Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania VX-445/Tezacaftor/Iwakaftor u pacjentów z mukowiscydozą, homozygotycznych pod względem F508del

23 lipca 2021 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizowane, kontrolowane badanie fazy 3b z podwójnie ślepą próbą oceniające skuteczność i bezpieczeństwo VX-445/Tezakaftor/Iwakaftor u pacjentów z mukowiscydozą, homozygotyczne dla F508del

Badanie to oceni skuteczność, bezpieczeństwo i farmakodynamikę eleksakaftoru (ELX, VX-445) w potrójnej kombinacji (TC) z tezakaftorem (TEZ) i iwakaftorem (IVA) u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy są homozygotami pod względem F508del.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

176

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Zatwierdzony do sprzedaży publicznej. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgia
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Niemcy
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Niemcy
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Niemcy
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Jena, Niemcy
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Niemcy
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Muenchen, Niemcy
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Niemcy
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • Western General Hospital
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • St. James University Hospital
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • London and St Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • The University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Zjednoczone Królestwo
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Homozygota pod względem mutacji F508del (F/F)
  • Wartość natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥40% i ≤90% średniej przewidywanej dla wieku, płci i wzrostu

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Klinicznie istotna marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez
  • Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc
  • Przeszczep narządu miąższowego lub hematologicznego

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: TEZ/IVA
Po 4-tygodniowym okresie wstępnym TEZ/IVA uczestnicy otrzymywali TEZ 100 miligramów (mg) raz dziennie (qd)/IVA 150 mg co 12 godzin (co 12h) w okresie leczenia przez 24 tygodnie.
Lek: TEZ/IVA
Tabletka o stałej dawce (FDC) do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor
Lek: IVA
Tabletka mono do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Eksperymentalny: ELX/TEZ/IVA
Po 4-tygodniowym okresie wstępnym TEZ/IVA uczestnicy otrzymywali ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg co 12 godzin w okresie leczenia przez 24 tygodnie.
Lek: IVA
Tabletka mono do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: ELX/TEZ/IVA
Tabletka FDC do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana w poprawionym kwestionariuszu CF (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od punktu początkowego do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od 1. dnia okresu leczenia do 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku lub do daty zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 28. tygodnia)
Od 1. dnia okresu leczenia do 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku lub do daty zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 28. tygodnia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX18-445-109
  • 2019-001735-31 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent udostępnianie danych z badań/prób klinicznych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj