Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности VX-445/тезакафтора/ивакафтора у субъектов с кистозным фиброзом, гомозиготных по F508del

23 июля 2021 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3b, рандомизированное двойное слепое контролируемое исследование по оценке эффективности и безопасности VX-445/тезакафтора/ивакафтора у субъектов с кистозным фиброзом, гомозиготных по F508del

В этом исследовании будут оцениваться эффективность, безопасность и фармакодинамика элексакафтора (ELX, VX-445) в тройной комбинации (ТС) с тезакафтором (TEZ) и ивакафтором (IVA) у субъектов с муковисцидозом (МВ), гомозиготных по F508del.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

176

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Одобренный для продажи населению. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Chermside, Австралия
        • The Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Австралия
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Австралия
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Австралия
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Австралия
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Австралия
        • Queensland Children's Hospital
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Бельгия
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Бельгия
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Германия
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Германия
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Германия
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Jena, Германия
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Германия
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Muenchen, Германия
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Германия
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Соединенное Королевство
      • Belfast, Соединенное Королевство
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Edinburgh, Соединенное Королевство
        • Western General Hospital
      • Exeter, Соединенное Королевство
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • St. James University Hospital
      • Leeds, West Yorkshire, Соединенное Королевство
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Соединенное Королевство
        • London and St Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • The University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Соединенное Королевство
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Соединенное Королевство
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Southampton General Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

10 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Гомозиготность по мутации F508del (F/F)
  • Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) значение ≥40% и ≤90% от прогнозируемого среднего значения для возраста, пола и роста

Ключевые критерии исключения:

  • Клинически значимый цирроз с портальной гипертензией или без нее
  • Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса
  • Твердый орган или гематологическая трансплантация

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: ТЭЗ/ИВА
После вводного периода TEZ/IVA в течение 4 недель участники получали TEZ 100 мг (мг) один раз в день (qd)/IVA 150 мг каждые 12 часов (каждые 12 часов) в период лечения в течение 24 недель.
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Комбинация с фиксированной дозой (FDC) для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор
Лекарство: ИВА
Моно таблетки для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Экспериментальный: ЭЛКС/ТЕЗ/ИВА
После вводного периода TEZ/IVA в течение 4 недель участники получали ELX 200 мг один раз в день/TEZ 100 мг один раз в день/IVA 150 мг каждые 12 часов в период лечения в течение 24 недель.
Лекарство: ИВА
Моно таблетки для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: ЭЛКС/ТЕЗ/ИВА
Таблетки ФКД для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение показателя респираторной области по пересмотренному опроснику CF (CFQ-R)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
От исходного уровня до 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
От исходного уровня до 24 недели
Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня до 24 недели
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: С 1-го дня периода лечения до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата или до даты завершения участия в исследовании, в зависимости от того, что наступит раньше (до 28-й недели)
С 1-го дня периода лечения до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата или до даты завершения участия в исследовании, в зависимости от того, что наступит раньше (до 28-й недели)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 октября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 июля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 июля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 сентября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 сентября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 сентября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 августа 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 июля 2021 г.

Последняя проверка

1 июля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX18-445-109
  • 2019-001735-31 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent. обмен данными исследований/клинических испытаний.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ТЭЗ/ИВА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bulgaria

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться