para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: ELX/TEZ/IVA
Comprimido FDC para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio revisada del cuestionario CF (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Desde el inicio hasta la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio hasta la semana 24
Cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio hasta la semana 24
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 en el período de tratamiento hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio o hasta la finalización de la fecha de participación en el estudio, lo que ocurra primero (hasta la semana 28)
Desde el día 1 en el período de tratamiento hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio o hasta la finalización de la fecha de participación en el estudio, lo que ocurra primero (hasta la semana 28)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de octubre de 2019

Finalización primaria (Actual)

24 de julio de 2020

Finalización del estudio (Actual)

24 de julio de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de septiembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de septiembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

26 de septiembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de agosto de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2021

Última verificación

1 de julio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX18-445-109
  • 2019-001735-31 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent investigación/intercambio de datos de ensayos clínicos.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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