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Une étude évaluant l'efficacité et l'innocuité de VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor chez des sujets atteints de fibrose kystique, homozygotes pour F508del

23 juillet 2021 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 3b, randomisée, en double aveugle et contrôlée évaluant l'efficacité et l'innocuité de VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor chez des sujets atteints de fibrose kystique, homozygotes pour F508del

Cette étude évaluera l'efficacité, l'innocuité et la pharmacodynamie de l'elexacaftor (ELX, VX-445) en triple association (TC) avec le tezacaftor (TEZ) et l'ivacaftor (IVA) chez des sujets atteints de mucoviscidose (FK) homozygotes pour le F508del.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

176

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Approuvé en vente au public. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Allemagne
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Allemagne
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Allemagne
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Jena, Allemagne
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Allemagne
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Muenchen, Allemagne
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Allemagne
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Australie
      • Chermside, Australie
        • The Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australie
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Australie
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australie
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australie
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Queensland Children's Hospital
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgique
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgique
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Royaume-Uni
      • Belfast, Royaume-Uni
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Bristol, Royaume-Uni
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Edinburgh, Royaume-Uni
        • Western General Hospital
      • Exeter, Royaume-Uni
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Royaume-Uni
        • St. James University Hospital
      • Leeds, West Yorkshire, Royaume-Uni
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Royaume-Uni
        • London and St Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • The University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Royaume-Uni
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Royaume-Uni
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Southampton General Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Homozygote pour la mutation F508del (F/F)
  • Valeur du volume expiratoire maximal en 1 seconde (VEMS) ≥ 40 % et ≤ 90 % de la moyenne prédite pour l'âge, le sexe et la taille

Critères d'exclusion clés :

  • Cirrhose cliniquement significative avec ou sans hypertension portale
  • Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire
  • Transplantation d'organe solide ou hématologique

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: TEZ/IVA
Après une période de rodage TEZ/IVA de 4 semaines, les participants ont reçu TEZ 100 milligrammes (mg) une fois par jour (qd)/IVA 150 mg toutes les 12 heures (q12h) pendant la période de traitement pendant 24 semaines.
Médicament: TEZ/IVA
Comprimé de combinaison à dose fixe (FDC) pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
  • tézacaftor/ivacaftor
Médicament: TVA
Comprimé mono pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Expérimental: ELX/TEZ/IVA
Après une période de rodage TEZ/IVA de 4 semaines, les participants ont reçu ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h pendant la période de traitement pendant 24 semaines.
Médicament: TVA
Comprimé mono pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: ELX/TEZ/IVA
Comprimé FDC pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu dans le score du domaine respiratoire du questionnaire CF révisé (CFQ-R)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Symptômes respiratoires évalués par le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
De la ligne de base à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Les échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
De la ligne de base à la semaine 24
Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
De la ligne de base à la semaine 24
Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du jour 1 de la période de traitement jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude ou jusqu'à la fin de la date de participation à l'étude, selon la première éventualité (jusqu'à la semaine 28)
Du jour 1 de la période de traitement jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude ou jusqu'à la fin de la date de participation à l'étude, selon la première éventualité (jusqu'à la semaine 28)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 octobre 2019

Achèvement primaire (Réel)

24 juillet 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

24 juillet 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 septembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 septembre 2019

Première publication (Réel)

26 septembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 août 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juillet 2021

Dernière vérification

1 juillet 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX18-445-109
  • 2019-001735-31 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Description du régime IPD

Les détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent recherche/partage de données d'essais cliniques.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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