F508del에 대한 동형접합성 낭포성 섬유증 환자에서 VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor의 효능 및 안전성을 평가한 연구
2021년 7월 23일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
낭포성 섬유증 환자에서 VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor의 효능 및 안전성을 평가하는 3b상, 무작위, 이중 맹검, 통제 연구, F508del에 대한 동형접합체
이 연구는 F508del에 대해 동형접합성인 낭포성 섬유증(CF) 환자를 대상으로 테자카프터(TEZ) 및 이바카프터(IVA)와 삼중 조합(TC)으로 엘렉사카프터(ELX, VX-445)의 효능, 안전성 및 약력학을 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
176
단계
- 3단계
확장된 액세스
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연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, 독일
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Essen, 독일
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Frankfurt, 독일
- Johann Wolfgang Goethe University
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Jena, 독일
- Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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Koeln, 독일
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Muenchen, 독일
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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München, 독일
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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Brussels, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Edegem, 벨기에
- UZ Antwerpen
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Gent, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, 벨기에
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Belfast, 영국
- Belfast City Hospital
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Birmingham, 영국
- University Hospitals Birmingham Nhs Foundation Trust
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Bristol, 영국
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cambridge, 영국
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
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Edinburgh, 영국
- Western General Hospital
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Exeter, 영국
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Glasgow, 영국
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds, 영국
- St. James University Hospital
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Leeds, West Yorkshire, 영국
- Leeds General Infirmary
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Liverpool, 영국
- Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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London, 영국
- London and St Bartholomew's Hospital
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Manchester, 영국
- The University Hospital of South Manchester
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Newcastle Upon Tyne, 영국
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
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Nottingham, 영국
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
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Penarth, 영국
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
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Southampton, 영국
- Southampton General Hospital
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Chermside, 호주
- The Prince Charles Hospital
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Nedlands, 호주
- Institute for Respiratory Health
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Nedlands, 호주
- Perth Children's Hospital
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New Lambton, 호주
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
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Parkville, VIC, 호주
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, 호주
- Queensland Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- F508del 돌연변이에 대한 동형접합체(F/F)
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 값 ≥40% 및 연령, 성별 및 키에 대한 예상 평균의 ≤90%
주요 제외 기준:
- 문맥압항진증을 동반하거나 동반하지 않는 임상적으로 유의한 간경변증
- 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 폐 감염
- 고형 장기 또는 혈액 이식
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 테즈/IVA
4주의 TEZ/IVA 준비 기간 후, 참가자들은 24주 동안 치료 기간 동안 매일 1회(qd) TEZ 100mg(mg)/12시간마다(q12h) IVA 150mg을 받았습니다.
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경구 투여용 고정 용량 복합제(FDC) 정제.
다른 이름들:
경구용 모노정.
다른 이름들:
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실험적: ELX/TEZ/IVA
4주의 TEZ/IVA 준비 기간 후, 참가자는 24주 동안 치료 기간에 ELX 200mg qd/TEZ 100mg qd/IVA 150mg q12h를 받았습니다.
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경구용 모노정.
다른 이름들:
경구 투여용 FDC 정제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CF 설문지 수정(CFQ-R) 호흡 영역 점수의 절대 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡기 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
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기준선부터 24주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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땀 염화물(SwCl)의 절대 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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기준선부터 24주차까지
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1초 동안 예측된 강제 호기량의 절대 변화(ppFEV1)
기간: 기준선부터 24주차까지
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FEV1은 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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기준선부터 24주차까지
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치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 치료 기간의 1일부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일 또는 연구 참여 날짜의 완료 중 먼저 발생하는 날짜까지(최대 28주)
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치료 기간의 1일부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일 또는 연구 참여 날짜의 완료 중 먼저 발생하는 날짜까지(최대 28주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Southern KW, Murphy J, Sinha IP, Nevitt SJ. Corrector therapies (with or without potentiators) for people with cystic fibrosis with class II CFTR gene variants (most commonly F508del). Cochrane Database Syst Rev. 2020 Dec 17;12(12):CD010966. doi: 10.1002/14651858.CD010966.pub3.
- Sutharsan S, McKone EF, Downey DG, Duckers J, MacGregor G, Tullis E, Van Braeckel E, Wainwright CE, Watson D, Ahluwalia N, Bruinsma BG, Harris C, Lam AP, Lou Y, Moskowitz SM, Tian S, Yuan J, Waltz D, Mall MA; VX18-445-109 study group. Efficacy and safety of elexacaftor plus tezacaftor plus ivacaftor versus tezacaftor plus ivacaftor in people with cystic fibrosis homozygous for F508del-CFTR: a 24-week, multicentre, randomised, double-blind, active-controlled, phase 3b trial. Lancet Respir Med. 2022 Mar;10(3):267-277. doi: 10.1016/S2213-2600(21)00454-9. Epub 2021 Dec 20.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 10월 3일
기본 완료 (실제)
2020년 7월 24일
연구 완료 (실제)
2020년 7월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 24일
처음 게시됨 (실제)
2019년 9월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 8월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 7월 23일
마지막으로 확인됨
2021년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX18-445-109
- 2019-001735-31 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent에서 확인할 수 있습니다.
연구/임상시험 데이터 공유.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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