Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor hos patienter med cystisk fibros, homozygot för F508del

23 juli 2021 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 3b, randomiserad, dubbelblind, kontrollerad studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor hos patienter med cystisk fibros, homozygot för F508del

Denna studie kommer att utvärdera effektiviteten, säkerheten och farmakodynamiken hos elexacaftor (ELX, VX-445) i trippelkombination (TC) med tezacaftor (TEZ) och ivacaftor (IVA) hos patienter med cystisk fibros (CF) som är homozygota för F508del.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

176

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Godkänd till försäljning till allmänheten. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Institute for Respiratory Health
      • Nedlands, Australien
        • Perth Children's Hospital
      • New Lambton, Australien
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Parkville, VIC, Australien
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgien
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Storbritannien
      • Belfast, Storbritannien
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Storbritannien
        • University Hospitals Birmingham Nhs Foundation Trust
      • Bristol, Storbritannien
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cambridge, Storbritannien
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Edinburgh, Storbritannien
        • Western General Hospital
      • Exeter, Storbritannien
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Storbritannien
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Storbritannien
        • St. James University Hospital
      • Leeds, West Yorkshire, Storbritannien
        • Leeds General Infirmary
      • Liverpool, Storbritannien
        • Alder Hey Children's Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • London, Storbritannien
        • London and St Bartholomew's Hospital
      • Manchester, Storbritannien
        • The University Hospital of South Manchester
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Storbritannien
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Storbritannien
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
      • Southampton, Storbritannien
        • Southampton General Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Essen, Tyskland
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Tyskland
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Jena, Tyskland
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Tyskland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Tyskland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Homozygot för F508del-mutationen (F/F)
  • Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) värde ≥40 % och ≤90 % av förutsagt medelvärde för ålder, kön och längd

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Kliniskt signifikant cirros med eller utan portal hypertoni
  • Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus
  • Solid organ eller hematologisk transplantation

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: TEZ/IVA
Efter TEZ/IVA inkörningsperiod på 4 veckor fick deltagarna TEZ 100 milligram (mg) en gång dagligen (qd)/IVA 150 mg var 12:e timme (q12h) under behandlingsperioden under 24 veckor.
Läkemedel: TEZ/IVA
Tablett med fast doskombination (FDC) för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Läkemedel: IVA
Mono tablett för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimentell: ELX/TEZ/IVA
Efter TEZ/IVA inkörningsperiod på 4 veckor fick deltagarna ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h under behandlingsperioden under 24 veckor.
Läkemedel: IVA
Mono tablett för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Läkemedel: ELX/TEZ/IVA
FDC tablett för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring i CF Questionnaire-Revised (CFQ-R) respiratoriska domänpoäng
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Från baslinjen till och med vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring i svettklorid (SwCl)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
Från baslinjen till och med vecka 24
Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Från baslinjen till och med vecka 24
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 i behandlingsperioden upp till 28 dagar efter sista dos av studieläkemedlet eller till slutdatum för studiedeltagande, beroende på vilket som inträffar först (upp till vecka 28)
Från dag 1 i behandlingsperioden upp till 28 dagar efter sista dos av studieläkemedlet eller till slutdatum för studiedeltagande, beroende på vilket som inträffar först (upp till vecka 28)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 oktober 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

24 juli 2020

Avslutad studie (Faktisk)

24 juli 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 september 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 september 2019

Första postat (Faktisk)

26 september 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 augusti 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juli 2021

Senast verifierad

1 juli 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX18-445-109
  • 2019-001735-31 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

IPD-planbeskrivning

Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent forskning/klinisk-prövning-datadelning.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på TEZ/IVA

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera