Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící účinnost a bezpečnost VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor u pacientů s cystickou fibrózou, homozygotní pro F508del

23. července 2021 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná studie fáze 3b hodnotící účinnost a bezpečnost VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor u pacientů s cystickou fibrózou, homozygotní pro F508del

Tato studie bude hodnotit účinnost, bezpečnost a farmakodynamiku elexacaftoru (ELX, VX-445) v trojkombinaci (TC) s tezakaftorem (TEZ) a ivakaftorem (IVA) u subjektů s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou homozygotní pro F508del.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

176

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Chermside, Austrálie
        • The Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Austrálie
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Austrálie
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Austrálie
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Austrálie
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgie
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgie
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Německo
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Německo
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Německo
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Jena, Německo
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Německo
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Muenchen, Německo
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Německo
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Spojené království
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Bristol, Spojené království
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Spojené království
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Edinburgh, Spojené království
        • Western General Hospital
      • Exeter, Spojené království
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Spojené království
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Spojené království
        • St. James University Hospital
      • Leeds, West Yorkshire, Spojené království
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Spojené království
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Spojené království
        • London and St Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • The University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Spojené království
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Spojené království
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Spojené království
        • Southampton General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Homozygot pro mutaci F508del (F/F)
  • Hodnota usilovně vydechovaného objemu za 1 sekundu (FEV1) ≥ 40 % a ≤ 90 % předpokládaného průměru pro věk, pohlaví a výšku

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Klinicky významná cirhóza s portální hypertenzí nebo bez ní
  • Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic
  • Transplantace pevných orgánů nebo hematologická transplantace

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: TEZ/IVA
Po zaváděcím období TEZ/IVA v délce 4 týdnů dostávali účastníci TEZ 100 miligramů (mg) jednou denně (qd)/IVA 150 mg každých 12 hodin (q12h) v léčebném období po dobu 24 týdnů.
Lék: TEZ/IVA
Tableta s fixní kombinací (FDC) pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Lék: IVA
Mono tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Experimentální: ELX/TEZ/IVA
Po zaváděcím období TEZ/IVA v délce 4 týdnů dostávali účastníci ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd 12h v léčebném období po dobu 24 týdnů.
Lék: IVA
Mono tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: ELX/TEZ/IVA
FDC tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna skóre respirační domény v revidovaném dotazníku CF (CFQ-R).
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Od základního stavu do týdne 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základního stavu do týdne 24
Absolutní změna v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Od základního stavu do týdne 24
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Ode dne 1 v léčebném období až do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku nebo do data ukončení účasti ve studii, podle toho, co nastane dříve (do 28. týdne)
Ode dne 1 v léčebném období až do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku nebo do data ukončení účasti ve studii, podle toho, co nastane dříve (do 28. týdne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

24. července 2020

Dokončení studie (Aktuální)

24. července 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

26. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX18-445-109
  • 2019-001735-31 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup naleznete na: https://www.vrtx.com/independent výzkum/klinická-sdílení-dat.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TEZ/IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit