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Um estudo avaliando a eficácia e segurança de VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor em indivíduos com fibrose cística, homozigotos para F508del

23 de julho de 2021 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Estudo Fase 3b, Randomizado, Duplo-cego, Controlado Avaliando a Eficácia e Segurança de VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor em Indivíduos com Fibrose Cística, Homozigotos para F508del

Este estudo avaliará a eficácia, segurança e farmacodinâmica do elexacaftor (ELX, VX-445) em combinação tripla (TC) com tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) em indivíduos com fibrose cística (FC) homozigotos para F508del.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

176

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Aprovado para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemanha
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Alemanha
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Alemanha
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Jena, Alemanha
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Alemanha
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Muenchen, Alemanha
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Alemanha
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Austrália
      • Chermside, Austrália
        • The Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Austrália
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Austrália
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Austrália
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Austrália
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrália
        • Queensland Children's Hospital
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Bélgica
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Reino Unido
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Bristol, Reino Unido
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Reino Unido
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Western General Hospital
      • Exeter, Reino Unido
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Reino Unido
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Reino Unido
        • St. James University Hospital
      • Leeds, West Yorkshire, Reino Unido
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Reino Unido
        • London and St Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • The University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Reino Unido
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Reino Unido
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Homozigoto para a mutação F508del (F/F)
  • Valor do volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) ≥40% e ≤90% da média prevista para idade, sexo e altura

Principais Critérios de Exclusão:

  • Cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal
  • Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar
  • Transplante de órgão sólido ou hematológico

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: TEZ/IVA
Após o período de execução de TEZ/IVA de 4 semanas, os participantes receberam TEZ 100 miligramas (mg) uma vez ao dia (qd)/IVA 150 mg a cada 12 horas (q12h) no período de tratamento por 24 semanas.
Medicamento: TEZ/IVA
Comprimido de combinação de dose fixa (FDC) para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Medicamento: IVA
Mono comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimental: ELX/TEZ/IVA
Após o período inicial de TEZ/IVA de 4 semanas, os participantes receberam ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h no período de tratamento por 24 semanas.
Medicamento: IVA
Mono comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicamento: ELX/TEZ/IVA
FDC comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança Absoluta na Pontuação do Domínio Respiratório Revisão do Questionário CF (CFQ-R)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Da linha de base até a semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Da linha de base até a semana 24
Alteração absoluta no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Da linha de base até a semana 24
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do dia 1 no período de tratamento até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo ou até a conclusão da data de participação no estudo, o que ocorrer primeiro (até a semana 28)
Do dia 1 no período de tratamento até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo ou até a conclusão da data de participação no estudo, o que ocorrer primeiro (até a semana 28)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de outubro de 2019

Conclusão Primária (Real)

24 de julho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

24 de julho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de setembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de setembro de 2019

Primeira postagem (Real)

26 de setembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de agosto de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de julho de 2021

Última verificação

1 de julho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX18-445-109
  • 2019-001735-31 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Descrição do plano IPD

Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent compartilhamento de dados de pesquisas/ensaios clínicos.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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